部份中文重组艾杜硫酶处方资料（仅供参考）
英文名：Pabinafusp Alfa
商品名：Izcargo
中文名：重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂 
生产商：JCR Pharmaceuticals Co.Ltd.
药品简介
2021年04月13日，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准Izcargo（pabinafusp alfa）上市，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又名亨特综合征）。
MPS II患者由于基因变异，导致关键性代谢蛋白酶的缺陷或者缺失，引起有毒代谢产物在溶酶体中的积累。很多患者在中枢神经系统（CNS）出现严重症状，导致患者的神经认知发育不良，影响他们的独立性和生活质量。
传统的酶替代疗法虽然能够缓解患者在身体其它部位的症状，但是由于分子量太大，无法穿越保护大脑的血脑屏障，因此未能有效解决患者的中枢神经系统症状。
イズカーゴ点滴静注用10mg
药效分类名称
转基因粘多糖贮积病II型治疗剂
批准日期：2021年3月23日
商標名
Izcargo for I.V. infusion 10mg
一般名称
パビナフスプ　アルファ（遺伝子組換え）
Pabinafusp Alfa（Genetical Recombination）
本質
Pavinafusp alfa是一种重组融合糖蛋白（分子量：约300,000），由人源化抗人运铁蛋白受体单克隆抗体和人isulonic acid-2-sulfatase组成。 Pavinafusp alfa由中国仓鼠卵巢细胞产生。 Pavinafuspα由两条由219个氨基酸残基组成的A链和两条由975个氨基酸残基组成的B链组成。 A链由抗人转铁蛋白受体抗体的L链（κ链）组成，B链的第1至448、449至450、451至975位是抗人转铁蛋白受体的H它分别由一条链（γ1链），一个连接子和一个人异磺酸2-硫酸酯酶组成。
处理注意事项
打开外盒后，将其存放在黑暗中。
审批条件
制定药物风险管理计划并适当实施。
由于日本的临床试验病例数量非常有限，因此在向使用该药物的患者生产和销售后的复查期内，将对所有接受治疗的患者进行上市后临床研究或药物使用结果调查。有关该药物早期安全性和有效性的数据。
对于旨在确认该药物疗效和安全性的临床研究和药物使用结果调查，应定期提交研究结果和分析结果。
根据对该药物功效和安全性的附加评估，采取必要措施正确使用该药物。
药效药理
作用机理
在周围组织器官中，该药物主要通过不依赖于阳离子的甘露糖6-磷酸受体和转铁蛋白受体1（TfR）吸收到细胞中，然后转运至溶酶体并积聚GAG。 此外，通过TfR3）的胞吞作用穿过血脑屏障（BBB），并且脑实质中的细胞也像周围组织一样通过不依赖阳离子的甘露糖6-磷酸受体和TfR。
减少底物的作用和对中枢神经系统症状的作用
由于该药物向II型粘多糖贮积症模型小鼠重复静脉内给药，观察到CSF，脑，血清，心脏，肝脏和脾脏中GAG的减少。另外，改善了抑制中枢神经系统变性的效果和获得莫里斯型水迷宫任务的能力。
适应症
II型黏多糖贮积病
用法与用量
通常，作为Pavinafusp Alpha（基因重组），每周一次静脉输注2.0mg/kg体重。
包装
静脉滴注
10mg [1小瓶]
制造商和分销商
JCR Pharmaceuticals Co.Ltd.
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/39594A6D1029_1_02/