部分中文盐酸盐米加司他处方资料（仅供参考）
商品名：Galafold Kaps
英文名：migalastat
中文名：盐酸盐米加司他胶囊
生产商：Amicus Therapeutics
药品简介
近日，新药Galafold（migalastat）获欧盟委员会批准，这是第一种治疗成人法布里病的口服药物。用于治疗16岁及以上确诊为法布里病（α-半乳糖苷酶a缺乏症）且具有可接受突变的患者。
Galafold®（migalastat）是一种一流的伴侣疗法，作为易感突变患者法布里病的单一疗法。Galafold通过稳定身体自身功能失调的酶来发挥作用，因此它可以清除具有易感突变的患者体内疾病底物的积累。
法布里病是一种罕见的遗传性疾病，可能危及生命，是由于功能失调或酶缺乏导致疾病底物（球三糖神经酰胺，GL-3）在溶酶体中积聚引起的。Galafold通过稳定身体自身功能失调的酶来发挥作用，因此它可以清除具有易感突变的患者体内积累的疾病底物。可接受的突变是指基于专有的体外试验（Galafold可接受性试验）对migalastat治疗有反应的突变。
作用机理
某些GLA突变可能导致产生异常折叠和不稳定的α-GalA突变体形式。米格司他是一种药理伴侣，旨在选择性和可逆地与某些α-GalA突变体的活性位点高亲和性结合。其基因型称为顺应性突变。 Migalastat结合稳定了内质网中这些突变形式的α-GalA，并促进了它们向溶酶体的适当运输。一旦进入溶酶体，米加司他的解离将恢复α-GalA的活性，从而导致GL-3和相关底物的分解代谢。
适应症
Galafold适用于16岁及以上的成人和青少年的长期治疗，已确诊诊断为Fabry病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）且具有适当的突变。
用法与用量
在16岁及以上的成人和青少年中，建议的剂量方案是在一天中的同一时间隔天一次123mg migalastat（1粒胶囊）。
错过的剂量
连续两天不宜服用Galafold。如果一天中完全遗漏了某个剂量，则仅当该剂量在正常服用时间的12小时之内时，患者才应服用Galafold的遗漏剂量。如果超过12小时，则患者应根据隔天的给药时间表在下一个计划的给药日期和时间恢复服用Galafold。
特殊人群
老年
无需根据年龄调整剂量。
肾功能不全
不建议将Galafold用于估计GFR低于30mL/min/1.73m2的Fabry病患者。
肝功能不全
肝功能不全患者无需调整Galafold的剂量。
小儿
Galafold在16岁以下儿童中的安全性和疗效尚未确定。无可用数据。
给药方法
用于口服。与食物一起服用时，胃中的食物暴露量减少了约40％，因此，至少在食用Galafold前2小时和2小时后，不应至少食用4小时才能食用食物。在此期间，可以饮用清澈的液体，包括碳酸饮料。隔日应在一天中的同一时间隔天服用一次，以确保为患者带来最佳利益。
胶囊必须整个吞下。胶囊不得切割，压碎或咀嚼。
禁忌症
对活性物质或所列的任何赋形剂过敏。
保质期
4年
特殊的储存注意事项
该药品不需要任何特殊的温度存储条件。存放在原始包装中以防潮。
容器的性质和内容
PVC/PCTFE/PVC /铝泡罩。
包装大小为14粒胶囊。

请参阅随附Galafold的完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/10934/smpc
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GALAFOLD Kaps 123mg 14Stk CHF：37862.65
Amicus Therapeutics Switzerland GmbH
Zusammensetzung
Wirkstoffe
Migalastat als Migalastathydrochlorid
Hilfsstoffe
Kapselinhalt: Vorverkleisterte Stärke, Magnesiumstearat.
Kapselhülle: Farbstoff: Indigocarmin (E132), Titandioxid (E171), Gelatine.
Drucktinte: Schellack (E904), schwarzes Eisenoxid (E172), Kaliumhydroxid.
Darreichungsform und Wirkstoffmenge pro Einheit
Hartkapseln der Grösse 2 (6,4 x 18,0 mm) mit einer opak-blauen Kappe und opak-weissem Unterteil mit schwarzem Aufdruck „A1001”, die ein weisses bis hellbraunes Pulver enthalten.
Jede Hartkapsel enthält 123 mg Migalastat in Form von Migalastathydrochlorid.
Indikationen/Anwendungsmöglichkeiten
Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen (siehe Abschnitt «Untersuchung welche Mutationen auf eine Behandlung mit Galafold ansprechen» in der Rubrik «Eigenschaften/Wirkungen»).
Dosierung/Anwendung
Die Behandlung mit Galafold sollte von Fachärzten initiiert und überwacht werden, die Erfahrung mit der Diagnose und Behandlung von Morbus Fabry haben. Galafold ist nicht für die gleichzeitige Anwendung mit Enzymersatztherapie (EET) vorgesehen (siehe Abschnitt «Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen»).
Übliche Dosierung
Das empfohlene Dosierungsschema ist 123 mg Migalastat (1 Hartkapsel) einmal an jedem zweiten Tag, jeweils zur gleichen Uhrzeit.
Spezielle Dosierungsanweisungen
Patienten mit Leberfunktionsstörungen
Bei Patienten mit Leberfunktionsstörung ist keine Dosisanpassung von Galafold erforderlich (siehe Abschnitt «Pharmakokinetik»).
Patienten mit Nierenfunktionsstörungen
Galafold wird bei Patienten mit Morbus Fabry, die eine geschätzte GFR von weniger als 30 ml/min/1,73 m2 aufweisen, nicht empfohlen (siehe Abschnitt «Pharmakokinetik»).
Ältere Patienten
Es sind keine auf dem Alter basierenden Dosisanpassungen erforderlich (siehe Abschnitt «Pharmakokinetik»).
Kinder und Jugendliche
Jugendliche im Alter von ≥12 bis < 18 Jahren und mit einem Gewicht von ≥45 kg
123 mg Migalastat (1 Hartkapsel) einmal an jedem zweiten Tag, jeweils zur gleichen Uhrzeit (siehe Abschnitt «Pharmakokinetik»).
Kinder < 12 Jahren
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Galafold bei Kindern unter 12 Jahren ist nicht gezeigt. Es liegen keine Daten vor.
Vergessene Dosis
Galafold sollte nicht an 2 aufeinanderfolgenden Tagen eingenommen werden. Falls eine Dosis ausgelassen wurde, ist vom Patienten die vergessene Dosis Galafold nur dann einzunehmen, wenn seit der normalen Einnahmezeit höchstens 12 Stunden vergangen sind. Sind seit der normalen Einnahmezeit mehr als 12 Stunden vergangen, ist vom Patienten die Einnahme von Galafold am nächsten geplanten Dosierungstag zu der entsprechenden Uhrzeit gemäss dem Dosierungsschema «jeden zweiten Tag» fortzusetzen.
Art der Anwendung
Zum Einnehmen.
Die Galafold-Aufnahme verringert sich durch die Einnahme mit Nahrungsmitteln um ca. 40 % und durch die Einnahme mit Kaffee um ca. 60 % (siehe Abschnitte «Interaktionen» und «Pharmakokinetik»). Es sind mindestens 2 Stunden vor und 2 Stunden nach der Einnahme von Galafold keine Nahrungsmittel und kein Koffein zu sich zu nehmen, was einem Nüchternsein von mindestens 4 Stunden entspricht (siehe Abschnitt «Interaktionen»).
Während der 4 Stunden Nüchternsein kann der Patient Wasser (klar, aromatisiert, gesüsst), Fruchtsäfte ohne Fruchtfleisch und koffeinfreie kohlensäurehaltige Getränke zu sich nehmen.
Galafold sollte jeden zweiten Tag zur gleichen Uhrzeit eingenommen werden, um einen optimalen Nutzen für den Patienten sicherzustellen.
Die Hartkapseln sind im Ganzen zu schlucken. Die Hartkapseln dürfen nicht zerteilt, zerkleinert oder zerkaut werden.
Kontraindikationen
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der in Abschnitt «Zusammensetzung» genannten Hilfsstoffe.
Präklinische Daten
Basierend auf Studien mit Einmalgabe oder wiederholter Gabe deuten präklinische Studien auf kein bestimmtes Risiko für den Menschen hin, mit Ausnahme einer mit der Migalastat-Behandlung assoziierten vorübergehenden und vollständig reversiblen Infertilität bei männlichen Ratten. Die mit der Migalastat-Behandlung assoziierte Infertilität trat unter klinisch relevanter Exposition auf. Eine vollständige Reversibilität wurde 4 Wochen nach dem Absetzen beobachtet. Ähnliche Ergebnisse wurden präklinisch nach der Behandlung mit anderen Iminozuckern festgestellt. In der embryo-fetalen Toxizitätsstudie an Kaninchen wurden Befunde wie embryo-fetaler Tod, Verringerung des mittleren fetalen Gewichts, verzögerte Ossifikation und leicht erhöhte Inzidenz kleinerer Skelettanomalien nur unter mit maternaler Toxizität assoziierten Dosierungen beobachtet.
In einer 104-wöchigen Karzinogenitätsstudie an Ratten traten bei einem 19-fach höheren Dosisniveau als der Exposition (AUC) unter der klinisch wirksamen Dosis bei männlichen Tieren vermehrt Inselzelladenome des Pankreas auf. Es handelt sich hierbei um einen häufigen spontanen Tumor bei ad libitum-gefütterten männlichen Ratten. In Abwesenheit ähnlicher Befunde bei weiblichen Tieren, keinen Befunden aus Testreihen hinsichtlich der Genotoxizität oder in der Karzinogenitätsstudie mit Tg.rasH2-Mäusen sowie in Abwesenheit präneoplastischer Befunde des Pankreas bei Nagetieren oder Affen wird diese Beobachtung als nicht mit der Behandlung in Zusammenhang stehend angesehen, und ihre Relevanz für Menschen ist unbekannt.
Sonstige Hinweise
Inkompatibilitäten
Nicht zutreffend.
Haltbarkeit
Das Arzneimittel darf nur bis zu dem auf der Packung mit «EXP» bezeichneten Datum verwendet werden.
Besondere Lagerungshinweise
Nicht über 30ºC lagern.
In der Originalverpackung aufbewahren, um den Inhalt vor Feuchtigkeit zu schützen.
Ausser Reichweite von Kindern aufbewahren.
Zulassungsnummer
66108 (Swissmedic)
Zulassungsinhaberin
Amicus Therapeutics Switzerland GmbH