Myozyme 50mg injection 1vial×50ml(alglucosidase alfa 阿葡糖苷酶粉末注射剂) - 庞培氏症

TOP

Myozyme 50mg injection 1vial×50ml(alglucosidase alfa 阿葡糖苷酶粉末注射剂)

药店国别：

产地国家：

美国

处方药：

是

所属类别：

50毫克/50毫升/瓶

包装规格：

50毫克/50毫升/瓶

计价单位：

瓶

生产厂家中文参考译名:

健赞

生产厂家英文名:

GENZYME CORPORATION

该药品相关信息网址1:

http://www.MYOZYME.com

该药品相关信息网址2:

https://www.rxlist.com/myozyme-drug.htm

该药品相关信息网址3:

原产地英文商品名:

MYOZYME 50MG VIAL D/SHIP 50ML

原产地英文药品名:

ALGLUCOSIDASE ALFA

中文参考商品译名:

MYOZYME冻干粉注射液 50毫克/50毫升/瓶

中文参考药品译名:

阿葡糖苷酶

曾用名:

简介：

近日，美国食品和药物管理局已批准Myozyme®（alglucosidase alfa）上市。用于治疗庞贝氏症患者，庞贝氏症是一种使人衰弱、进行性且往往致命的疾病，在全球范围内影响不到1万人。该产品是有史以来第一种获批治疗庞贝氏症的药物，也是第一种治疗遗传性肌肉疾病的药物。
Myozyme（alglucosidase alfa）是治疗庞贝病的酶替代疗法，用于婴儿发病的庞贝氏症；Lumizyme适用于年龄≥8岁的患者。尽管这两种药物都被证明可以提高患者的存活率，但由于可能发生危及生命的过敏反应，它们都有一个警告。
庞贝氏症是一种罕见的疾病，据估计，全球活产婴儿的发病率在40000到300000之间。对于患有这种疾病的婴儿来说，这是一种由溶酶体细胞中酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性代谢性肌病，其年龄存活率估计为25.7%。在2006年之前，这种疾病没有治疗方法。
批准日期：2006年公司：健赞
MYOZYME（α-葡萄糖苷酶[alglucosidase alfa]）注射液，粉，冻干
MYOZYME（α-葡萄糖苷酶[alglucosidase alfa]）注射，静脉注射使用
美国首次批准：2006年
警告：
过敏、严重过敏和免疫介导反应以及心肺复苏失败的风险,请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。
•在MYOZYME输注期间，一些患者出现了危及生命的过敏、严重过敏和免疫介导反应。因此，在服用MYOZYME时，应随时提供适当的医疗支持。
•心肺衰竭风险心脏或呼吸功能受损的患者可能因输液反应而面临心脏或呼吸系统受损严重急性加重的风险，并需要额外监测。
最近的重大变化
警告和注意事项：02/2020
作用机制
Pompe病（糖原贮积病II型、GSD II型、糖原生成病II型和酸性麦芽糖酶缺乏症）是一种遗传性糖原代谢紊乱，由溶酶体酶GAA的缺失或明显不足引起。MYOZYME提供GAA的外源性来源。与细胞表面甘露糖-6-磷酸受体的结合已被证明是通过GAA分子上的碳水化合物基团发生的，之后它被内化并运输到溶酶体中，在那里它经历蛋白水解切割，导致酶活性增加。然后，它在分解糖原方面发挥酶活性。
适应症
MYOZYME®（α-葡萄糖苷酶α）是一种溶酶体糖原特异性酶，适用于庞贝氏症（GAA缺乏症）患者。
与未经治疗的历史对照组相比，MYOZYME已被证明可以提高婴儿期发病的庞贝氏症患者的无呼吸机生存率，而在其他形式的庞贝氏病患者中使用MYOZYME该疾病尚未得到充分研究，以确保其安全性和有效性。
剂量与用法
•MYOZYME的推荐剂量为每2周静脉注射20mg/kg体重。
剂型和强度
•剂型：冻干粉，用于静脉输液。
•剂量强度：5mg/mL。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
•危及生命的过敏、严重过敏和免疫介质反应：确保随时提供适当的医疗支持。如果发生严重的过敏或过敏反应，考虑立即停止MYOZYME并开始适当的药物治疗。
•严重的皮肤和全身免疫介导反应：监测患者涉及皮肤和其他器官的全身免疫介介导反应的发展。
•急性心肺衰竭：心脏或呼吸功能受损的患者可能有急性心肺功能衰竭的风险。
应随时提供适当的医疗支持和监测措施。
•全身麻醉期间心律失常和心源性猝死：在放置用于MYOZYME输注的中心静脉导管进行全身麻醉时，应格外小心。
•抗体产生的风险：婴儿型庞贝病患者应在病程早期进行交叉反应性免疫物质（CRIM）评估，并由临床专家进行管理了解庞贝病的免疫耐受诱导，以优化治疗。
不良反应
•MYOZYME临床研究中观察到的最常见的严重治疗不良反应（发生在>10%的患者中）是肺炎、呼吸衰竭、呼吸窘迫、导管相关感染、呼吸道合胞病毒感染、胃肠炎和发烧。
•需要干预的最常见反应是输液反应。
如需报告疑似不良反应，请致电1-800-745-4447联系健赞，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
MYOZYME 50mg小瓶以无菌、无热原、白色至灰白色冻干饼或粉末的形式供应。MYOZYME以20毫升（cc）的一次性透明I型玻璃小瓶供应。该封闭件由一个硅化丁基塞和一个带塑料翻盖的铝密封件组成。
将MYOZYME储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下。不要在药瓶上的有效期后使用MYOZYME。
应立即给予复溶和稀释的溶液。如果不能立即使用，重构和稀释的溶液在2°C至8°C（36°F至46°F）下可稳定24小时。不建议在室温下储存重构溶液。
复溶和稀释的MYOZYME溶液应避光。不要冻结或摇晃。NDC 58468-0150-1
请参阅随附MYOZYME的完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/125141s223lbl.pdf
-------------------------------------------------------
MYOZYME 50MG VIAL D/SHIP 50ML ALGLUCOSIDASE ALFA 持证商：GENZYME A SANOFI CO NDC:58468-0150-01 参考价格（美元）：2922.26
MYOZYME 50MG PWD SDV DPSH 1/EA ALGLUCOSIDASE ALFA 持证商：GENZYME CORPORATION NDC:58468-0150-01 参考价格（美元）：3565.3