部份中文重组艾杜硫酶处方资料（仅供参考）

英文名：Pabinafusp Alfa

商品名：Izcargo

中文名：重组艾杜硫酶静脉输液

生产商：JCR Pharmaceuticals Co.Ltd.

药品简介

2021年04月13日，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准Izcargo（pabinafusp alfa）上市，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又名亨特综合征）。

Izcargo（pabinafusp alfa）是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法。它的独特之处在于使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，这一系统能够帮助静脉注射的生物制品穿过血脑屏障（BBB），递送到患者大脑中。

MPS II患者由于基因变异，导致关键性代谢蛋白酶的缺陷或者缺失，引起有毒代谢产物在溶酶体中的积累。很多患者在中枢神经系统（CNS）出现严重症状，导致患者的神经认知发育不良，影响他们的独立性和生活质量。

传统的酶替代疗法虽然能够缓解患者在身体其它部位的症状，由于分子量太大，无法穿越保护大脑的血脑屏障，因此未能有效解决患者的中枢神经系统症状。

イズカーゴ点滴静注用10mg

药效分类名称

Pabinafusp Alfa转基因粘多糖贮积病II型治疗剂

（转基因）点滴静注用制剂

批准日期：2021年3月23日

商標名

Izcargo for I.V. infusion 10mg

一般名：

パビナフスプ　アルファ（遺伝子組換え）

Pabinafusp Alfa（Genetical Recombination）

本質：

Pabinafusp Alfa是一种由人源化抗人转铁蛋白受体单克隆抗体和人依豆酸-2-磺酰胺酶组成的基因重组融合糖蛋白（分子量：约300000）。Pabinafusp Alfa由中国仓鼠卵巢细胞产生。Pabinafusp Alfa由2条由219个氨基酸残基构成的A链和2条由975个氨基酸残基构成的B链构成。A链由抗人转铁蛋白受体抗体的L链（κ链）构成，B链的第1～448、449～450和451～975个分别由抗人转铁蛋白受体抗体的H链（γ1链）、接头和人依兹隆酸-2-磺酸盐酶构成。

使用注意事项

外箱开封后应遮光保存。

批准条件

制定医药品风险管理计划并妥善实施。

由于国内的治疗临床试验病例极其有限，因此，通过以制造销售后、再审查期间的全部给药病例为对象实施制造销售后临床试验或使用成绩调查，掌握本制剂使用患者的背景信息，同时尽早收集本制剂的安全性及有效性相关数据。

以确认本制剂的有效性及安全性为目的的临床试验及使用成绩调查，应定期提交试验成绩及解析结果。

应根据对本制剂的有效性和安全性的追加实施的评价，采取适当使用本制剂所需的措施。

药效药理

作用机制

本制剂在外周组织和器官中，主要通过阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体和转铁蛋白受体1（TfR）掺入细胞内后，转运至溶菌酶，分解蓄积的GAG。另外，通过经由TfR转染3）通过血液脑屏障（BBB），对于脑实质的细胞，也与末梢组织同样地经由TfR与阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体取入后，分解积蓄的GAG。

基质减少效应及对中枢神经系统症状的作用

对粘多糖Ⅱ型模型小鼠反复静脉内给药本制剂CSF、发现脑、血清、心脏、肝脏及脾脏中GAG减少。另外，确认了中枢神经变性的抑制效果及莫里斯型水迷宫课题的获得能力的改善。

适应症

II型黏多糖贮积病

用法与用量

通常，作为艾杜硫酶（基因重组），每周静注1次，每1kg体重2.0mg。

包装

点滴静注用

10mg〔1小瓶〕

储存方法：避免冻结，在2～8℃下保存

有效期：36个月

制造商

JCR Pharmaceuticals Co.Ltd.

销售

住友法玛株式会社

注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。

完整说明资料附件：

https://els-jpoc-prod-s3-bucket.s3.ap-northeast-1.amazonaws.com/DrugInfoPdf