部份中文美格鲁特处方资料（仅供参考）
商品名：Zavesca  gélule
英文名：Miglustat
中文名：美格鲁特硬胶囊
生产商：爱泰隆制药
药品简介
罕见病新药Zavesca(Miglustat，美格鲁特)是欧洲唯一获批的治疗NPC的药物，该药可抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，从而减少细胞内的脂质蓄积，该药物可稳定或改善患者神经系统症状。
药理作用
1型戈谢病
戈谢病是一种遗传性代谢紊乱，由不能降解葡糖神经酰胺导致这种物质在溶酶体中储存和广泛的病理改变。Miglustat是葡萄糖神经酰胺合酶的抑制剂，该酶负责大多数糖脂合成的第一步。在体外，葡糖神经酰胺合酶被米格鲁他抑制，IC50为20-37µM。此外，对非溶酶体糖基神经酰胺酶的抑制作用已在体外通过实验证明。对葡萄糖神经酰胺合酶的抑制作用构成了戈谢病中底物减少疗法的基本原理。
适应症
Zavesca用于口服治疗患有轻度至中度1型戈谢病的成年患者。Zavesca仅可用于治疗不适合酶替代疗法的患者。
Zavesca用于治疗患有 Niemann-Pick C 型疾病的成年患者和儿童患者的进行性神经系统表现。
用法与用量
治疗应由熟悉戈谢病或 Niemann-Pick C 型疾病管理的医师指导，视情况而定。
剂量
1型戈谢病的剂量
成人
治疗1型戈谢病成年患者的推荐起始剂量为100mg，每天3次。
由于腹泻，一些患者可能需要将剂量临时减少至100mg，每天一次或两次。
儿科人群
Zavesca对0-17岁患有1型戈谢病的儿童和青少年的疗效尚未确定。没有可用的数据。
Niemann-Pick C型疾病的剂量
成人
Niemann-Pick C型成人患者治疗的推荐剂量为 200mg，每天3次。
儿科人群
治疗青少年尼曼-匹克C型病患者（12岁及以上）的推荐剂量为200mg，每天3次。
12岁以下患者的剂量应根据体表面积进行调整，如下图所示：
体表面积（m2）  推荐剂量
>1.25           每天3次200毫克
>0.88-1.25      每天3次 100毫克
>0.47-0.73      每天2次 100毫克
≤0.47          每天1次 100毫克
由于腹泻，一些患者可能需要暂时减少剂量。
应定期评估 Zavesca 治疗对患者的益处。
在4岁以下的Niemann-Pick C型疾病患者中使用Zavesca的经验有限。
特殊人群
老年
在70岁以上的患者中没有使用Zavesca的经验。
肾功能不全
药代动力学数据表明肾功能不全患者对米格司他的全身暴露增加。对于肌酐清除率调整为50–70mL/min/1.73 m2的患者，1型戈谢病患者的给药剂量应为100mg，每天2次，剂量为200mg，每天2次（针对体表进行调整）12岁以下患者的区域）在Niemann-Pick C 型疾病患者中。
对于肌酐清除率调整为30-50mL/min/1.73m2的患者，1型戈谢病患者的给药剂量应为100mg，每天一次，100mg，每天两次（针对体表进行调整）12岁以下患者的区域）在Niemann-Pick C型疾病患者中。不推荐在有严重肾功能不全（肌酐清除率<30mL/min/1.73 m2）的患者中使用。
肝功能损害
Zavesca尚未在肝功能损害患者中进行评估。
给药方法
Zavesca 可以在有或没有食物的情况下服用。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
5年。
存放的特殊注意事项
不要在30°C以上储存。
容器的性质和内容
ACLAR/ALU 吸塑条以一盒4个吸塑条的形式提供，每个吸塑条包含21个胶囊，总共84个胶囊。
请参阅随附的Zavesca完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/39/smpc
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Zavesca 100mg, gélule, boîte de 4plaquettes thermoformées de 21
Zavesca est un médicament mis à disposition dans le milieu hospitalier sous forme de gélule (84) à base de Miglustat (100 mg).
Mis en vente le 20/11/2002 par ACTELION PHARMACEUTICALS FRANCE. Médicament pris en charge par les collectivités et rétrocédable par les pharmacies hospitalières par prolongation des conditions d'inscription.
Posologie et mode d'administration
La thérapie doit être suivie par des médecins expérimentés dans la prise en charge de la maladie de Gaucher ou de la maladie de Niemann-Pick type C, selon le cas.
Posologie
Posologie dans la maladie de Gaucher de type 1
Adultes
La dose initiale recommandée pour le traitement des patients adultes souffrant de la maladie de Gaucher de type I est de une gélule de 100 mg trois fois par jour.
Il est parfois nécessaire de réduire provisoirement la dose à une gélule de 100 mg une ou deux fois par jour chez certains patients chez qui survient une diarrhée.
Population pédiatrique
L'efficacité de Zavesca chez les enfants et les adolescents âgés de 0 à 17 ans atteints de la maladie de Gaucher de type 1 n'a pas été établie. Aucune donnée n'est disponible.
Posologie dans la maladie de Niemann -Pick type C.
Adultes
La posologie recommandée pour le traitement des patients adultes atteints de maladie de Niemann- Pick type C est de 200 mg trois fois par jour.
Population pédiatrique
La posologie recommandée pour le traitement des patients adolescents (âgés de 12 ans et plus) souffrant de maladie de Niemann-Pick type C est de 200 mg trois fois par jour.
La posologie chez les patients âgés de moins de 12 ans doit être adaptée en fonction de la surface corporelle comme illustré ci-dessous :
Surface corporelle (m²)Posologie recommandée
>1,25       200mg trois fois par jour
>0,88-1,25  200mg deux fois par jour
>0,73-0,88  100mg trois fois par jour
>0,47-0,73  100mg deux fois par jour
≤ 0,47     100mg une fois par jour
Durée et précautions particulières de conservation
Durée de conservation :
5 ans.
Précautions particulières de conservation :
A conserver à une température ne dépassant pas 30 ° C.
Les gélules sont vendues en boîtes de 4 plaquettes thermoformées en ACLAR/ALU contenant chacune 21 gélules, soit un total de 84 gélules.
Please see attached full prescribing information for Zavesca:
https://www.medicines.org.uk/emc/product/39/smpc
https://sante.lefigaro.fr/medicaments/5641169-zavesca-100mg-gelule-84