部份中文阿葡糖苷酶α处方资料（仅供参考）
商品名：Vpriv Infusionslösung
英文名：velaglucerase alfa
中文名：阿葡糖苷酶α冻干粉注射剂
生产商：武田制药 
药品简介
VPRIV(velaglucerase alfa）是一种水解溶酶体葡糖脑苷酶特异性酶，适用于1型戈谢病儿童和成人患者的长期酶替代治疗（ERT）。
戈谢病是一种溶酶体贮积症，由于基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积，形成典型的贮积细胞即“戈谢细胞”，导致身体组织器官出现病变并逐步加重。患者的器官病变主要表现为肝脾肿大：肝脏可肿大至正常体积的2-3倍；脾脏平均肿大至正常体积的15.2倍，最大可至75倍，甚至会出现脾梗死、脾破裂等情况。此外，患者还伴有生长发育迟缓、骨骼畸形、贫血、血小板减少、甚至出现危及生命的出血现象。
作用机制
高歇氏病是一种GBA基因突变引起的常染色体隐性遗传病，导致溶酶体酶β-葡糖脑苷脂酶的缺乏。葡糖脑苷脂酶催化神经鞘脂质葡糖脑苷脂转化为葡萄糖和神经酰胺。酶缺乏引起主要在巨噬细胞的溶酶体隔室内葡糖脑苷脂的蓄积，产生泡沫细胞或“高歇氏细胞”。在这种溶酶体贮存疾患(LSD)，临床特点是在肝，脾，骨髓和其它器官中反映性高歇氏细胞积蓄。肝和脾中高歇氏细胞的积蓄导致器官肿大。骨髓和脾中存在高歇氏细胞导致临床上显著贫血和血小板减少。
Velaglucerase alfa催化葡糖脑苷脂的水解，减低积蓄的葡糖脑苷脂量。
适应症
VPRIV适用于1型Gaucher病患者的长期酶替代治疗（ERT）。
用法与用量
建议剂量为每两周60单位/公斤。
可以根据治疗目标的实现和维持情况对剂量进行个体调整。临床研究每两周评估一次剂量范围为15至60单位/ kg。尚未研究高于60单位/kg的剂量。
当前接受伊米苷酶替代疗法治疗的1型Gaucher病患者可以使用相同的剂量和频率转为VPRIV。
特殊人群
老年人（≥65岁）
老年患者可与其他成年患者在相同剂量范围内（15至60单位/kg）接受治疗。
肾功能不全
根据目前对维拉苷酶α的药代动力学和药效学的了解，不建议对肾功能不全的患者进行剂量调整。
肝功能不全
根据目前对维拉苷酶α的药代动力学和药效学的了解，不建议对肝功能不全患者进行剂量调整。
小儿人口
在临床研究期间接受阿维拉苷酶α治疗的94名患者中，有20名（21％）处于儿童和青少年年龄段（4至17岁）。小儿和成年患者之间的安全性和疗效相似。
尚未确定维拉苷酶α在4岁以下儿童中的安全性和有效性。无可用数据。
给药方法
仅用于静脉输液。
以60分钟静脉滴注方式给药。
必须通过0.22 µm过滤器进行管理。
仅对于接受了至少三次输液并且对输液耐受良好的患者，才可以考虑在医疗保健专业人员的监督下进行家庭管理。施用维拉苷酶α时，应立即获得适当的医疗支持，包括经过适当培训的紧急措施人员。如果发生过敏性或其他急性反应，请立即中止输注并开始适当的治疗。
有关给药前重新配制和稀释药物的说明，
保质期
3年。
冲调的稀释溶液：
在避光条件下，在2°C至8°C的温度下已证明其化学和物理使用稳定性为24小时。
从微生物学的角度来看，应立即使用该药品。如果不立即使用，则用户应承担使用前的使用时间和使用条件，并且在2°C至8°C下不得超过24小时。
特殊的储存注意事项
存放在2°C-8°C的冰箱中。
不要冻结。
将小瓶放在外部纸箱中，以避光。
有关在重新配制和稀释药品后的储存条件。
容器的性质和内容
20毫升的样品瓶（I型玻璃瓶），带有塞子（氟树脂涂层的丁基橡胶），一件式密封件和可翻转盖。
包装大小为1、5和25小瓶。每个小瓶包含400单位用于输注溶液的粉末。
并非所有包装尺寸都可以销售。
处置和其他处置的特殊预防措施
VPRIV需要重构和稀释，并且仅用于静脉输注。它仅用于单次使用，并通过0.22µm过滤器进行管理。
请参阅随附的VPRIV完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/9187/smpc
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VPRIV Trockensub 400E  CHF：4417.70
Takeda Pharma AG
Zusammensetzung
Wirkstoffe
Velaglucerasum alfa.
Eine Durchstechflasche enthält 400 Einheiten Velaglucerase alfa.
Hilfsstoffe
Saccharum, Natrii citras dihydricus, acidum citricum monohydricum, Polysorbatum 20.
Natriumgehalt: 12.15 mg pro Durchstechflasche.
Darreichungsform und Wirkstoffmenge pro Einheit
Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung.
Nach Rekonstitution enthält die Lösung 100 Einheiten* Velaglucerase alfa pro ml.
* Eine Enzymeinheit ist definiert als die Menge Enzym, die erforderlich ist, um ein Mikromol p-Nitrophenyl β-D-glucopyranosid zu p-Nitrophenol pro Minute bei 37 °C umzuwandeln.
VPRIV ist ein weisses bis weissliches Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung.
Velaglucerase alfa wird gentechnologisch in einer menschlichen Zelllinie produziert.
Indikationen/Anwendungsmöglichkeiten
VPRIV ist indiziert für die langfristige Enzymersatztherapie (EET) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1.
Dosierung/Anwendung
Die VPRIV-Behandlung muss durch einen in der Versorgung von Patienten mit Gaucher-Krankheit erfahrenen Arzt überwacht werden. Nur bei Patienten, die mindestens drei Infusionen erhalten und ihre Infusionen gut vertragen haben, kann auch eine Anwendung zu Hause unter der Aufsicht einer medizinischen Fachperson in Betracht gezogen werden.
Die empfohlene Dosis beträgt 60 E/kg verabreicht alle 2 Wochen als 60-minütige intravenöse Infusion.
Dosisanpassungen können individuell für jeden Patienten vorgenommen werden anhand vom Therapieerfolg und der Aufrechterhaltung der Therapieziele. In klinischen Studien wurden Dosierungen im Bereich von 15 bis 60 E/kg alle zwei Wochen geprüft.
Patienten, die gegenwärtig wegen Morbus Gaucher Typ 1 mit Imiglucerase behandelt werden, können unter Beibehaltung der Dosis und Anwendungshäufigkeit auf VPRIV umgestellt werden.
Für Hinweise zur Zubereitung und Verabreichung siehe «Sonstige Hinweise, Hinweise für die Handhabung».
Spezielle Dosierungsanweisungen
Patienten mit Nieren- oder Leberfunktionsstörungen
Es gibt keine klinische Erfahrung bei Patienten mit Nieren- oder Leberfunktionsstörung.
Siehe «Pharmakokinetik».
Ältere Patienten
Bei älteren Patienten kann der gleiche Dosierungsbereich (15 bis 60 E/kg) wie bei anderen erwachsenen Patienten angewendet werden (siehe «Eigenschaften/Wirkungen, Pharmakodynamik»).
Kinder und Jugendliche
Die empfohlene Dosierung bei Kindern und Jugendlichen beträgt 60 E/kg verabreicht alle zwei Wochen als intravenöse Infusion über 60 Minuten. Zwanzig der 94 Patienten (21%), die VPRIV in klinischen Studien erhielten, waren im pädiatrischen Altersbereich (4 bis ≤17 Jahre). Die Sicherheit und Wirksamkeit von Velaglucerase alfa bei Kindern im Alter von unter 4 Jahren ist nicht erwiesen. Es liegen keine Daten vor. Die Sicherheits- und Wirksamkeitsprofile bei den pädiatrischen und erwachsenen Patienten waren ähnlich.
Kontraindikationen
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen
Überempfindlichkeit
Wie bei anderen intravenösen proteinhaltigen Arzneimitteln sind Überempfindlichkeitsreaktionen möglich. Solche Reaktionen, einschliesslich Symptome passend zu Anaphylaxie, wurden bei Patienten in klinischen Studien und in der Erfahrung nach Markteinführung berichtet. Deshalb sollte eine angemessene medizinische Hilfeleistung rechtzeitig verfügbar sein, wenn VPRIV verabreicht wird. Wenn eine schwere Reaktion auftritt, sind die medizinischen Standards für Notfallbehandlung zu befolgen.
Die Behandlung mit VPRIV sollte mit Vorsicht vorgenommen werden bei Patienten, welche Symptome einer Überempfindlichkeit auf eine andere Enzymersatztherapie gezeigt haben.
Infusionsbedingte Reaktionen
Infusionsbedingte Reaktionen waren die am häufigsten beobachteten unerwünschten Wirkungen bei Patienten, die in klinischen Studien mit VPRIV behandelt wurden. Die meisten infusionsbedingten Reaktionen waren mild. Die häufigsten beobachteten Symptome der infusionsbedingten Reaktionen waren: Kopfschmerzen, Benommenheit, Hypotonie, Hypertonie, Übelkeit, Müdigkeit/Asthenie und Pyrexie/erhöhte Körpertemperatur. Bei den therapie-naiven Patienten traten die meisten infusionsbedingten Reaktionen während den ersten 6 Monaten der Behandlung mit VPRIV auf. In den klinischen Studien mit VPRIV wurde über eine anaphylaktoide Reaktion bei einem einzelnen Patienten berichtet. Allerdings wurden keine Antikörper gegen Velaglucerase alfa bei diesem Patienten festgestellt. Über weitere infusionsbedingte Reaktionen von Unbehagen im Brustkorb, Dyspnoe, Juckreiz und Erbrechen wurde auch in der Erfahrung nach Markteinführung berichtet.
Die Behandlung von infusionsbedingten Reaktionen sollte sich nach der Schwere der Reaktion richten und umfasst das Verlangsamen der Infusionsrate, die Behandlung mit Arzneimitteln wie Antihistaminika, Antipyretika und/oder Kortikosteroide und/oder Abbrechen und Wiederaufnehmen der Behandlung mit einer erhöhten Infusionszeit.
Eine Vorbehandlung mit Antihistaminika und/oder Kortikosteroiden kann nachfolgende Reaktionen in denjenigen Fällen vorbeugen, bei denen eine symptomatische Behandlung erforderlich war. In klinischen Studien wurden Patienten nicht routinemässig vorbehandelt vor der Infusion mit VPRIV.
Natrium
Dieses Arzneimittel enthält 12,15 mg Natrium pro Durchstechflasche, entsprechend 0.61% der von der WHO für einen Erwachsenen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung von 2 g.
Präklinische Daten
Nicht-klinische Daten von üblichen Untersuchungen zur Sicherheitspharmakologie, zur Toxizität bei wiederholter Gabe und zur Toxizität auf die Fortpflanzung und die Entwicklung zeigten kein spezielles Risiko für den Menschen.
Sonstige Hinweise
Inkompatibilitäten
Da es keine Untersuchungen zur Kompatibilität gibt, darf dieses Arzneimittel nicht mit anderen Arzneimitteln gemischt werden.
Haltbarkeit
Das Arzneimittel darf nur bis zu dem auf der Packung mit «EXP» bezeichneten Datum verwendet werden.
Haltbarkeit nach Anbruch
Aus mikrobiologischer Sicht ist die rekonstituierte und verdünnte Lösung unmittelbar zu verwenden. Falls sie nicht unmittelbar verwendet wird, liegen die Aufbewahrungszeiten und Bedingungen nach Anbruch in der Verantwortung des Anwenders. Das rekonstituierte oder verdünnte Präparat sollte nicht länger als 24 Stunden im Kühlschrank (2 °C bis 8 °C) unter Lichtschutz gelagert werden. Die Infusion sollte innerhalb von 24 Stunden nach dem Zeitpunkt der Rekonstitution begonnen werden.
Besondere Lagerungshinweise
Im Kühlschrank (2 °C bis 8 °C) lagern.
Nicht einfrieren.
Den Behälter in der Originalverpackung aufbewahren, um den Inhalt vor Licht zu schützen. Arzneimittel für Kinder unzugänglich aufbewahren. Betreffend Aufbewahrungsvorschrift des rekonstituierten und/oder des verdünnten Arzneimittels, siehe «Haltbarkeit».
Hinweise für die Handhabung
VPRIV ist ein lyophilisiertes Pulver, das rekonstituiert und verdünnt werden muss und das nur für die intravenöse Infusion bestimmt ist und durch einen 0,22 µm-Filter verabreicht wird. VPRIV enthält kein Konservierungsmittel und die Durchstechflaschen sind für den Einmalgebrauch. Nicht verwendete Lösung ist zu entsorgen.
Die aseptische Technik ist einzuhalten.
VPRIV sollte wie folgt zubereitet werden:
1. Die zur Rekonstitution benötigte Anzahl Durchstechflaschen anhand des individuellen Gewichtes und der empfohlenen Dosis des Patienten bestimmen. Die Anweisungen für die Rekonstitution in der Tabelle 5 befolgen.
Tabelle 5: Anweisungen zur Rekonstitution
Lösung                               400 EU/Vial
Steriles Wasser für Injektionszwecke 4,3ml
Entnehmbares Volumen                 4,0ml (100E/ml)
2. Nach der Rekonstitution die Durchstechflaschen behutsam mischen. NICHT SCHÜTTELN.
3. Vor dem weiteren Verdünnen ist die Lösung in den Durchstechflaschen visuell zu prüfen; die Lösung sollte klar bis leicht opaleszent und farblos sein; nicht verwenden, falls die Lösung verfärbt ist oder Fremdpartikel vorhanden sind.
4. Das berechnete Volumen Arzneimittel von der entsprechenden Anzahl Durchstechflaschen entnehmen und das erforderliche Gesamtvolumen in 100 ml einer 0,9% NaCl-Lösung für die i.v.-Verabreichung verdünnen. Behutsam mischen. NICHT SCHÜTTELN!
Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist gemäss den lokalen Vorschriften zu entsorgen.
Zulassungsnummer
61297 (Swissmedic).
Zulassungsinhaberin
Takeda Pharma AG, 8152 Opfikon.