近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Atebrioz™（zilurgisertib）片，以减少12岁及以上进行性纤维骨化性发育不良（FOP）成人和儿童患者的全部新异位骨化（HO）量。

Atebrioz™（zilurgisertib）片剂是一种每日一次口服 (每次100mg) 的激活素受体样激酶2 (ALK2) 抑制剂，旨在靶向 FOP 生物学核心的致病通路。

进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种极为罕见的进行性遗传性疾病，影响美国约300人和全球900人。FOP的特征是异位骨化（HO），这是一种骨骼在肌肉、肌腱、韧带和其他软组织中形成的过程。症状通常在儿童早期变得明显，HO病变的数量和体积随着时间的推移而增加，逐渐限制了运动，限制了活动能力、日常功能和独立性。

批准日期：2026年09月25日 公司：Mirum Pharmaceuticals, Inc

Atebrioz™（西鲁吉斯替布[zilurgisertib]）片剂,口服使用

美国初步批准时间：2026年

作用机制

FOP是一种进行性疾病，由激活素受体I型（ACVR1）基因中的单等位基因功能获得突变引起，该基因编码骨形态发生蛋白（BMP）信号通路中的ALK2 I型受体。FOP患者具有持续活跃的ALK2信号，导致HO。Zilurgistertib是一种口服选择性抑制剂，可抑制野生型ALK2和致病性ALK2（R206H突变）。齐鲁吉塞替布的靶向作用抑制了ALK2介导的信号传导，并减少了软骨内骨的形成。

适应症与用途

ATEBRIOZ是一种激活素受体样激酶-2（ALK2）抑制剂，用于减少12岁及以上患有严重骨化性纤维发育不良（FOP）的成人和糖尿病患者的全新异位骨化（HO）体积。

剂量与给药

•推荐起始剂量：100mg口服，每日一次，含或不含食物。

•服用整片或压碎的ATEBRIOZ片剂。如果粉碎，将4片（共100毫克）与四汤匙（60毫升）水、橙汁、苹果酱或原味酸奶混合。

剂型和规格

片剂：25毫克 zilurgisertib.

禁忌症

怀孕。

警告与注意事项

胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。在开始使用ATEBRIOZ之前，确认具有生殖潜力的女性没有怀孕，并告知胎儿的潜在风险和使用有效的避孕措施。如果在治疗期间发生怀孕，建议患者立即停止使用ATEBRIOZ，并联系他们的医疗保健提供者。

不良反应

最常见的不良反应（≥10%）：头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。

如需报告可疑的不良反应，请致电1-855-MRM-4YOU联系MirumPharmaceuticals，股份有限公司或致电1-800-FDA-1088联系FDA或www.FDA.gov/medwatch。

药物相互作用

CYP3A4抑制剂：当与强效CYP3A4抑制物同时使用时，将ATEBRIOZ剂量减少至每天口服一次50mg。

CYP3A4诱导剂：避免同时使用ATEBRIOZ和强效或中度CYP3A4诱发剂。

MATE1和MATE2-K底物：避免将ATEBRIOZ与MATE1和MATLAB 2-K底物（如二甲双胍）同时使用。

在特定人群中使用

哺乳期：不建议母乳喂养。

包装供应/储存和处置

供应方式

ATEBRIOZ含有25毫克zilurgisertib，是一种圆形、白色至灰白色薄膜包衣片剂，一侧刻有“INCY”，另一侧刻有“25”，装在120片的瓶子里，带有儿童防护盖（NDC 79378-029-16）。在密闭容器中分配（见USP）。

储存和处置

将ATEBRIOZ片剂储存在20ºC至25ºC（68ºF至77ºF）的温度范围内；允许在15ºC至30ºC（59ºF至86ºF）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。

请参阅随附的ATEBRIOZ完整处方信息

https://files.mirumpharma.com/atebrioz/Atebrioz-USPI-MedGuide.pdf