部分中文尼替西农处方资料（仅供参考）
商品名：Nitisinone Hartkapseln
英文名：Nitisinon
中文名：尼替西农胶囊
生产商：Dipharma Arzneimittel
药品简介
Nitisinone（Nitisinon）是一种HPPD抑制剂，通过抑制HT-1患者酪氨酸的正常代谢，可防止毒性极大的马来酰乙酰乙酸、延胡索酰乙酰乙酸及其旁路代谢产物琥珀酰丙酮蓄积，从而减轻肝肾功能损伤，使症状得到缓解，明显改善远期预后，提高生存率，并可降低肝细胞癌的发生率。
本品于1992年开始应用临床治疗，至今多个国家应用报道显示，对HT-1患儿的肝脏，肾脏及心脏均有显著的改善效果。
T-1是一种先天性代谢障碍性疾病，如不及时诊断和治疗，将严重威胁患者生命。
HT-1依发病年龄可分为急性型、慢性型和亚急性型，以肝脏、肾脏及神经系统受累为主要表现。急性型在生后数周内发病，未经治疗多在1岁内死亡，亚急性型和慢性型患者2年生存率可达74％～96％。
作用机制
尼替松酮是酪氨酸代谢的第二步4-羟基苯丙酮酸双加氧酶的竞争性抑制剂。通过抑制HT-1和AKU患者酪氨酸的正常分解代谢，镍钛诺酮可以防止4-羟基苯丙酮酸双加氧酶下游有害代谢物的积累。
HT-1的生化缺陷是富马酸乙酰乙酸水解酶的缺乏，它是酪氨酸分解代谢途径的最终酶。尼替松酮可防止有毒中间体马来酰乙酰乙酸酯和富马酸乙酰乙酸酯的积累。这些中间体以其他方式转化为有毒代谢物琥珀酰丙酮和琥珀酰乙酰乙酸酯。琥珀酰丙酮抑制卟啉合成途径，导致5-氨基酮戊酸盐的积累。
AKU的生化缺陷是缺乏匀浆1,2双加氧酶，这是酪氨酸分解代谢途径的第三种酶。尼替尼酮可以防止有害代谢产物匀浆酸（HGA）的积累，否则会导致关节和软骨的赭色，从而导致疾病临床特征的发展。
适应症
遗传性酪氨酸血症1型（HT-1）
Nitisione Dipharma适用于治疗确诊为遗传性酪氨酸血症1型（HT-1）的成人和儿童（任何年龄段）患者，同时限制酪氨酸和苯丙氨酸的饮食。
碱尿症（AKU）
尼替尼酮双药适用于治疗成人碱尿症（AKU）患者。

用法与用量
剂量
HT-1：
尼替尼酮治疗应由有HT-1患者治疗经验的医生启动和监督。
应尽早开始对所有基因型的疾病进行治疗，以提高总生存率，避免肝衰竭、癌症和肾脏疾病等并发症。除了镍钛诺酮治疗外，还需要缺乏苯丙氨酸和酪氨酸的饮食，并应监测血浆氨基酸。
起始剂量HT-1
儿科和成人人群的推荐初始日剂量为口服1mg/kg体重。应单独调整镍钛诺酮的剂量。建议每天服用一次。然而，由于体重<20kg患者的数据有限，建议将该患者群体的每日总剂量分为两次每日给药。
剂量调整HT-1
在定期监测期间，宜跟踪尿液琥珀酰丙酮、肝功能检测值和甲胎蛋白水平。如果在开始镍钛诺酮治疗一个月后仍能检测到尿液琥珀酰丙酮，则应将镍钛诺碱剂量增加到1.5mg/kg体重/天。根据对所有生化参数的评估，可能需要2mg/kg体重/天的剂量。该剂量应被视为所有患者的最大剂量。
如果生化反应令人满意，则应仅根据体重增加调整剂量。
然而，除了上述测试外，在开始治疗期间，从每天两次改为每天一次给药，或者如果病情恶化，可能需要更密切地跟踪所有可用的生化参数（即血浆琥珀酰丙酮、尿液5-氨基酮戊酸盐（ALA）和红细胞胆色素原（PBG）合酶活性）。
AKU：
尼替尼酮治疗应由一位在AKU患者治疗方面经验丰富的医生启动和监督。
成人AKU人群的推荐剂量为每日一次10mg。
特殊人群
对于老年人或患有肾或肝损伤的患者，没有具体的剂量建议。
儿科人群
HT-1：儿童和成人的剂量建议（mg/kg体重）相同。然而，由于体重<20kg患者的数据有限，建议将该患者群体的每日总剂量分为两次每日给药。
AKU:Nitisone Dipharma对0至18岁AKU儿童的安全性和有效性尚未确定。没有可用数据。
给药方法
可以打开胶囊，在摄入前将内容物悬浮在少量水中或配方奶粉中。
尼替尼酮也可作为4mg/ml口服混悬剂用于吞咽胶囊有困难的儿科患者。
建议如果用食物开始镍钛诺酮治疗，应定期进行。
保质期
3年。
储存特别注意事项
在30°C以下储存。
容器的性质和内容物
HDPE瓶，PP材质，防儿童开启，内含60粒硬胶囊。每包含1瓶。OPA/Alu/PVC——铝穿孔单位剂量水疱。每包含有60粒胶囊。
上市许可持证商
Dipharma B.V.

请参阅随附Nitisinone的完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/11489/smpc
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Nitisinone Dipharma 2mg
Dipharma Arzneimittel GmbH
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Nitisinon                       2mg
Drucktinte                      Hilfstoff
Schellack, gebleicht, entwachst Hilfstoff
Propylenglycol                  Hilfstoff
Indigocarmin, Aluminiumsalz     Hilfstoff
Gelatine                        Hilfstoff
Maisstärke, vorverkleistert     Hilfstoff
Stearinsäure                    Hilfstoff
Titan dioxid                    Hilfstoff
Produktinformation zu Nitisinone Dipharma 2mg 3
Die Produktbewertungen zu Nitisinone Dipharma 2mg beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.
Einnahme Art und Weise
Es wird empfohlen, die Dosis einmal täglich anzuwenden. Da jedoch von Patienten mit einem Körpergewicht < 20 kg nur begrenzt Daten vorliegen, wird empfohlen, die Tagesgesamtdosis bei diesen Patienten auf zwei tägliche Gaben aufzuteilen.
Wenn Sie Probleme haben, die Kapseln zu schlucken, können Sie die Kapsel öffnen und das Pulver in etwas Wasser oder Diätflüssigkeit unmittelbar vor dem Einnehmen auflösen.
Wechselwirkungen bei Nitisinone Dipharma 2mg
Einnahme des Arzneimittels zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel einzunehmen.
Das Arzneimittel kann die Wirkung anderer Arzneimittel beeinflussen. Dazu gehören:
Arzneimittel gegen Epilepsie (wie etwa Phenytoin)
Arzneimittel gegen Blutgerinnung (wie etwa Warfarin)
Einnahme des Arzneimittels zusammen mit Nahrungsmitteln
Wird das Arzneimittel beim ersten Mal gemeinsam mit einer Mahlzeit eingenommen, so wird empfohlen, dies beizubehalten.
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Erfahrungsberichte zu Nitisinone Dipharma 2mg, 60Stk（2520,00€）.