部份中文Agamree处方资料（仅供参考）
商品名：Agamree Suspension
英文名：vamorolone
中文名：
生产商：Santhera Pharmaceuticals
药品简介
2023年12月18日，新药Agamree（Vamorolone）已欧盟(EU)获得批准，用于治疗4岁及以上患者的杜兴肌营养不良（DMD），与潜在突变和动态无关。
Agamree（Vamorolone）是一种新型药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变其下游活性，并且不是糖皮质激素的底物11-β-羟基类固醇脱氢酶 (11β-HSD) 酶可能导致局部组织放大和局部组织中皮质类固醇相关的毒性。这种机制已显示出将疗效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此Vamorolone被定位为现有皮质类固醇的替代品，而现有皮质类固醇是 DMD 儿童和青少年患者的当前护理标准。
作用机制
Vamorolone是一种选择性结合糖皮质激素受体的解离性皮质类固醇，通过抑制NF-kB介导的基因转录物触发抗炎作用，但导致其他基因的转录激活较少。此外，金刚龙抑制醛固酮对糖皮质激素受体的激活。由于其特殊的结构，vamorolone可能不是11ß-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不受局部组织扩增的影响。vamorolone对患者发挥治疗作用的确切机制DMD是未知的。
适应症
AGAMREE适用于4岁及以上患者的Duchenne肌营养不良（DMD）的治疗。
用法与用量
AGAMREE的治疗只能由具有Duchenne肌营养不良管理经验的专科医生开始。
剂量
对于体重低于40公斤的患者，建议服用的金刚龙剂量为6毫克/公斤，每日一次。
对于体重40公斤及以上的患者，瓦莫龙的推荐剂量为240毫克（相当于6毫升），每天一次。
日剂量可根据个体耐受性下调至4mg/kg/天或2mg/kg/天。
患者应保持在剂量范围内的最高耐受剂量。
配料表（见原处方资料）
如果治疗时间超过一周，则不得突然减少金刚龙的剂量。剂量递减应在数周内逐步进行，比之前的剂量水平减少约20%。每个锥形步骤的持续时间应根据个体耐受性进行调整。
特殊人群
肝脏损伤
轻度肝损伤（Child-Pugh A级）患者无需调整剂量。
中度肝损伤患者（ChildPughclass B）的建议日剂量为2mg/kg/天（40kg以下患者）和80mg（体重40kg及以上患者）。患有严重肝损伤（Child-Pugh C级）的患者不应使用金刚龙治疗。
儿科人群
AGAMREE在4岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。
给药方法
AGAMREE是口服的。AGAMREE可以随餐服用，也可以不随餐服用。
口服悬浮液需要在给药前通过摇动瓶子重新分散。
只能使用随药品提供的口服注射器来测量AGAMREE的剂量，单位为ml。将适当剂量撤回口服注射器后，应将其直接注入口腔。
口服注射器使用后应拆开，在流动的冷自来水下冲洗并风干。它应该保存在盒子里，直到下次使用。口服注射器最多可使用45天，然后应丢弃，并使用包装中提供的第二个口服注射器。
禁忌症
对列出的活性物质或任何赋形剂过敏。
严重肝损伤（Child-Pugh C级）。
在开始治疗前6周和治疗期间使用活疫苗或减毒活疫苗。
保质期
打开之前
2年。
第一次打开后
3个月。
直立存放在冰箱（2°C–8°C）中
储存的特殊注意事项
这种药品不需要任何特殊的温度储存条件。
有关首次打开药品后的储存条件。
容器的性质和内容物
琥珀色玻璃瓶，含有100毫升口服悬浮液，带有聚丙烯防篡改儿童保护盖，带有低密度聚乙烯内衬。
每个包装包含一个瓶子、一个压入式瓶子适配器（低密度聚乙烯）和两个相同的口服注射器（低密度乙烯），刻度从0到8毫升，增量为0.1毫升。
请参阅随附的AGAMREE完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/agamree-epar-product-information_en.pdf
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AGAMREE 40mg/ml Suspension zum Einnehmen
Santhera Pharmaceuticals(Deutschland)GmbH
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Vamorolon                  40mg
Citronensäure 1-Wasser     Hilfstoff
Dinatrium hydrogenphosphat Hilfstoff
Glycerol                   Hilfstoff
Salzsäure 10%              Hilfstoff
Sucralose                  Hilfstoff
Wasser, gereinigt          Hilfstoff
Xanthan gummi              Hilfstoff
Natrium benzoat            1mg Hilfstoff
Apfelsinen Aroma           Hilfstoff
Produktinformation zu AGAMREE 40 mg/ml Suspension zum Einnehmen 3
Indikation
Dieses Präparat ist ein steroidales entzündungshemmendes Arzneimittel, das den Wirkstoff Vamorolon enthält.
Es wird zur Behandlung von Patienten ab 4 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) angewendet. DMD ist eine erbliche Erkrankung, die durch Defekte im Dystrophin-Gen verursacht wird, das normalerweise ein Eiweiß bildet, das Muskeln gesund und stark hält. Bei Patienten mit DMD wird dieses Eiweiß nicht gebildet und der Körper ist nicht in der Lage, neue Muskelzellen zu bilden oder beschädigte Muskeln zu ersetzen. Dies führt dazu, dass die Muskeln des Körpers im Laufe der Zeit schwächer werden.
Das Arzneimittel wird zur Stabilisierung oder Verbesserung der Muskelkraft bei Patienten mit DMD angewendet.
Kontraindikation
Das Arzneimittel darf nicht eingenommen werden,
wenn Sie allergisch gegen Vamorolon oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
wenn Sie an einer schweren Leberfunktionsstörung leiden.
wenn Sie eine Impfung mit Lebendimpfstoffen oder abgeschwächten Lebendimpfstoffen (wie Masern, Mumps, Röteln oder Windpocken) planen oder in den letzten 6 Wochen erhalten haben. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie bereits mit diesem Arzneimittel behandelt werden und eine solche Impfung planen.
Dosierung von AGAMREE 40mg/ml Suspension zum Einnehmen
Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt oder Apotheker ein. Fragen Sie bei Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.
Die empfohlene Dosis hängt von Ihrem Körpergewicht und Ihrem Alter ab.
Wenn Sie 4 Jahre oder älter sind und Ihr Gewicht weniger als 40 kg beträgt, beträgt die Dosis in der Regel 6 mg/kg Körpergewicht und wird einmal täglich eingenommen.
Wenn Sie 4 Jahre oder älter sind und Ihr Gewicht 40 kg oder mehr beträgt, beträgt die Dosis in der Regel 240 mg und wird einmal täglich eingenommen.
Wenn bei Ihnen während der Einnahme von dem Präparat bestimmte Nebenwirkungen auftreten, kann Ihr Arzt Ihre Dosis reduzieren oder die Behandlung vorübergehend oder dauerhaft beenden. Ihr Arzt kann Ihre Dosis herabsetzen, wenn Sie an einer Lebererkrankung leiden.
Wenn Sie eine größere Menge eingenommen haben, als Sie sollten
Wenn Sie eine zu große Menge eingenommen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder ein Krankenhaus. Zeigen Sie die Packung und diese Packungsbeilage. Möglicherweise ist eine ärztliche Behandlung erforderlich.
Wenn Sie die Einnahme vergessen haben
Nehmen Sie kein weiteres ein und holen Sie die Dosis nicht nach.
Nehmen Sie die nächste Dosis wie gewohnt ein.
Falls Sie Bedenken haben, sprechen Sie mit Ihrem Arzt.
Wenn Sie die Einnahme abbrechen
Nehmen Sie das Arzneimittel so lange ein, wie von Ihrem Arzt angewiesen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, bevor Sie die Behandlung mit dem Präparat abbrechen, da Ihre Dosis schrittweise reduziert werden muss, um Nebenwirkungen zu vermeiden.
Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Patientenhinweise
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, bevor Sie das Arzneimittel anwenden.
Veränderungen endokriner Funktionen: Nebenniereninsuffizienz
Es reduziert die Menge des Hormons Cortisol, die ihr Körper herstellen kann. Dies wird als Nebenniereninsuffizienz bezeichnet.
sie dürfen die Dosis von dem Arzneimittel nicht verringern oder die Einnahme davon einstellen, ohne mit Ihrem Arzt zu sprechen; wenn Sie die Dosis von dem Präparat abrupt reduzieren oder es einige Tage nicht mehr einnehmen, können Sie Symptome einer akuten Nebenniereninsuffizienz wie übermäßige Ermüdung, Schwindel oder Verwirrtheitszustände entwickeln, die lebensbedrohlich sein können; Ihr Arzt muss Ihre Behandlung möglicherweise genauer überwachen, wenn Sie die Dosis ändern.
wenn Sie unter ungewöhnlichem Stress stehen (wie z. B. einer akuten Infektion, traumatischen Verletzungen oder einem größeren chirurgischen Eingriff), müssen Sie unter Umständen ein zusätzliches steroidales Arzneimittel einnehmen, um einer akuten Nebenniereninsuffizienz vorzubeugen. Besprechen Sie mit Ihrem Arzt, was im Falle von ungewöhnlichem Stress zu tun ist, bevor Sie mit der Einnahme von dem Arzneimittel beginnen.
wenn Sie mit einem anderen Kortikosteroid wie Prednison behandelt werden, können Sie von einem Tag auf den anderen auf dieses Arzneimittel wechseln. Ihr Arzt wird Sie bezüglich der Dosis beraten, die Sie einnehmen sollten.
wenn Sie an einem als Phäochromozytom bezeichneten Tumor der Nebennieren leiden, muss Ihr Arzt Ihre Behandlung eventuell genauer überwachen.
Wichtig: Jede Packung dieses Arzneimittels enthält eine Patientenkarte zur sicheren Anwendung, die wichtige Sicherheitsinformationen zu einer Nebennierenkrise enthält. Führen Sie diese Karte jederzeit mit sich.
Gewichtszunahme
Das Arzneimittel kann Ihren Appetit und damit Ihr Gewicht erhöhen, hauptsächlich in den ersten Behandlungsmonaten; Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal wird Ihnen vor und während der Behandlung Ernährungsempfehlungen geben.
Patienten mit veränderter Schilddrüsenfunktion
wenn Sie an Hypothyreose (Schilddrüsenunterfunktion) oder Hyperthyreose (Schilddrüsenüberfunktion) leiden, muss Ihr Arzt Ihre Behandlung eventuell genauer überwachen oder Ihre Dosis ändern.
Ophthalmologische Wirkungen
wenn Sie oder eine Person in Ihrer Familie an Glaukom (erhöhtem Augeninnendruck) leiden, muss Ihr Arzt Ihre Behandlung eventuell genauer überwachen.
Erhöhtes Infektionsrisiko
Dieses Arzneimittel kann Ihre natürliche Widerstandskraft gegen Infektionen verringern.
wenn Sie eine verminderte Immunantwort haben (aufgrund eines Immunschwäche-Syndroms, einer Erkrankung oder anderer Arzneimittel, die das Immunsystem unterdrücken), muss Ihr Arzt Ihre Behandlung eventuell genauer überwachen.
wenn bei Ihnen während der Behandlung mit dem Präparat eine Infektion auftritt, muss Ihr Arzt Sie möglicherweise genauer überwachen und Sie benötigen möglicherweise eine Behandlung mit einem zusätzlichen steroidalen Arzneimittel.
Diabetes mellitus
Die Anwendung von dem Präparat über Jahre hinweg kann die Wahrscheinlichkeit erhöhen, dass Sie einen Diabetes mellitus (Zuckerkrankheit) entwickeln; Ihr Arzt wird Ihren Blutzuckerspiegel ggf. regelmäßig überprüfen.
Impfungen
wenn Sie beabsichtigen, sich mit Lebendimpfstoffen oder abgeschwächten Lebendimpfstoffen impfen zu lassen, sollte dies mindestens 6 Wochen vor Beginn der Behandlung mit dem Arzneimittel erfolgen.
wenn Sie noch nie Windpocken hatten oder nicht gegen Windpocken geimpft sind, können Sie die Impfung mit Ihrem Arzt besprechen, bevor Sie die Behandlung mit dem Präparat beginnen.
Thromboembolische Ereignisse
wenn Sie thromboembolische Ereignisse (Blutgerinnsel im Körper) hatten oder eine Krankheit haben, die das Risiko eines Blutgerinnsels erhöht, muss Ihr Arzt Ihre Behandlung möglicherweise genauer überwachen.
Eingeschränkte Leberfunktion
wenn Sie an einer Lebererkrankung leiden, muss Ihr Arzt möglicherweise Ihre Dosis ändern.
Kinder
Wenden Sie dieses Arzneimittel nicht bei Kindern unter 4 Jahren an, da es in dieser Patientengruppe nicht untersucht wurde.
Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
Besprechen Sie mit Ihrem Arzt, ob Ihre Erkrankung es Ihnen erlaubt, Fahrzeuge einschließlich Fahrrädern zu führen und Maschinen sicher zu bedienen. Es ist nicht davon auszugehen, dass das Arzneimittel die Fähigkeit zum Führen eines Fahrzeugs, zum Fahrradfahren oder zum Bedienen von Maschinen beeinträchtigt.
Schwangerschaft
Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.
Wenn Sie schwanger sind, sollten Sie dieses Arzneimittel nicht anwenden, es sei denn, Ihr Arzt hat es ausdrücklich verordnet.
Wenn Sie eine Frau sind, die schwanger werden könnte, müssen Sie während der Behandlung mit dem Präparat eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden.
Tierexperimentelle Studien haben gezeigt, dass eine Langzeitbehandlung mit dem Arzneimittel die männliche und weibliche Fortpflanzungsfähigkeit beeinträchtigen kann.
Einnahme Art und Weise
Dieses Arzneimittel ist zum Einnehmen bestimmt.
Das Arzneimittel kann mit oder ohne Nahrung eingenommen werden.
Verwenden Sie zur Entnahme des Arzneimittels eine der in der Packung enthaltenen Applikationsspritzen für Zubereitungen zum Einnehmen. Verwenden Sie zum Abmessen Ihrer Dosis nur diese Applikationsspritzen. Ihr Arzt wird Ihnen mitteilen, wie viel Sie mit der Applikationsspritze für Ihre tägliche Dosis entnehmen müssen.
Betreuungspersonen sollten bei der Anwendung von dem ArzneimittelUnterstützung leisten, insbesondere im Hinblick auf das Abmessen und Einnehmen der verordneten Dosis mithilfe der Applikationsspritzen für Zubereitungen zum Einnehmen.
Schütteln Sie vor Aufziehen der Applikationsspritze die Flasche gut. Ziehen Sie die verordnete Dosis in die Applikationsspritze auf und entleeren Sie die Spritze dann sofort und langsam direkt in Ihren Mund. Bitte lesen Sie die nachstehenden Anweisungen für weitere Informationen zur korrekten Abmessung und Einnahme der verordneten Dosis. Fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie sich nicht sicher sind, wie die Applikationsspritze anzuwenden ist.
Nehmen Sie nach Einnahme der verordneten Dosis die Applikationsspritze auseinander, spülen Sie Spritze und Kolben unter fließend kaltem Wasser und lassen Sie sie an der Luft trocknen. Bewahren Sie die gereinigte Applikationsspritze bis zum nächsten Verwendung im Umkarton auf. Eine Applikationsspritze sollte nur bis zu 45 Tage lang verwendet werden. Entsorgen Sie sie danach und verwenden Sie anschließend die in der Packung enthaltene zweite Applikationsspritze.
Vorbereitung Ihrer Dosis
Vor der Einnahme/Gabe
Schritt 1
Vergewissern Sie sich, dass der kindergesicherte Verschluss fest auf dem Flaschenhals sitzt und schütteln Sie die Flasche gründlich.
Schritt 2
Entfernen Sie den kindergesicherten Verschluss der Flasche, indem Sie ihn fest nach unten drücken und gegen den Uhrzeigersinn drehen.
Schritt 3
Drücken Sie den Flaschenadapter fest in die Flasche.
Dies ist nur nach dem ersten Öffnen der Flasche erforderlich. Anschließend verbleibt der Adapter in der Flasche.
Sollte Ihnen der Flaschenadapter herunterfallen, reinigen Sie ihn unter fließend kaltem Wasser und lassen Sie ihn für mindestens 2 Stunden an der Luft trocknen.
Vorbereitung einer Dosis
Schritt 4
Halten Sie die Flasche aufrecht.
Bevor Sie die Spitze der Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen in den Flaschenadapter einführen, drücken Sie den Kolben vollständig nach unten zur Spitze der Applikationsspritze. Führen Sie die Spitze fest in die Öffnung des Flaschenadapters ein.
Schritt 5
Halten Sie die Applikationsspritze fest und drehen Sie die Flasche vorsichtig auf den Kopf.
Ziehen Sie den Kolben langsam heraus, bis die gewünschte Menge des Arzneimittels in die Applikationsspritze aufgezogen ist.
Sollten sich in der Applikationsspritze große Luftblasen befinden oder sollten Sie die falsche Dosis aufgezogen haben, führen Sie die Spitze der Applikationsspritze noch einmal fest in den Flaschenadapter ein, während sich die Flasche in aufrechter Position befindet. Drücken Sie dann den Kolben vollständig nach unten, damit das Arzneimittel wieder in die Flasche zurückfließt, und wiederholen Sie die Schritte 4 bis 6.
Schritt 6
Überprüfen Sie die Dosis in Millilitern (ml), wie sie von Ihrem Arzt verordnet wurde. Lesen sie auf der auf dem Kolben befindlichen Skala die Dosis in Milliliter (ml) ab, wie in der Abbildung gezeigt. Jeder Strich auf der dargestellten Skala entspricht 0,1 ml. In dem Beispiel wird eine Dosis von 1 ml gezeigt. Nehmen Sie nicht mehr als die verordnete Tagesdosis ein.
Schritt 7:
Drehen Sie die gesamte Flasche wieder mit dem Hals nach oben und entfernen Sie die Applikationsspritze vorsichtig aus der Flasche.
Halten Sie die Applikationsspritze nicht am Kolben fest, da der Kolben aus der Spritze rutschen kann.
Verabreichung
Schritt 8
Mischen Sie das Arzneimittel vor der Anwendung nicht mit irgendeiner Flüssigkeit.
Der Patient muss bei der Einnahme des Arzneimittels aufrecht sitzen.
Entleeren Sie die Spritze direkt in den Mund.
Entleeren Sie die Spritze durch vorsichtigen Druck auf den Kolben. Üben Sie keinen gewaltsamen Druck auf den Kolben aus.
Um die Gefahr des Verschluckens/Erstickens zu vermeiden, spritzen Sie das Arzneimittel nicht in den hinteren Teil von Mund oder Rachen.
Nach der Verabreichung
Schritt 9
Verschließen Sie die Flasche nach jedem Gebrauch mit dem kindergesicherten Verschluss.
Schritt 10
Nehmen Sie die Applikationsspritze auseinander, spülen Sie sie unter fließend kaltem Wasser und lassen Sie sie vor der nächsten Verwendung an der Luft trocknen.
Jede der beiden mitgelieferten Applikationsspritzen kann bis zu 45 Tage lang verwendet werden.
Für mehr Informationen, s. Gebrauchsinformation.
Wechselwirkungen bei AGAMREE 40mg/ml Suspension zum Einnehmen
Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie eines der folgenden Arzneimittel einnehmen:
Arzneimittel zur Behandlung von Krampfanfällen und neuropathischen Schmerzen, wie Carbamazepin oder Phenytoin, da sie die Wirkung dieses Arzneimittels beeinflussen können
Arzneimittel zur Behandlung von Pilzinfektionen (einschließlich Candidiasis und Aspergillose), die als Triazole bezeichnet werden (wie Itraconazol und Voriconazol), da sie die Wirkung dieses Arzneimittels beeinflussen können
Antibiotika, die als Makrolide (wie Clarithromycin) oder „Ketolide" (wie Telithromycin) bezeichnet werden, da sie die Wirkung dieses Arzneimittels beeinflussen können
Antibiotika, die als Rifamycine (wie Rifampicin) bezeichnet werden, da sie die Wirkung dieses Arzneimittels beeinflussen können
Spironolacton oder Eplerenon, die als kaliumsparende Diuretika bezeichnet werden (Arzneimittel, die die Urinproduktion erhöhen) und zur Senkung des Blutdrucks und zum Schutz der Herz-Kreislauf-Funktion angewendet werden können, da sie möglicherweise ähnliche Wirkungen wie dieses Arzneimittel haben; Ihr Arzt muss möglicherweise Ihren Kaliumspiegel überwachen und die Dosis dieser Arzneimittel ändern
Echtes Johanniskraut (Hypericum perforatum), ein pflanzliches Arzneimittel zur Behandlung von Depressionen und emotionalen Störungen, da es die Wirkung dieses Arzneimittels beeinflussen kann
Wenn Sie geimpft werden müssen, fragen Sie zuerst Ihren Arzt um Rat. Sie sollten bis zu 6 Wochen vor Beginn der Behandlung mit dem Arzneimittel nicht mit bestimmten Arten von Impfstoffen (Lebendimpfstoffe oder abgeschwächte Lebendimpfstoffe) geimpft werden, da diese Impfstoffe in Kombination mit dem Präparat die Infektion auslösen könnten, die sie verhindern sollen.
Einnahme zusammen mit Nahrungsmitteln und Getränken
Vermeiden Sie den Verzehr von Grapefruit und Grapefruitsaft während der Behandlung mit diesem Präparat, da diese die Wirkung dieses Arzneimittels beeinflussen können.
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Erfahrungsberichte zu AGAMREE 40mg/ml Suspension zum Einnehmen, 100ML（10799,01 €）