部份中文尼替西农处方资料（仅供参考）
商品名：Orfadin Capsulas duras
英文名：nitisinone
中文名：尼替西农胶囊
生产商：Swedish Orphan Biovitrum
药品简介
2015年6月30日，欧盟批准Orfadin（nitisinone，尼替西农），用于遗传性酪氨酸血症I型（Hereditary Tyrosinaemia type-1，HT-1）患者的治疗。HT-1是一种罕见的常染色体隐性遗传病，是由酪氨酸代谢障碍所致的一种遗传代谢病，多数患儿为急性型，起病于新生儿或婴儿期，主要累及肝脏和肾脏，若不治疗会导致肝、肾衰竭甚至死亡。
Orfadin胶囊配方：于2005年上市，目前已获欧盟及全球多个国家批准，联合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于确诊为HT-1的患者。Orfadin结合饮食限制及广泛的新生儿筛查，能够使婴幼儿及早确诊治疗，从而显著改善患者的临床结果。而在Orfadin上市前，出生2个月内确诊为HT-1的婴儿，仅有三分之一能够存活到2岁。
Orfadin口服悬液是一种婴幼儿友好的配方，可方便准确给药剂量，有助于改善患者及其照料者的生活质量。
作用机理
尼替尼酮是4-羟基苯基丙酮酸双加氧酶（酪氨酸代谢的第二步）的竞争性抑制剂。通过抑制HT-1和AKU患者的酪氨酸正常分解代谢，尼替尼酮可防止有害的代谢产物在4-羟苯基丙酮酸双加氧酶下游积累。
HT-1的生化缺陷是富马酸乙酰乙酸酯水解酶的缺乏，它是酪氨酸分解代谢途径的最终酶。尼替尼酮可防止有毒中间体马来酸乙酰乙酸酯和富马酸乙酰乙酸酯的积累。否则，这些中间体会转化为有毒的代谢产物琥珀酰丙酮和琥珀酰乙酰乙酸酯。琥珀酰丙酮抑制卟啉合成途径，导致5-氨基乙酰丙酸盐的积累。
AKU的生化缺陷是酪氨酸分解代谢途径的第三种酶高纯酸1,2双加氧酶的缺乏。尼替尼酮可防止有害代谢物高纯酸（HGA）的积聚，否则会导致关节和软骨的时变，从而导致该疾病的临床特征的发展。
适应症
遗传性1型酪氨酸血症（HT-1）
Orfadin适用于经确诊为遗传性1型酪氨酸血症（HT-1）并伴有酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制的成人和儿童患者（在任何年龄段）。
碱尿症（AKU）
Orfadin适用于治疗成年的alkaptonuria（AKU）患者。
用法与用量
HT-1：
尼替尼酮治疗应由治疗HT-1患者的经验丰富的医生发起并监督。
应尽早开始治疗该疾病的所有基因型，以增加整体生存率并避免并发症，例如肝衰竭，肝癌和肾脏疾病。除尼替尼酮治疗外，还需要饮食中缺乏苯丙氨酸和酪氨酸的饮食，并应随后监测血浆氨基酸。
起始剂量HT-1
在儿童和成人人群中，建议的每日初始剂量为口服口服1mg/kg体重。尼替尼酮的剂量应单独调整。建议每天服用一次。但是，由于体重＜20 kg的患者的数据有限，建议在该患者人群中将每日总剂量分为每日两次。
剂量调整HT-1
在定期监测期间，宜跟踪尿琥珀酰丙酮，肝功能检查值和甲胎蛋白水平。如果开始尼替尼酮治疗后一个月仍可检测到尿琥珀酰丙酮，则应将尼替尼酮剂量增加至1.5mg/kg体重/天。根据所有生化参数的评估，可能需要2mg/kg体重/天的剂量。该剂量应被视为所有患者的最大剂量。
如果生化反应令人满意，则应仅根据体重增加来调整剂量。
但是，除了上述测试外，在治疗开始期间，应从每天两次更换为每日一次剂量，或者如果恶化，则可能有必要更严格地遵循所有可用的生化参数（即血浆琥珀酰丙酮，尿液5氨基乙酰丙酸酯（ALA）和红细胞胆色素原（PBG）合酶活性）。
AKU：
尼替尼酮治疗应由在AKU患者治疗方面经验丰富的医生发起和监督。
成人AKU人群的推荐剂量为每天一次10毫克。
特殊人群
没有针对老年人或肾或肝功能不全患者的具体剂量建议。
小儿
HT-1：儿童和成人的建议剂量（mg/kg体重）相同。但是，由于体重＜20kg的患者的数据有限，建议在该患者人群中将每日总剂量分为每日两次。
AKU：Orfadin在0至18岁患有AKU的儿童中的安全性和疗效尚未确定。无可用数据。
给药方法
可以在即将摄入之前打开胶囊并将其内容物悬浮在少量水或配方食品中。
Orfadin还可以以4mg/ml的口服混悬液形式提供给小儿和其他吞咽胶囊有困难的患者。
建议如果从食物开始使用尼替尼酮治疗，则应常规进行此治疗。
禁忌症
对活性物质或所列的任何赋形剂过敏。
接受尼替尼酮的母亲不得母乳喂养。
保质期
2年。
在保质期内，患者可以在不高于25°C的温度下将胶囊保存2个月（2mg胶囊）或3个月（5mg，10mg和20mg胶囊）。药品必须丢弃。
特殊的储存注意事项
存放在冰箱（2°C–8°C）中。
容器的性质和内容
HDPE瓶带有LDPE防篡改密封盖，装有60粒胶囊。
每包含1瓶。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/10051/smpc
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ORFADIN 10mg CAPSULAS DURAS, 60cápsulas.
Precio ORFADIN 10 mg CAPSULAS DURAS, 60 cápsulas: PVP 3726.07 Euros. (03 de Abril de 2021).
Laboratorio titular: SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM INTERNATIONAL AB.
Laboratorio comercializador: SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM S.L.
Sistema de clasificación Anatómico, Terapéutica, Química (ATC) del medicamento: Grupo Anatómico principal: TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Grupo Terapéutico principal: OTROS PRODUCTOS PARA EL TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Subgrupo Terapéutico Farmacológico: OTROS PRODUCTOS PARA EL TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO. Subgrupo Químico-Terapéutico Farmacológico: Productos varios para el tracto alimentario y el metabolismo. Sustancia final: Nitisinona.
Indicaciones:
Este medicamento está sujeto a prescripción médica, no afecta a la conducción, no es un medicamento genérico, es un medicamento sustituible, es de uso hospitalario, es un fármaco serializado (en su envase figura un dispositivo de seguridad) y la fecha de caducidad del último lote liberado sin serialización es 31/05/2020, la dosificación es 10 mg y el contenido son 60 cápsulas.
Vías de administración:
VÍA ORAL.
Composición (1 principios activos):
1.- NITISINONA. Principio activo: 10 mg. Composición: 1 cápsula. Administración: 1 cápsula. Prescripción: 10 mg.
Prospecto y ficha técnica:
Prospecto y ficha técnica en el Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS - CIMA.
Medicamentos con el mismo principio activo y misma vía de administración:
NITISINONE MDK 10 MG CAPSULAS DURAS 60 cápsulas.
NITISINONA DIPHARMA 10 MG CAPSULAS DURAS EFG, 60 cápsulas.
Comercialización:
SÍ se comercializa.
Fecha de autorización del medicamento: 28 de Junio de 2005.
Fecha de comercialización efectiva de la presentación: 09 de Enero de 2012.
Situación del registro del medicamento: Autorizado.
Situación del registro de la presentación del medicamento: Autorizado.
Fecha de ultimo cambio de la situación del registro del medicamento: 28 de Junio de 2005.
Fecha de la situación de registro de la presentación: 28 de Junio de 2005.
2 excipientes:
ORFADIN 10 mg CAPSULAS DURAS SÍ contiene 2 excipientes de declaración obligatoria.
LECITINA DE SOJA.
ALMIDON DE MAIZ PREGELATINIZADO.
Snomed CT:
Descripción clínica de sustancia/s activa/s: nitisinona.
Descripción clínica del producto: Nitisinona 10 mg cápsula.
Descripción clínica del producto con formato: Nitisinona 10 mg 60 cápsulas.
Origen y fecha de los datos:
Fuente de la información: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
Aquí puede consultar la lista de fármacos que comienzan con la letra O.
Datos del medicamento actualizados el: 03 de Abril de 2021.
Código Nacional (AEMPS): 651526. Número Definitivo: 04303003.