近日，首款品牌仿制药Pyquvi（deflazacort）地夫可特口服悬浮液已在美国上市,用于5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。

Pyquvi是一种皮质类固醇，用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD），为DMD患者提供一种新的选择。

杜氏肌营养不良症患者及家庭在治疗获取过程中，常常面临复杂的现实挑战，包括不断演变的治疗标准以及多变的保险覆盖范围，这些因素可能延迟及时治疗。对于像杜氏肌营养不良症这样进行性疾病而言，进一步加重了患者及家庭的日常负担，也凸显了建立清晰的治疗路径和支持体系的重要性。

批准日期：2026年02月06日 公司：Aucta Pharmaceuticals, Inc

Pyquvi（地夫可特[deflazacort]）混悬剂，口服

美国首次批准：2017年

最近的重大变化

警告和注意事项

免疫抑制和感染风险增加：6/2024

作用机制

Deflazacort是一种皮质类固醇前药，其活性代谢产物21-desDFZ通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。deflazacort在DMD患者中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。

适应症与用途

Pyquvi是一种皮质类固醇，用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌萎缩（DMD）。

剂量与用法

•推荐的每日一次剂量约为0.9mg/kg/天，口服给药。

•当给药超过几天时逐渐停止。

剂型和规格

•口服混悬剂：22.75mg/mL

禁忌症

对吡喹酮或PYQUVI中的任何非活性成分过敏。

警告和注意事项

•内分泌功能改变：可能出现下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制、库欣综合征和高血糖症；长期使用PYQUVI监测患者的这些情况。

•免疫抑制和感染风险增加：潜伏感染的新发、加重、传播或重新激活的风险增加，这可能是严重的，有时是致命的；感染的体征和症状可能被掩盖。心血管/肾功能改变：监测血压和钠水平升高以及钾水平降低。

•胃肠道穿孔：某些胃肠道疾病患者的风险增加；体征和症状可能被掩盖。

•行为和情绪障碍：可能包括欣快、失眠、情绪波动、性格变化、严重抑郁症和精神病。

•对骨骼的影响：长期使用PYQUVI监测骨密度降低。

•眼科影响：可能包括白内障、感染和青光眼；如果PYQUVI持续超过6周，则监测眼压。 

•疫苗接种：不要给接受免疫抑制剂量皮质类固醇的患者接种活疫苗或减毒活疫苗。在开始PYQUVI前至少4至6周接种减毒活疫苗或活疫苗。

• 严重皮疹：在出现皮疹的第一个迹象时停止使用，除非皮疹明显与药物无关。

不良反应

最常见的不良反应（PYQUVI≥10%，大于安慰剂）是库欣样外观、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛、中心性斜视和鼻咽炎。

如需报告可疑的不良反应，请致电1-800-655-9902联系AuctaPharmaceuticals，股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。

药物相互作用

• 中度或重度CYP3A4抑制剂：给予三分之一

PYQUVI的推荐剂量。

• 避免将中度或重度CYP3A4诱导剂与PYQUVI一起使用，因为它们可能会降低疗效。

包装供应/储存和处理

供应

方式

PYQUVI口服混悬剂

• 22.75mg/mL为白色至灰白色悬浮液。以13mL装在30mL瓶中，包装有一个瓶适配器和两个1mL口服分配器。NDC 73289-0089-1。

储存与处理

储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行。[见USP受控室温]

丢弃首次打开瓶子1个月后剩余的任何未使用的PYQUVI口服混悬剂。

PTC Therapeutics，Inc.’s Emflaza®（deflazacort）口服混悬剂的其他儿科使用信息已获得批准。然而，由于PTC Therapeutics，股份有限公司的市场独家经营权，该药品未标明该信息。

请参阅随附PYQUVI的完整处方信息

https://pyquvihcp.com/pdf/PYQUVI%20Prescribing%20Information.pdf