部份中文依利格鲁司处方资料（仅供参考）
英文名：Eliglustat
商品名：Cerdelga Hartkapseln
中文名：依利格鲁司胶囊
生产商：赛诺菲研制
药品简介
近日，戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）获得欧盟批准，用作特定1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者的一线口服疗法。
Cerdelga是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，靶向葡萄糖神经酰胺合成酶（glucosylceramide synthase, GCS），能够降低葡萄糖神经酰胺的产生。
Cerdelga适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6（CYP2D6）代谢基因型为弱代谢（poor metabolizers，PMs）、中等代谢（intermediate metabolizers，IMs）、快代谢（extensive metabolizers，EMs）的1型戈谢病成人患者的长期治疗，但不适用于超速代谢者（ultrarapid metabolizers，UMs）。
作用机理
Eliglustat是葡糖神经酰胺合酶的有效和特异性抑制剂，可作为GD1的底物还原疗法（SRT）。SRT旨在降低主要底物糖基神经酰胺（GL-1）的合成速率，使其与GD1患者的分解代谢速率受损相匹配，从而防止了糖基神经酰胺积聚并减轻临床表现。
药效学作用
在未接受过治疗的GD1患者的临床试验中，这些患者中的大多数患者血浆GL-1水平升高，而在Cerdelga治疗后降低。此外，在GD1的一项临床试验中，采用酶替代疗法（ERT）稳定的患者（即在开始进行Cerdelga治疗之前已经达到ERT的治疗目标），大多数患者的血浆GL-1水平正常，而在Cerdelga治疗后降低。
适应症
Cerdelga适用于CYP2D6弱代谢者（PMs），中间代谢者（IMs）或广泛代谢者（EMs）的Gaucher疾病1型（GD1）成年患者的长期治疗。
给药方式和方法
对Cerdelga的治疗应由对高雪氏病有丰富了解的医生发起并监督。
用法与用量
在CYP2D6中间代谢物（IMs）和广泛代谢物（EMs）中，推荐剂量为84mg依利格鲁司每天两次。在CYP2D6弱代谢者（PMs）中，推荐剂量为每日一次84mg依利格鲁司。
错过的剂量
如果错过剂量，则应在下一个预定时间服用处方剂量；下一剂不应加倍。
特殊人群
CYP2D6超快速代谢者（URMs）和不确定的代谢者
Eliglustat不应用于CYP2D6超快速代谢者（URM）或不确定的代谢者。
肝功能不全患者
在具有严重（Child-Pugh C级）肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者中，禁用依利格鲁司。
在CYP2D6具有中度肝损害的广泛代谢者（EMs）（Child-Pugh B类）中，不建议使用依利格鲁司。
在具有轻度肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EM）（Child-Pugh A类）中，不需要调整剂量，推荐剂量为84mg依利格鲁司每天两次。
在CYP2D6中度代谢者（IMs）或弱代谢者（PMs）具有任何程度的肝功能不全，不建议使用eliglustat。
在具有轻度或中度肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EMs）中，使用强或中度CYP2D6抑制剂时，禁忌Cerdelga。
在具有轻度肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EMs）中，使用弱CYP2D6抑制剂或强，中或弱CYP3A抑制剂，应考虑每天一次使用84mg的eliglustat剂量。
肾功能不全的患者
在具有轻度，中度或重度肾功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EMs）中，无需调整剂量，推荐剂量为84mg依利格鲁司每天两次。
在患有终末期肾病（ESRD）的CYP2D6 EMs中，不建议使用依利格鲁司。
在具有轻度，中度或重度肾功能不全或ESRD的CYP2D6中间代谢物（IMs）或弱代谢物（PMs）中，不建议使用依格司他。
老年
利格司他治疗老年人的经验有限。数据表明不需要调整剂量。
小儿人口
Cerdelga在18岁以下儿童和青少年中的安全性和疗效尚未确定。无可用数据。
给药方法
Cerdelga将口服。胶囊应完整吞咽，最好用水吞服，不得压碎，溶解或打开。
胶囊可与食物一起服用或不与食物一起服用。应避免食用葡萄柚或其果汁。
禁忌症
对活性物质或第6.1节中所列的任何赋形剂过敏。
CYP2D6中间代谢者（IMs）或广泛代谢者（EMs）接受强或中度CYP2D6抑制剂与强或中度CYP3A抑制剂的患者，以及CYP2D6弱代谢者（PMs）接受强CYP3A抑制剂的患者。在这些条件下使用Cerdelga会导致Eliglustat血浆浓度显着升高（。
由于eliglustat血浆浓度显着增加，因此Cerdelga禁忌于具有严重肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EMs）和具有强或中度CYP2D6抑制剂的具有轻度或中度肝功能不佳的CYP2D6广泛代谢者（EMs）。
保质期
3年
特殊的储存注意事项
该药品不需要任何特殊的存储条件。
容器的性质和内容
PETG/COC.PETG/PCTFE-铝泡罩
每个吸塑钱包包含14个硬胶囊。
每包包含14、56或196个硬胶囊。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/33365
Cerdelga 84mg, capsule, hard
Registration number: EU / 1/14/974
Product Name: Cerdelga 84 mg, capsule, hard ATC: A16AX10-Eliglustat
Drug details:
https://db.cbg-meb.nl/ords/f?p=111:3:0:SEARCH:NO::P0_DOMAIN,P0_LANG,P3_RVG1:H,NL,114313