部份中文艾度硫酸酯酶基因重组处方资料（仅供参考）
商品名：Hunterase ICV injection
英文名：Idursulfase beta
中文名：艾度硫酸酯酶β基因重组注射液
生产商：Green Cross Corp. 
药品简介
2021年01月25日，日本批准Hunterase侧脑室内（ICV）注射液15mg（ヒュンタラーゼ脳室内注射液，idursulfase-beta[重组]），用于治疗粘多糖病II型（亨特综合征）。
粘多糖病II型是一种遗传性溶酶体病，主要发生在男孩。它是一种全身性疾病，由于先天性缺乏溶酶体，导致神经、骨骼、关节和器官出现各种症状，溶酶体是一种酶，具有分解体内不必要的脂类和糖类的作用。目前的标准治疗方法是酶替代疗法（ERT）和对症治疗。
ヒュンタラーゼ脳室内注射液 15mg
药效分类名称
粘多糖贮积症II型治疗剂
批准日期：2021年4月
商標名
Hunterase ICV injection 15mg
一般的名称
イデュルスルファーゼ　ベータ（遺伝子組換え）
Idursulfase beta（Genetical Recombination）
本質
Idursulfase beta是中国仓鼠卵巢细胞产生的重组人isulate-2-硫酸酯酶。异亚硫酸氢酶β是一种由525个氨基酸残基组成的糖蛋白（分子量：约77,000）。
处理注意事项
避免冻结。
审批条件
制定药物风险管理计划并适当实施。
由于日本的临床试验病例数量非常有限，因此在制造和销售后的复检期内，通过对所有治疗病例进行药物使用结果调查，可以掌握使用该药物的患者的背景信息。该药物在早期阶段的安全性和有效性。
对于旨在确认该药物疗效和安全性的临床研究和药物使用结果调查，应定期提交研究结果和分析结果。
根据对该药物功效和安全性的附加评估，采取必要措施正确使用该药物。
药效药理
作用机理
II型粘多糖贮积病是一种X染色体隐性遗传病，由溶酶体酶异氰酸酯2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起。这种酶会水解糖胺聚糖（GAG）硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素（HS），但在II型黏多糖贮积病中，IDS不足或不足，因此GAG会在各种器官和组织中积累，但是，重病患者会出现智力障碍等症状，面部异常，身材矮小，骨骼畸形和关节收缩。
当这种药物是重组IDS制剂，用于II型粘多糖贮积病患者时，该酶通过寡糖链上的甘露糖6-磷酸（M6P）部分对细胞表面的M6P受体具有特异性，并与之结合。进入细胞并被吸收到细胞中以分解积累的GAG。当进行脑室内给药时，该药物分布在脑脊髓中并分解积聚在颅神经中的GAG。
HS在大脑中的分解作用
由于每月一次对雄性IDS敲除小鼠重复一次脑室内给予30μg的这种药物达6个月，结果大脑和CSF中的HS浓度降低。在一个开放领域的研究中，证实了在IKO小鼠中服用这种药物改善了机能亢进并降低了风险感知。
适应症
ムコ多糖症II型
用法与用量
通常，每4周一次腹腔注射30mg的异硫磺酶β（基因重组）。
包装
<脑钠脑室内注射
15mg：1mL[1瓶]
制造商和分销商
Clinigen Co.Ltd.
制造元
Green Cross Corp.
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
注：本品仅供药厂及医药研发！
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3959423A1022_1_01/