部份中文麦格司他处方资料（仅供参考）
商品名：Opfolda Capsules
英文名：miglustat
中文名：麦格司他硬胶囊
生产商：Amicus
药品简介
2025年06月25日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+Opfolda(miglustat)用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）成年患者。
Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+Opfolda®(miglustat)是一种双组分疗法。Pombiliti是一种重组人GAA酶(rhGAA)，天然表达，富含双-M6P（甘露糖-6-磷酸），旨在增加肌肉细胞对它的吸收。Opfolda是一种酶稳定剂，旨在稳定血液中的酶。凭借此项次批准，Pombiliti+Opfolda组合现在美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、瑞士和日本获得批准。
晚发型庞贝病(Late-onset Pompe Disease，LOPD)是一种遗传性溶酶体疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起。GAA水平降低或缺失会导致细胞内糖原积聚，这被认为是庞贝病临床表现的诱因。晚发型庞贝病病情严重，患者体质虚弱，全身肌肉无力，并随着时间的推移逐渐加重，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。
オプフォルダカプセル65mg
药效分类名称
治疗庞培病用酶稳定剂
批准日期：2025年6月
商標名
Opfolda Capsules 65mg
一般名：
ミグルスタット（Miglustat）
化学名：
(2R,3R,4R,5S)-1-Butyl-2-(hydroxymethyl)piperidine3,4,5-triol
分子式：
C10H21NO4
分子量：
219.28
構造式：
性状：
白色结晶性粉末
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
药效药理
作用机制
本制剂为亚氨基糖，在血液中与胞嘧啶糖苷酶α（基因重组）结合，提高物理稳定性，抑制变性和失活。糖糖苷酶α（基因重组）与本制剂的结合是暂时性的，可以认为在结合的状态下被输送至溶菌酶，在溶菌酶内解离，但由于本制剂被认为与糖糖苷酶α（基因重组）的活性部位结合，因此在生物体内本制剂的暴露过度时，糖原降低作用可能减弱。
药理作用
庞培病动物模型酸性α-在葡糖苷酶敲除小鼠中，葡糖苷酶α（基因重组）20mg/kg和本制剂0～30mg/kg与单用葡萄糖苷酶α（基因重组）时相比，骨骼肌的糖原量的降低作用为本制剂10mg/kg到并用时为止，存在剂量依赖性变大倾向，但本制剂30mg/kg并用时糖原量的降低作用为本制剂10mg/kg与并用时相比有减弱的倾向。另外，本制剂10mg/kg单独给药时，没有发现骨骼肌的糖原量的降低作用。
适应症
针对迟发型庞培病的与葡糖苷酶α（遗传重组）的并用疗法
用法与用量
在与西帕葡萄糖苷酶α（基因重组）的并用中，通常在成人中作为麦格司他体重40kg大于等于50kg未满时1次195mg、体重五十kg以上情况为1次260mg隔周口服。另外，吃饭前后2小时要避免给药。
包装
4胶囊[瓶、玫瑰]

24胶囊[瓶、玫瑰]
贮存法：室温保存
有效期：
4胶囊（瓶）30个月
24胶囊（瓶）36个月
制造和销售
Amicus Therapeutics
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明附件：
https://assets.di.m3.com/pdfs/00071723.pdf