Myozyme（alglucosidase alfa, rhGAA）已被FDA指定为罕见病用，是首个治疗庞培氏病（Pompe/糖原累积症Ⅱ型）的药物。
近日，美国食品药品监督管理局已批准Myozyme®（α-葡糖苷酶α）用于治疗Pompe疾病，这是一种使人衰弱，进行性恶化且经常致命的疾病，仅影响全球10,000多人。该产品是有史以来第一种被批准用于庞贝病的治疗，也是第一种用于遗传性肌肉疾病的治疗。
批准日期：2006年 公司：GENZYME A SANOFI CO
MYOZYME（alglucosidase阿尔法）注射液，粉，冻干
MYOZYME（alglucosidase阿尔法）注射，静脉注射使用
初步U. S.批准：2006年
描述
MYOZYME（阿糖苷酶α）是一种溶酶体糖原特异性酶，由人酸α-葡萄糖苷酶（GAA）组成，由该基因的九种单倍型中最主要的单倍型编码。 MYOZYME是通过重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞系中生产的。 MYOZYME的制造过程不同于LUMIZYME®的制造过程，从而导致某些产品属性有所不同。葡糖苷酶α通过催化溶酶体糖原的α-1,4-和α-1,6-糖苷键的水解来降解糖原。
葡糖苷酶α是一种糖蛋白，其多肽链的计算质量为99,377道尔顿，包括碳水化合物在内的总质量约为110千克道尔顿。葡糖苷酶α的比活性为3至5U/mg（一个单位定义为在指定的测定条件下每分钟水解1μmol合成底物的活性量）。 MYOZYME用于静脉输液。它以无菌，无热源，白色至灰白色冻干饼或粉状提供，可与10.3 mL复溶。
USP无菌注射用水。每个50毫克的小瓶包含52.5毫克的葡糖苷酶，210毫克的甘露醇，0.5毫克的聚山梨酸酯80、9.9毫克的磷酸氢二钠七水合物，31.2毫克的磷酸二氢钠一水合物。按照指示进行重构后，每个小瓶均含有10.5mL重构溶液，在5.0mg/mLα-葡糖苷酶α下的总可提取体积为10mL。MYOZYME不含防腐剂；每个小瓶仅供一次性使用。
适应症
MYOZYME（α葡糖苷酶α）是一种溶酶体糖原特异性酶，适用于庞贝病（GAA缺乏症）患者。事实证明，与未经治疗的历史对照相比，MYOZYME可以改善婴儿发作性庞贝病患者的无呼吸机生存。
剂量和给药
推荐剂量
MYOZYME的推荐剂量方案是每2周静脉输注20mg/kg体重。
使用说明
MYOZYME不含任何防腐剂。小瓶仅供一次性使用。任何未使用的产品均应丢弃。
输液总量取决于患者的体重，应在大约4个小时内服用。
输液应使用输液泵逐步进行。初始输注速率应不超过1mg/kg hr。在建立患者对输注速率的耐受性之后，可以每30分钟将输注速率增加2mg/kg/hr，直到达到最大剂量7mg/kg/hr。每个步骤结束时均应获取生命体征。如果患者病情稳定，可以以最大7 mg / kg / hr的速率服用MYOZYME，直到输注完成。在输注反应的情况下，可以减慢输注速度和/或暂时停止输注。有关每个步骤的输注速率，请参见下表1，以建议的输注量（以患者体重为基础）以mL / hr表示。
重组，稀释和管理
MYOZYME应该由医护人员重新配制，稀释和管理。
准备过程中使用无菌技术。在准备过程中请勿使用过滤针。
根据患者的体重和建议的20mg/kg剂量确定要重构的药瓶数量。
患者体重（kg）x剂量（mg/kg）=患者剂量（以mg为单位）
患者剂量（以mg为单位）除以50mg/小瓶=重新配制的药瓶数量。如果样品瓶的数量包括分数，则四舍五入到下一个整数。
例如：患者体重（16千克）x剂量（20毫克/千克）=患者剂量（320毫克）320毫克除以50毫克/小瓶= 6.4小瓶；因此，应重新配制7个样品瓶
从冰箱中取出所需数量的小瓶，并在复原前使其达到室温（大约30分钟）。
通过向每个小瓶的内壁缓慢注入10.3mL无菌注射用水USP来重新配制每个MYOZYME小瓶。每个小瓶将产生5mg/mL。每个小瓶的总可提取剂量为每10mL 50mg。避免注射用水对粉末产生强力冲击，并避免起泡。这是通过缓慢滴加用于向下注入小瓶内部而不是直接注入冻干饼的水来完成的。轻轻倾斜并滚动每个小瓶。请勿颠倒，旋转或摇动。
重构的MYOZYME溶液应避光。
立即对重组后的样品瓶进行目视检查，检查是否有颗粒物和变色。如果立即检查发现不透明的颗粒或溶液变色，请勿使用。初次检查后，重新配制的溶液有时可能会包含一些白色细丝或半透明纤维形式的葡糖苷酶α颗粒（通常在小瓶中少于10个）。稀释稀释后也可能发生这种情况。这些颗粒已显示含有α-葡糖苷酶，并可能在最初的重组步骤后出现并随时间增加。研究表明，这些颗粒可通过在线过滤除去，而对纯度或强度没有可检测的影响。
复溶后，应立即在0.9％的USP注射用氯化钠中稀释MYOZYME的最终MYOZYME浓度为0.5至4mg/mL。有关基于患者体重的建议总输注量。
从每个小瓶中缓慢取出重新配制的溶液。避免注射器中起泡。
由于MYOZYME对气液界面的敏感性，请从输液袋中移出空隙以最大程度地减少颗粒形成。
缓慢地将重构的MYOZYME溶液直接添加到氯化钠溶液中。不要直接添加到可能留在输液袋中的空域中。避免在输液袋中起泡沫。
轻轻倒置或按摩输液袋以使其混合。不要摇晃。
使用在线低蛋白结合0.2μm过滤器管理MYOZYME。
MYOZYME不应与其他产品在同一静脉内输注。
MYOZYME不含任何防腐剂。小瓶仅供一次性使用。丢弃所有未使用的产品。
包装供应方式
剂型和优势
MYOZYME是以无菌，无热原，白色至灰白色，冻干的饼状或粉状形式提供的，可与无菌注射用水（USP）混合制成浓度为5mg/mL，然后进一步用0.9％注射氯化钠稀释，USP用于静脉输液。
一次性小瓶仅提供50 mg剂量。
储存和处理
MYOZYME 50 mg小瓶以无菌，无热原，白色至灰白色冻干饼或粉末形式提供。 MYOZYME以一次性使用的透明I型玻璃20毫升（cc）小瓶提供。盖子由一个硅化丁基塞和一个带塑料翻盖的铝密封件组成。
将MYOZYME储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏温度下。瓶上的有效期结束后，请勿使用MYOZYME。
重新配制和稀释的溶液应立即服用。如果无法立即使用，则经重构和稀释的溶液在2°C至8°C（36°F至46°F）下可稳定长达24小时。不建议在室温下保存重构溶液。重构和稀释的MYOZYME溶液应避光。请勿冻结或摇动。
NDC 58468-0150-1
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以下价格仅供参考
MYOZYME 50MG VIAL D/SHIP 50ML ALGLUCOSIDASE ALFA 持证商：GENZYME A SANOFI CO NDC:58468-0150-01 参考价格（美元）：1422.26        
MYOZYME 50MG PWD SDV DPSH 1/EA ALGLUCOSIDASE ALFA 持证商：GENZYME CORPORATION NDC:58468-0150-01 参考价格（美元）：1665.3