Zelvysia 100mg Oral Solution,1×30bag（Sapropterin 盐酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末） - 苯丙酮尿症

TOP

Zelvysia 100mg Oral Solution,1×30bag（Sapropterin 盐酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末）

药店国别：

产地国家：

美国

处方药：

是

所属类别：

100毫克口服溶液用粉末,1盒×30包

包装规格：

100毫克口服溶液用粉末,1盒×30包

计价单位：

盒

生产厂家中文参考译名:

Aucta Pharmaceuticals, Inc

生产厂家英文名:

Aucta Pharmaceuticals, Inc

该药品相关信息网址1:

该药品相关信息网址2:

该药品相关信息网址3:

原产地英文商品名:

Zelvysia 100mg Oral Solution,1×30bag

原产地英文药品名:

Sapropterin dihydrochloride

中文参考商品译名:

Zelvysia 100毫克口服溶液用粉末,1盒×30包

中文参考药品译名:

盐酸沙丙蝶呤

曾用名:

简介：

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准首款品牌仿制药Zelvysia(sapropterin dihydrochloride)口服溶液用粉末上市,用于一个月及以上的成人和儿科患者，降低因对四氢生物蝶呤（BH4）有反应的苯丙酮尿症（PKU）所致的高苯丙氨酸血症（HPA）患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。

Sapropterin dihydrochloride是BH4的合成制剂，BH4是PAH酶的必要辅因子，通过氧化反应羟基化Phe形成酪氨酸。对于PKU患者，BH4治疗可以激活残留的PAH酶，改善Phe的氧化代谢，并降低一些患者的Phe血液水平。

苯丙酮尿症（PKU）和轻度高苯丙氨酸血症（HPA）是一种遗传性疾病，其特征是苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺乏，如果不通过限制苯丙氨酸摄入量的饮食来治疗，会导致智力障碍。

批准日期：2025年4月29日，公司：Aucta Pharmaceuticals, Inc.

Zelvysia（盐酸沙丙蝶呤[sapropterin dihydrochloride]）粉末，口服溶液

美国首次批准：2007年

作用机制

Sapropterin dihydrochloride是BH4的合成形式，BH4是苯丙氨酸羟化酶（PAH）的辅因子。PAH通过氧化反应羟基化Phe形成酪氨酸。在PKU患者中，PAH活性缺失或不足。BH4治疗可以激活残留的PAH酶活性，改善Phe的正常氧化代谢，并降低一些患者的Phe水平。

适应症与用途

Zelvysia是一种苯丙氨酸羟化酶激活剂，可降低一个月及以上患有四氢生物蝶呤（BH4-）反应性苯丙酮尿症（PKU）引起的高苯丙氨酸血症（HPA）的成人和儿童患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。Zelvysia应与Phe限制饮食结合使用。

剂量与用法

所有接受Zelvysia治疗的PKU患者也应接受Phe限制饮食治疗，包括饮食蛋白质和Phe限制。

起始剂量