Sephience 250mg granules 1×30bag(Sepiapterin，セピエンス分包顆粒) - 苯丙酮尿症

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Sephience 250mg granules 1×30bag(Sepiapterin，セピエンス分包顆粒)

药店国别：

产地国家：

德国

处方药：

是

所属类别：

250毫克口服顆粒，1盒×30包

包装规格：

250毫克口服顆粒，1盒×30包

计价单位：

盒

生产厂家中文参考译名:

PTC Theraptics Corporation

生产厂家英文名:

PTC Theraptics Corporation

该药品相关信息网址1:

https://www.drugs.com/history/sepiapterin.html

该药品相关信息网址2:

该药品相关信息网址3:

原产地英文商品名:

Sephience（セピエンス分包顆粒）250mg granules,30bag

原产地英文药品名:

Sepiapterin

中文参考商品译名:

Sephience（セピエンス分包顆粒）250毫克口服顆粒，30包

中文参考药品译名:

墨喋呤

曾用名:

简介：

部份中文墨喋呤处方资料（仅供参考）

商品名：Sephience granules

英文名：Sepiapterin

中文名：墨喋呤口服粉末

生产商：PTC Therapeutics

药品简介

2025年12月22日，Sephience™（sepiapterin）口服粉末已获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗患有苯丙酮尿症（PKU）的儿童和成人。该适应症涵盖所有年龄段和各种疾病严重程度的患者。

Sephience（sepiapterin）是酶辅因子BH4的天然前体，BH4是苯丙氨酸羟化酶 (PAH)的关键辅因子。Sephience其作用机制，能够有效降低血液中苯丙氨酸 (Phe)的水平，并有望治疗多种PKU患者。

苯酮尿症（PKU）是一种罕见的先天代谢异常症，其特征是不能分解被称为苯丙氨酸（Phe）的必需氨基酸，引起神经学症状和其他症状。如果一直未治疗，或者持续管理不充分状态Phe有积蓄到对体内有害的水平。这会产生严重且不可逆的障碍，如永久性智力障碍、痉挛发作、发育迟缓、认知能力下降、作为及情感问题等。PKU的患者，在新生儿期不显示症状，不过，通常，症状发展，生后数年Phe将条目添加到文档注册表。因此产生的损伤是不可逆的。PKU的诊断通常通过新生儿筛查进行。在全世界PKU一起生活的患者估计有58000人。

セピエンス分包顆粒250mg/セピエンス分包顆粒1000mg

药效分类名称

遗传性血管性浮肿（HAE）急性发作治疗用

血浆卡介苗抑制药Sebetralstat片

批准日期：2025年12月23日

商標名

SEPHLENCE GRANULES

一般名：

セピアプテリン（Sepiapterin）

化学名：

2-Amino-6-[(2S)-2-hydroxypropanoyl]-7,8-dihydropteridin4(3H)-one

分子式：