部份中文美格鲁特处方资料（仅供参考）
商品名：Zavesca  Hartkapseln
英文名：Miglustat
中文名：美格鲁特硬胶囊
生产商：杨森制药
药品简介
罕见病新药Zavesca(Miglustat，美格鲁特)是欧洲唯一获批的治疗NPC的药物，该药可抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，从而减少细胞内的脂质蓄积，该药物可稳定或改善患者神经系统症状。
药理作用
1型戈谢病
戈谢病是一种遗传性代谢紊乱，由不能降解葡糖神经酰胺导致这种物质在溶酶体中储存和广泛的病理改变。Miglustat是葡萄糖神经酰胺合酶的抑制剂，该酶负责大多数糖脂合成的第一步。在体外，葡糖神经酰胺合酶被米格鲁他抑制，IC50为20-37µM。此外，对非溶酶体糖基神经酰胺酶的抑制作用已在体外通过实验证明。对葡萄糖神经酰胺合酶的抑制作用构成了戈谢病中底物减少疗法的基本原理。
适应症
Zavesca用于口服治疗患有轻度至中度1型戈谢病的成年患者。Zavesca仅可用于治疗不适合酶替代疗法的患者。
Zavesca用于治疗患有 Niemann-Pick C 型疾病的成年患者和儿童患者的进行性神经系统表现。
用法与用量
治疗应由熟悉戈谢病或 Niemann-Pick C 型疾病管理的医师指导，视情况而定。
剂量
1型戈谢病的剂量
成人
治疗1型戈谢病成年患者的推荐起始剂量为100mg，每天3次。
由于腹泻，一些患者可能需要将剂量临时减少至100mg，每天一次或两次。
儿科人群
Zavesca对0-17岁患有1型戈谢病的儿童和青少年的疗效尚未确定。没有可用的数据。
Niemann-Pick C型疾病的剂量
成人
Niemann-Pick C型成人患者治疗的推荐剂量为 200mg，每天3次。
儿科人群
治疗青少年尼曼-匹克C型病患者（12岁及以上）的推荐剂量为200mg，每天3次。
12岁以下患者的剂量应根据体表面积进行调整，如下图所示：
体表面积（m2）  推荐剂量
>1.25           每天3次200毫克
>0.88-1.25      每天3次 100毫克
>0.47-0.73      每天2次 100毫克
≤0.47          每天1次 100毫克
由于腹泻，一些患者可能需要暂时减少剂量。
应定期评估 Zavesca 治疗对患者的益处。
在4岁以下的Niemann-Pick C型疾病患者中使用Zavesca的经验有限。
特殊人群
老年
在70岁以上的患者中没有使用Zavesca的经验。
肾功能不全
药代动力学数据表明肾功能不全患者对米格司他的全身暴露增加。对于肌酐清除率调整为50–70mL/min/1.73 m2的患者，1型戈谢病患者的给药剂量应为100mg，每天2次，剂量为200mg，每天2次（针对体表进行调整）12岁以下患者的区域）在Niemann-Pick C 型疾病患者中。
对于肌酐清除率调整为30-50mL/min/1.73m2的患者，1型戈谢病患者的给药剂量应为100mg，每天一次，100mg，每天两次（针对体表进行调整）12岁以下患者的区域）在Niemann-Pick C型疾病患者中。不推荐在有严重肾功能不全（肌酐清除率<30mL/min/1.73 m2）的患者中使用。
肝功能损害
Zavesca尚未在肝功能损害患者中进行评估。
给药方法
Zavesca 可以在有或没有食物的情况下服用。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
5年。
存放的特殊注意事项
不要在 30°C以上储存。
容器的性质和内容
ACLAR/ALU 吸塑条以一盒4个吸塑条的形式提供，每个吸塑条包含21个胶囊，总共84个胶囊。
请参阅随附的Zavesca完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/39/smpc
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ZAVESCA 100mg Hartkapseln
Janssen-Cilag GmbH
Wirksame Bestandteile und Inhaltsstoffe
Miglustat                        100mg
Carboxymethylstärke, Natriumsalz Hilfstoff
Drucktinte                       Hilfstoff
= Eisen (II,III) oxid            Hilfstoff
= Schellack                      Hilfstoff
Gelatine                         Hilfstoff
Magnesium stearat                Hilfstoff
Povidon K30                      Hilfstoff
Titan dioxid                     Hilfstoff
Produktinformation zu ZAVESCA 100mg Hartkapseln ***
Indikation
das Präparat enthält den Wirkstoff Miglustat, welcher zu einer Arzneimittelgruppe gehört, die den Stoffwechsel beeinflusst. Es wird zur Behandlung von zwei Krankheiten eingesetzt:
das Arzneimittel wird zur Behandlung der leichten bis mittelschweren Gaucher-Krankheit des Typs 1 bei Erwachsenen verwendet.
Bei der Gaucher-Krankheit des Typs 1 wird eine Substanz, Glukosylzeramid, nicht aus Ihrem Körper entfernt. Sie reichert sich in bestimmten Zellen Ihres Immunsystems an. Dies kann zur Vergrößerung der Leber und Milz, zu Blutveränderungen und zu Knochenerkrankungen führen.
Die übliche Behandlung der Gaucher-Krankheit des Typs 1 ist eine Enzymersatztherapie. Das Präparat wird nur bei Patienten angewendet, für die eine Enzymersatztherapie nicht in Frage kommt.
das Präparat wird auch bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C zur Behandlung fortschreitender neurologischer Symptome bei Erwachsenen und Kindern verwendet.
Wenn Sie an Niemann-Pick-Krankheit Typ C leiden, sammeln sich Fette, wie z. B. Glykosphingolipide, in den Zellen Ihres Gehirns an. Dies kann zu Störungen neurologischer Funktionen wie langsamen Augenbewegungen, des Gleichgewichts, des Schluckens und des Gedächtnisses sowie zu Krampfanfällen führen.
Das Wirkprinzip ist die Hemmung eines Enzyms, der ‚Glukosylzeramidsynthase'. Es ist verantwortlich für den ersten Schritt in der Synthese der meisten Glykosphingolipide.
Kontraindikation
das Arzneimittel darf nicht eingenommen werden,
wenn Sie allergisch gegen Miglustat oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
Dosierung von ZAVESCA 100mg Hartkapseln
Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt. Fragen Sie bei Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.
Bei Gaucher-Krankheit des Typs 1: Bei Erwachsenen ist die übliche Dosis eine Kapsel (100 mg) dreimal täglich (morgens, nachmittags und abends). Dies bedeutet maximal drei Kapseln pro Tag (300 mg).
Bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C: Bei Erwachsenen und Jugendlichen (über 12 Jahre) ist die übliche Dosis zwei Kapseln (200 mg) dreimal täglich (morgens, nachmittags und abends). Dies bedeutet maximal sechs Kapseln pro Tag (600 mg).
Bei Kindern unter 12 Jahren, wird Ihr Arzt die Dosis bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C anpassen.
Wenn Sie ein Problem mit Ihren Nieren haben, erhalten Sie gegebenenfalls eine niedrigere Anfangsdosis. Wenn Sie während der Einnahme an Durchfall leiden, kann Ihr Arzt die Dosis herabsetzen, z. B. auf eine Kapsel (100 mg) einmal oder zweimal täglich. Ihr Arzt wird Ihnen sagen, wie lange Ihre Behandlung dauern wird.
Wenn Sie eine größere Menge eingenommen haben als Sie sollten
Wenn Sie mehr Kapseln eingenommen haben als Sie sollten, benachrichtigen Sie unverzüglich Ihren Arzt. In klinischen Studien wurde das Zehnfache der empfohlenen Dosis angewendet: dies führte zu einer Abnahme der weißen Blutkörperchen und anderen Nebenwirkungen ähnlich jenen, die beschriebenen sind.
Wenn Sie die Einnahme vergessen haben
Nehmen Sie die nächste Kapsel zur gewohnten Zeit ein. Nehmen Sie nicht die doppelte Dosis ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.
Wenn Sie die Einnahme abbrechen
Brechen Sie die Behandlung nicht ab, ohne mit Ihrem Arzt zu sprechen.
Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung des Arzneimittels haben, fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker.
Patientenhinweise
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker bevor Sie das Präparat einnehmen
wenn Sie an einer Nierenerkrankung leiden,
wenn Sie an einer Lebererkrankung leiden.
Ihr Arzt wird vor und während der Behandlung die folgenden Tests durchführen:
eine Untersuchung zur Kontrolle der Nerven in Ihren Armen und Beinen,
Messung des Vitamin-B12-Spiegels,
Überwachung des Wachstums, wenn Sie ein Kind oder Jugendlicher sind und an Niemann-Pick-Krankheit Typ C leiden,
Kontrolle der Thrombozytenzahl
Der Grund für diese Tests ist, dass bei einigen Patienten ein Kribbeln oder Taubheitsgefühl in den Händen und Füßen oder eine Gewichtsabnahme während der Einnahme aufgetreten sind. Aufgrund der Tests kann Ihr Arzt entscheiden, ob diese Effekte auf Ihre Erkrankung oder eine Begleiterkrankung zurückzuführen sind oder ob es sich um Nebenwirkungen handelt.
Falls Sie Durchfall haben, kann Ihr Arzt Sie gegebenenfalls auffordern, den Gehalt an Laktose und Kohlehydraten wie Saccharose (Haushaltszucker) in Ihrer Ernährung zu vemindern oder Sie auffordern, das Arzneimittel nicht zusammen mit den Mahlzeiten einzunehmen oder vorübergehend die Dosis zu verringern. In einigen Fällen kann vom Arzt auch ein Mittel gegen Durchfall wie Loperamid verordnet werden. Falls Ihr Durchfall sich durch diese Maßnahmen nicht bessert oder Sie an anderen Bauchbeschwerden leiden, suchen Sie bitte Ihren Arzt auf. In diesem Fall wird Ihr Arzt entscheiden, ob zusätzliche Untersuchungen erforderlich sind.
Männliche Patienten sollten während der Behandlung sowie während der 3 auf die Behandlung mit diesem Arzneimittel folgenden Monate eine zuverlässige Methode der Empfängnisverhütung anwenden.
Kinder und Jugendliche
Geben Sie dieses Medikament nicht Kindern und Jugendlichen(unter 18 Jahren)mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, weil nicht bekannt ist, ob es bei dieser Krankheit in dieser Altersgruppe wirkt.
Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
Die Einnahme kann Schwindelgefühl verursachen. Führen Sie bei Schwindelgefühl kein Fahrzeug und bedienen Sie keine Werkzeuge oder Maschinen.
Schwangerschaft
Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.
Schwangerschaft
Sie sollten das Präparat nicht einnehmen, wenn Sie schwanger sind oder eine Schwangerschaft in Betracht ziehen. Während der Behandlung müssen Sie eine zuverlässige Methode der Empfängnisverhütung anwenden.
Stillzeit
Während der Einnahme dürfen Sie nicht stillen.
Fortpflanzungsfähigkeit
Männliche Patienten sollten während der Behandlung und weitere 3 Monate nach Beendigung der Therapie zuverlässige Methoden zur Empfängnisverhütung anwenden.
Einnahme Art und Weise
das Arzneimittel kann mit oder ohne Nahrung eingenommen werden. Schlucken Sie die ganze Kapsel mit einem Glas Wasser.
Wechselwirkungen bei ZAVESCA 100mg Hartkapseln
Einnahme zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel einzunehmen.
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie Arzneimittel, die Imiglucerase enthalten, einnehmen, die gelegentlich zusammen mit diesem Präparat angewendet werden. Diese Medikamente können die Menge von Miglustat in Ihrem Körper verringern.
Erfahrungsberichte zu ZAVESCA 100mg Hartkapseln, 84ST