Zanvastro是针对AxD的第一种也是唯一一种可以改变疾病的治疗方法，AxD是一种极为罕见、进行性且往往致命的神经系统疾病，会影响运动、认知、自主和胃肠功能。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Zanvastro（zilganorsen），用于治疗儿童和成人患者的亚历山大病（AxD）。

Zanvastro（Zilganersen）是一种靶向 RNA 的反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在通过减少胶质纤维酸性蛋白 (GFAP) 的产生来解决 AxD 的潜在疾病机制。ZANVASTRO 50mg，每季度鞘内注射1次。

亚历山大病（Alexander disease , AxD）曾称 纤维蛋白样白质营养不良脑病，是一种由于星型胶质细胞功能异常导致的罕见神经系统进行性变性病。遗传方式尚不十分清楚，可能为常染色体显性遗传病，大多数为散发病例。由胶质细胞原纤维酸性蛋白（GFAP）基因突变引起，定位于 17q21.31。成人患者常首先出现下丘脑、脑干和脊髓受损症状，也可表现为真性或假性球麻痹、锥体束征、小脑症状、肌阵挛等，还可有自主神经功能异常。

批准日期：2026年09月03日  公司：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Zanvastro（西格纳森[zilganersen]）注射液，用于鞘内注射

美国初步批准：2026年

作用机制

ZANVASTRO是一种反义寡核苷酸，通过与胶质纤维酸性蛋白（GFAP）前mRNA结合，导致GFAP前mRNA降解，从而减少GFAP蛋白的合成。 

适应症与用法

Zanvastro是一种针对胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的反义寡核苷酸药物，用于治疗儿童患者的亚历山大病

成人患者。

剂量与用法

•ZANVASTRO鞘内给药。

•推荐剂量为每3个月50mg。

稀释、制备和给药

•给药前，必须用附带的人工脑脊液（aCSF）稀释剂稀释ZANVASTRO。

•稀释后，鞘内推注1至3分钟。

•有关完整的准备和给药说明，请参阅完整的处方信息。

剂型和规格

注射：单剂量瓶中56 mg/mL（20 mg/mL）

人工脑脊液稀释剂：单剂量瓶中的21 mL溶液，用于稀释ZANVASTRO

禁忌症

没有。

不良反应

最常见的不良反应（使用ZANVASTRO治疗的患者发生率>25%，高于对照组）是呕吐、背痛、咳嗽、头痛和腰椎穿刺后综合征。

如需报告可疑的不良反应，请致电1-833-644-6647联系IonisPharmaceuticals，股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。

包装供应/储存和处理

供应方式

ZANVASTRO以纸箱（NDC 71860-304-01）的形式供应，其中包含以下内容：

•一瓶单剂量ZANVASTRO：56 mg/mL（20 mg/mL）无菌、无防腐剂、透明、无色至微黄色溶液。

•一瓶单剂量人工脑脊液（aCSF）稀释剂：21毫升无菌、无防腐剂、透明无色溶液，用于稀释ZANVASTRO。 

非天然橡胶乳胶制成

储存和处理

将ZANVASTRO小瓶和稀释剂小瓶存放在原始纸箱中2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，以避光。

一旦从冰箱中取出，ZANVASTRO小瓶和稀释剂小瓶可以在室温下在原始纸箱中储存长达14天，最高可达30°C（86°F）。如果在室温下储存14天内未使用，请丢弃ZANVASTRO。

不要冻结。不要暴露在高温下。作为预防措施，请避光。

有关如何储存ZANVASTRO稀释溶液的说明，请参阅剂量和用法，

请参阅随附Zanvastro的完整处方信息：

https://ionis.com/medicines/ZANVASTRO/ZANVASTRO-FPI.pdf