部份中文伐莫洛龙处方资料（仅供参考）
商品名：Agamree Suspension
英文名：vamorolone
中文名：伐莫洛龙口服混悬液
生产商：Santhera Pharmaceuticals
药品简介
2023年12月18日，新药Agamree（Vamorolone）获欧盟(EU)批准，用于治疗4岁及以上患者的杜兴肌营养不良（DMD），与潜在突变和动态无关。
Agamree（Vamorolone）是一种新型药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变其下游活性，并且不是糖皮质激素的底物11-β-羟基类固醇脱氢酶 (11β-HSD) 酶可能导致局部组织放大和局部组织中皮质类固醇相关的毒性。这种机制已显示出将疗效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此Vamorolone被定位为现有皮质类固醇的替代品，而现有皮质类固醇是 DMD 儿童和青少年患者的当前护理标准。
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的遗传性X染色体相关疾病，几乎只影响男性。DMD的特征是出生时或出生后不久出现的炎症。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉退化和无力。该疾病的主要里程碑是丧失行走能力、丧失自行进食、开始辅助通气以及发展为心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD将预期寿命缩短至四十几岁。皮质类固醇是目前治疗DMD的标准疗法。
作用机制
Vamorolone是一种选择性结合糖皮质激素受体的解离性皮质类固醇，通过抑制NF-kB介导的基因转录物引发抗炎作用，但导致其他基因的转录激活减少。此外，伐莫洛龙抑制醛固酮对内皮皮质激素受体的激活。由于其特殊的结构，瓦莫隆可能不是11β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会受到局部组织放大的影响。vamorolone在DMD患者中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。
适应症
AGAMREE适用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。
用法与用量
AGAMREE治疗只能由具有杜氏肌营养不良管理经验的专科医生开始。
剂量
对于体重小于40kg的患者，瓦莫隆的推荐剂量为6mg/kg，每天一次。
对于体重40kg及以上的患者，瓦莫隆的推荐剂量为每天一次240mg（相当于6ml）。
根据个体耐受性，每日剂量可下调至4mg/kg/天或2mg/kg/天。患者应保持在剂量范围内的最高耐受剂量。
加药台
                  6毫克/千克/天         4毫克/千克/天            2毫克/千克/天
重量（公斤）剂量（毫克）剂量（毫升）剂量（毫克）剂量（毫升）剂量（毫克）剂量（毫升）
12-13           72         1.8          48          1.2         24         0.6
14-15           84         2.1          56          1.4         28         0.7
16-17           96         2.4          64          1.6         32         0.8
18-19          108         2.7          72          1.8         36         0.9
20-21          120          3           80           2          40          1
22-23          132         3.3          88          2.2         44         1.1
24-25          144         3.6          96          2.4         48         1.2
26-27          156         3.9          104         2.6         52         1.3
28-29          168         4.2          112         2.8         56         1.4
30-31          180         4.5          120          3          60         1.5
32-33          192         4.8          128         3.2         64         1.6
34-35          204         5.1          136         3.4         68         1.7
36-37          216         5.4          144         3.6         72         1.8
38-39          228         5.7          152         3.8         76         1.9
40公斤及以上   240          6           160          4          80          2
如果治疗时间超过一周，则不得突然减少伐莫隆的剂量。剂量减量应在几周内逐步进行，从之前的剂量水平逐步减少约20%。每个锥形步骤的持续时间应根据个人耐受性进行调整。
特殊人群
肝损伤
轻度肝损伤患者（Child-Pugh A级）不需要调整剂量。
中度肝损伤患者（ChildPughcrass B）的推荐日剂量为2mg/kg/天，体重不超过40公斤的患者为2mg/kg/d，体重40公斤及以上的患者为80 mg。严重肝损伤（Child-Pugh C级）的患者不应使用伐莫隆治疗。
儿科人群
AGAMREE对4岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。
给药方法
AGAMREE用于口服。AGAMREE可以随餐或不随餐服用。
口服混悬剂需要在给药前通过摇晃瓶子重新分散。只能使用随药品提供的口服注射器来测量AGAMREE的剂量（ml）。在将适当剂量的药物吸入口服注射器后，应将其直接注入口腔。
使用后应拆卸口腔注射器，在流动的冷自来水中冲洗并风干。它应该存放在盒子里，直到下次使用。口服注射器可使用长达45天，然后应丢弃，并使用包装中提供的第二个口服注射器。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
严重肝损伤（Child-Pugh C级）。
在开始治疗前6周和治疗期间使用活疫苗或减毒活疫苗。
保质期
打开前
3年。
首次打开后
3个月。
直立存放在冰箱（2°C–8°C）中
储存特别注意事项
这种药品不需要任何特殊的温度储存条件。
药品首次开封后的储存条件。
容器的性质和内容物
琥珀色玻璃瓶，装有100毫升口服混悬液，聚丙烯防篡改、低密度聚乙烯内衬、防腐蚀。
每个包装包含一个瓶子、一个压入式瓶适配器（低密度聚乙烯）和两个相同的口服注射器（低密度乙烯），刻度从0到8毫升，增量为0.1毫升。
上市许可持证商
Santhera Pharmaceuticals

请参阅随附的AGAMREE完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/agamree-epar-product-information_en.pdf