部份中文葡糖醛酸酶处方资料（仅供参考）
英文名：Velaglucerase alfa
商品名：Vpriv polvo
中文名：葡糖醛酸酶冻干粉注射剂
生产商：希尔制药
药品简介
Velaglucerase alfa（商品名为：Vpriv）属于生物药物,是由Shire公司开发的一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶。于2010年2月26日获美国FDA批准上市,注射用于儿童和成人的1型戈谢病(Gaucher disease,GD)的长期酶替代治疗(ERT)。Velaglucerase alfa含有497个氨基酸,分子量约为63 kDa,是利用基因激活技术将人类细胞系(HT1080)的葡萄糖脑苷脂酶基因进行激活,从而得到与人类内源性葡萄糖脑苷脂酶具有相同氨基酸序列的重组糖蛋白单体。戈谢病是一种常染色体隐性遗传疾病,又称溶酶体贮积病。
临床主要有3种亚型,其中1型最为常见。由于染色体lq21上葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致该酶活性降低,从而造成葡糖脑苷脂不能水解而在巨噬细胞溶酶体中大量贮积,形成形态各异的戈谢细胞,临床表现为肝脾肿大、贫血、骨骼破坏、血小板减少、骨病以及肺部疾病等。
药理作用
高雪氏病是由GBA基因突变引起的常染色体隐性遗传疾病，该疾病导致溶酶体酶β-葡萄糖脑苷脂酶的缺乏。这种酶缺乏导致葡萄糖脑苷脂主要在巨噬细胞中积聚，从而产生泡沫细胞或“ Gaucher细胞”。在这种溶酶体贮积症（LSD）中，临床特征反映了高歇氏细胞在肝脏，脾脏，骨髓，骨骼和肺中的分布。葡萄糖脑苷脂在肝和脾中的积累导致器官肿大。骨骼受累会导致骨骼异常和畸形以及骨痛危机。骨髓中的沉积物和脾隔离症会导致临床上显着的贫血和血小板减少症。
VPRIV的活性物质是维拉苷酶α，它是通过基因激活技术在人细胞系中产生的。Velaglucerase alfa是一种糖蛋白。单体约为63 kDa，具有497个氨基酸，并且氨基酸序列与天然存在的人类酶葡糖脑苷脂酶相同。存在5个潜在的N-连接的糖基化位点，其中四个被占据。Velaglucerase alfa被制成主要包含高甘露糖型聚糖，以促进吞噬靶细胞通过甘露糖受体使酶内在化。
Velaglucerase alfa补充或替代了β-葡萄糖脑苷脂酶，该酶催化葡萄糖脑苷脂水解为溶酶体中的葡萄糖和神经酰胺，减少了葡萄糖脑苷脂的积累量，并纠正了高雪氏病的病理生理学。 Velaglucerase alfa可增加1型Gaucher病患者的血红蛋白浓度和血小板计数，并减少肝脏和脾脏体积。
在研究025EXT和034中，为患者提供了家庭治疗。在研究025EXT中，在60个月的治疗过程中，十分之七的患者至少接受了一次家庭治疗。在研究034中，在12个月的研究中，40名患者中有25名至少接受了一次家庭治疗。
适应症
VPRIV适用于1型Gaucher病患者的长期酶替代治疗（ERT）。
用法用量
建议剂量为每两周60单位/kg。
可以根据治疗目标的实现和维持情况对剂量进行个体调整。临床研究已评估每隔一周15至60单位/kg的剂量。尚未研究高于60单位/kg的剂量。
当前接受伊米苷酶替代疗法治疗的1型Gaucher病患者可以使用相同的剂量和频率转为VPRIV。
特殊人群
老年人（≥65岁）
老年患者可与其他成年患者在相同剂量范围内（15至60单位/kg）接受治疗。
肾功能不全
根据目前对维拉苷酶α的药代动力学和药效学的了解，不建议对肾功能不全患者进行剂量调整。
肝功能不全
根据目前对维拉苷酶α的药代动力学和药效学的了解，不建议对肝功能不全患者进行剂量调整。
小儿
在临床研究期间接受阿维拉苷酶α治疗的94名患者中，有20名（21％）处于儿童和青少年年龄段（4至17岁）。小儿和成年患者之间的安全性和疗效相似。
尚未确定维拉苷酶α在4岁以下儿童中的安全性和有效性。无可用数据。
给药方法
仅用于静脉输液。
以60分钟静脉滴注方式给药。
必须通过0.2或0.22µm的过滤器进行管理。
仅对于接受了至少三次输液并且对输液耐受良好的患者，才可以考虑在医疗保健专业人员的监督下进行家庭管理。施用维拉苷酶α时，应随时提供适当的医疗支持，包括经过适当培训的紧急措施人员。如果发生过敏性反应或其他急性反应，请立即中止输注并开始适当的医学治疗。
有关给药前重新配制和稀释药物的说明。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂的严重过敏反应。
保质期
3年。
冲调的稀释溶液：在避光条件下，在2°C至8°C的温度下已证明其化学和物理使用稳定性为24小时。从微生物学的角度来看，应立即使用该药用产品。 如果不立即使用，则用户应承担使用前的使用时间和使用条件，并且在2°C至8°C下不得超过24小时。
特殊的储存注意事项
存放在2°C-8°C的冰箱中。
不要冻结。
将小瓶放在外部纸箱中，以避光。
有关在重新配制和稀释药品后的储存条件。
容器的性质和内容
20毫升的样品瓶（I型玻璃瓶），带塞子（氟树脂涂层的丁基橡胶），一件式密封件和可翻转盖。
包装大小为1、5和25小瓶。每个小瓶包含400单位粉末，用于输注溶液。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/9187/smpc
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VPRIV 400UNIDADES POLVO PARA SOLUCION PARA PERFUSION, 1vial.
Precio VPRIV 400 UNIDADES POLVO PARA SOLUCION PARA PERFUSION, 1vial: PVP 2324.07 Euros. (24 de Abril de 2021).
Laboratorio titular: SHIRE PHARMACEUTICALS IRELAND LIMITED.
Laboratorio comercializador: TAKEDA FARMACEUTICA ESPAÑA S.A..
Sistema de clasificación Anatómico, Terapéutica, Química (ATC) del medicamento: Grupo Anatómico principal: TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Grupo Terapéutico principal: OTROS PRODUCTOS PARA EL TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Subgrupo Terapéutico Farmacológico: OTROS PRODUCTOS PARA EL TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Subgrupo Químico-Terapéutico Farmacológico: Enzimas. Sustancia final: Velaglucerasa Alfa.
Indicaciones:
Este medicamento está sujeto a prescripción médica, no afecta a la conducción, no es un medicamento genérico, es de uso hospitalario, es un fármaco serializado (en su envase figura un dispositivo de seguridad) y la fecha de caducidad del último lote liberado sin serialización es 31/05/2021, la dosificación es 400 UI y el contenido son 1 vial.
Está considerado un medicamento "huérfano" según el Reglamento (CE) n° 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo del 16 de diciembre de 1999.
Vías de administración:
VÍA INTRAVENOSA.
Composición (1 principios activos):
1.- VELAGLUCERASA ALFA. Principio activo: 400 UI. Composición: 1 vial para inyección. Administración: 1vial para inyección. Prescripción: 400 UI.
Prospecto y ficha técnica:
Prospecto y ficha técnica en el Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS - CIMA.
Comercialización:
SÍ se comercializa.
Fecha de autorización del medicamento: 28 de Octubre de 2010.
Fecha de comercialización efectiva de la presentación: 19 de Mayo de 2011.
Situación del registro del medicamento: Autorizado.
Situación del registro de la presentación del medicamento: Autorizado.
Fecha de ultimo cambio de la situación del registro del medicamento: 28 de Octubre de 2010.
Fecha de la situación de registro de la presentación: 28 de Octubre de 2010.
2 excipientes:
VPRIV 400 UNIDADES POLVO PARA SOLUCION PARA PERFUSION SÍ contiene 2 excipientes de declaración obligatoria.
CITRATO DE SODIO (E-331).
SACAROSA.
Snomed CT:
Descripción clínica de sustancia/s activa/s: velaglucerasa alfa.
Descripción clínica del producto: Velaglucerasa alfa 400 U inyectable perfusión.
Descripción clínica del producto con formato: Velaglucerasa alfa 400 U inyectable perfusión 1 vial.
Origen y fecha de los datos:
Fuente de la información: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
Aquí puede consultar la lista de fármacos que empiezan por la V.
Datos del medicamento actualizados el: 24 de Abril de 2021.
Código Nacional (AEMPS): 665881. Número Definitivo: 10646002.