部分中文西帕葡萄糖苷酶重组处方资料（仅供参考）
商品名：Pombiliti I.V.Infusion
英文名：Cipaglucosidase Alfa
中文名：西帕葡萄糖苷酶重组冻干粉输液
生产商：Amicus Therapeutics
药品简介
2025年06月25日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+Opfolda(miglustat),用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）成年患者。
Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+Opfolda®(miglustat)是一种双组分疗法。Pombiliti是一种重组人GAA酶 (rhGAA)，天然表达，富含双-M6P（甘露糖-6-磷酸），旨在增加肌肉细胞对它的吸收。Opfolda 是一种酶稳定剂，旨在稳定血液中的酶。
晚发型庞贝病(Late-onset Pompe Disease，LOPD)是一种遗传性溶酶体疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起。GAA水平降低或缺失会导致细胞内糖原积聚，这被认为是庞贝病临床表现的诱因。晚发型庞贝病病情严重，患者体质虚弱，全身肌肉无力，并随着时间的推移逐渐加重，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。
ポムビリティ点滴静注用 105mg
药物类别名称
基因重组庞培病治疗剂
批准日期：2025年6月
商標名
POMBILITI for I.V.Infusion 105mg
一般名：
シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
Cipaglucosidase Alfa（Genetical Recombination）
本質：
Cipaglucosidase Alfa是转基因人酸性α-葡糖苷酶（EC3.2.1.20）前体CHO由细胞产生。葡糖苷酶α是由896个氨基酸残基组成的糖蛋白（分子量：约114000）。
使用注意事项
外箱开封后，应遮光保存。
避免冻结保存。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施
药效药理
作用机制
本制剂是转基因人酸性α-葡糖苷酶，包括具有双甘露糖-6-磷酸的糖链，其目的是通过阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体增加细胞内摄取。本制剂是莱索唑中糖原的α-1,4-和α-1,6-通过水解糖苷键，降解糖原，降低积聚在庞培病患者组织中的糖原。
药理作用
庞培病动物模型酸性α-通过向糖苷酶敲除小鼠投用本制剂，确认了心脏、骨骼肌等的糖原降低、肌功能恢复等。另外，通过并用米格司他，所有的作用与单独给药本制剂时相比都有较大的倾向。
适应病
针对迟发型庞培病与麦格司他联合治疗
用法与用量
由于本制剂作为两剂并用疗法使用，因此在应用本制剂时，可以使用麦格司他（麦格司他胶囊65mg）的联合治疗。
包装
点滴静注
1小瓶

贮存方法：2～8℃保存
有效期：36个月
制造商和分销商
Amica therapy Corporation
アミカス・セラピューティクス株式会社
注：以上中文资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明书附件：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/112604_39594B0D1025_1_01