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胆酸药剂

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部份中文胆酸处方资料(仅供参供) 英文名:cholicacid 商品名:Orphacolcapsules 中文名:胆酸硬胶囊 持症商:LaboratoiresCTRS 药品简介 Orphacol(中文译名为“胆酸”).. 共有1533人关注 评论0 [阅读全文]

其它治疗药

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近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准DarzalexFaspro(daratumumabandhyaluronidase-fihj)联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松治疗新诊断的轻链淀粉样变性。 DarzalexFaspro(daratumu.. 共有1830人关注 评论0 [阅读全文]

高歇氏病药物

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部份中文伊米苷酶处方资料(仅供参考) 商品名:CerezymeTrockensubstanz 英文名:Imiglucerase 中文名:伊米苷酶注射溶液 生产商:赛诺菲-安万特 药品简介 近日,由赛诺菲-安万特开发.. 共有654人关注 评论0 [阅读全文]

庞培氏症

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近日,美国食品和药物管理局已批准Myozyme®(alglucosidasealfa)上市。用于治疗庞贝氏症患者,庞贝氏症是一种使人衰弱、进行性且往往致命的疾病,在全球范围内影响不到1万人。该产品.. 共有2761人关注 评论0 [阅读全文]

苯丙酮尿症

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近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Sephience(Sepiapterin)用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症(PKU)患者,此次批准适应症范围广泛,用于1个月及以上、对sepiapterin有应答的成人和儿.. 共有26人关注 评论0 [阅读全文]

1型遗传性酪氨酸血症

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近日,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Harliku™(nitisinone)尼替西农,用于减少碱尿症成年患者的尿液匀浆酸(HGA)。 Harliku(Nitisinone)尼替西农用于降低成年尿黑酸尿症(Alk.. 共有61人关注 评论0 [阅读全文]

冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS)

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部份中文卡那单抗处方资料(仅供参考) 英文名:Canakinumab 商品名:IlarisInjection 中文名:卡那单抗注射粉末 生产商:诺华制药 药品简介 2016年12月20日,欧洲药品管理局(EMA)人.. 共有1124人关注 评论0 [阅读全文]

戈谢病

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部份中文依利格鲁司处方资料(仅供参考) 英文名:Eliglustat 商品名:CerdelgaHartkapseln 中文名:依利格鲁司胶囊 生产商:赛诺菲-安万特 药品简介 近日,戈谢病药物Cerdelga(eligl.. 共有1868人关注 评论0 [阅读全文]

杜氏肌营养不良药物

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近日,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Emflaza(deflazacort地夫可特)片剂和口服混悬液上市,用于治疗5岁及以上的Duchenne肌营养不良(DMD)患者,这是一种罕见的遗传性疾病,会导致.. 共有6418人关注 评论0 [阅读全文]

粘多糖病药物

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部份中文洛那法尼处方资料(仅供参考) 商品名:NaglazymeInfusionslösungs 英文名:galsulfase 中文名:加硫酶静脉输液 生产商:拜马林制药 药品简介 Naglazyme(galsulfase)是.. 共有194人关注 评论0 [阅读全文]

巴藤病药物

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部份中文阿尔法神经脂酶脑室处方资料(仅供参考) 英文名:CerliponaseAlfa 商品名:Brineura 中文名:阿尔法神经脂酶脑室注射剂 生产商:日本BioMarin制药 药品简介 Brineura(cerlipona.. 共有1852人关注 评论0 [阅读全文]

法布里病药物

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部分中文盐酸盐米加司他处方资料(仅供参考) 商品名:GalafoldKaps 英文名:migalastat 中文名:盐酸盐米加司他胶囊 生产商:AmicusTherapeutics 药品简介 近日,新药Galafold(migal.. 共有204人关注 评论0 [阅读全文]

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