近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Kymbee（Deflazacort）地夫可特片剂上市，用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
Kymbee（Deflazacort）是一种糖皮质激素，作用为氢化可的松的40倍，相当于泼尼龙的10～20倍。可用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的遗传性疾病，由于编码肌营养不良蛋白（正常肌肉功能所需的蛋白质）的基因发生变化，导致进行性肌肉无力。它影响了美国约15000人，全球超过300000人。主要影响4岁左右被诊断出的男孩，随着时间的推移，它会影响行动能力、呼吸和心脏功能。虽然目前还没有治愈方法，但早期诊断和全面护理——包括物理治疗、药物治疗以及心脏和呼吸健康监测——可以帮助减缓进展。
批准日期：2025年12月1日 公司：Upsher Smith Laboratories，LLC
Kymbee（地夫可特片[deflazacort]）片剂，口服
美国首次批准：2017年
最近的重大变化
警告和注意事项
免疫抑制和感染风险增加：6/2024
作用机制
Deflazacort是一种皮质类固醇前药，其活性代谢产物21-desDFZ通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。deflazacort在DMD患者中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。
适应症
KYMBEE是一种皮质类固醇，用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。
用法与用量
•推荐的每日一次剂量约为口服0.9mg/kg/天。
•当给药超过几天时，逐渐停药。
剂型和规格
片剂：6毫克、18毫克、30毫克和36毫克
禁忌症
对脱氟唑或KYMBEE中的任何非活性成分过敏。
警告和注意事项
•内分泌功能改变：可能出现下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制、库欣综合征和高血糖症；监测长期使用KYMBEE的患者是否患有这些疾病。
•免疫抑制和感染风险增加：潜伏感染的新发、加重、传播或重新激活的风险增加，这可能是严重的，有时是致命的；感染的体征和症状可能被掩盖。
•心血管/肾功能改变：监测血压和钠水平升高以及钾水平降低。
•胃肠道穿孔：某些胃肠道疾病患者的风险增加；体征和症状可能被掩盖。
•作为和情绪障碍：可能包括欣快、失眠、情绪波动、性格变化、严重抑郁症和精神病。
•对骨骼的影响：监测长期使用KYMBEE后骨密度的降低。
•眼科影响：可能包括白内障、感染和青光眼；如果KYMBEE持续超过6周，则监测眼压。
•疫苗接种：不要给接受免疫抑制剂量皮质类固醇的患者接种活疫苗或减毒活疫苗。在开始KYMBEE前至少4至6周接种减毒活疫苗或活疫苗。
•严重皮疹：在出现皮疹的第一个迹象时停止使用，除非皮疹明显与药物无关。
不良反应
最常见的不良反应（KYMBEE≥10%，大于安慰剂）是库欣样外观、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症、中心性肥胖和鼻咽炎。
如需报告疑似不良反应，请致电1-855-899-9180联系Upsher Smith Laboratories，LLC，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
•中度或重度CYP3A4抑制剂：给予KYMBEE推荐剂量的三分之一。
•避免将中度或重度CYP3A4诱导剂与KYMBEE一起使用，因为它们可能会降低疗效。
包装供应/储存和处理
供货方式
KYMBEETM片剂
•6毫克为白色圆形片剂，一面有“U6”凹痕。它们的供应方式如下：
o 100瓶装，带儿童安全盖，NDC 0245-0814-11
•18毫克是白色圆形片剂，一侧有“U18”凹痕。它们的供应方式如下：
o 30瓶装，带儿童安全盖，NDC 0245-0815-30
•30毫克为白色椭圆形片剂，一侧有“U30”凹痕。它们的供应方式如下：
o 30瓶装，带儿童安全盖，NDC 0245-0816-30
•36毫克是白色椭圆形片剂，一侧有“U36”凹痕。它们的供应方式如下：
o 30瓶装，带儿童安全盖，NDC 0245-0817-30
储存与处理
在20°至25°C（68°至77°F）下储存；允许偏移至15°至30°C（59°至86°F）[见USP受控室温]。
注：PTC Therapeutics，股份有限公司的Emflaza®（deflazacort）片剂的其他儿科使用信息已获得批准。然而，由于PTC Therapeutics，股份有限公司的市场独家经营权，该药品未标明该信息。

请参阅随附KYMBEE™的完整处方信息：
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Kymbee™ (deflazacort) Tablets for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
KYMBEE™ (deflazacort) Tablets, indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients 5 years of age and older. Manufactured by Upsher-Smith in Minnesota, KYMBEE™ is the only deflazacort backed by Upsher-Smith’s Promise of Support® Program. Available in 6 mg, 18 mg, 30 mg, and 36 mg strengths,
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 18 MG TABLET BOTTLE CARTON
NDC 0245-0815-30
KYMBEE Tablets
18 mg
for Oral Use
30 Tablets
Rx only
UPSHER-SMITH