注：此处所列新药，主要指FDA批准的新分子实体、新生物制品、细胞疗法、基因疗法，不包括疫苗。
以下对上述药物做一简单介绍：
1.avapritinib
商品名：Ayvakit
公司：Blueprint Medicines
1月9日，FDA批准Blueprint Medicines公司的Ayvakit (avapritinib)上市，用于治疗携带血小板源性生长因子受体 α（PDGFRA）基因18外显子突变的不可手术或转移性成人胃肠道间质瘤（GIST）患者，其中也包括D842V 位点突变这种最常见的18外显子跳跃突变类型。
Avapritinib是一种口服的、具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂。具有KIT及PDGFRα突变（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外显子17突变）的多种疾病对标准疗法响应很差，缺乏有效的治疗方式，avapritinib针对以上突变在临床前均表现了很好的活性。
GIST是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。GIST 可以发生于消化道的任何部位，以胃和小肠最为常见，分子机制是编码酪氨酸激酶受体蛋白基因 KIT（CD117） 或血小板源性生长因子受体 α（PDGFRα） 基因激活突变所致。大约6%的新确诊患者携带PDGFA外显子18突变。
2.teprotumumab-trbw
商品名：Tepezza
公司：Horizon Therapeutics
1月21日，FDA批准Horizon Therapeutics的Tepezza（teprotumumab-trbw）上市，用于治疗甲状腺眼病。这是FDA批准的首个甲状腺眼病药物。
TED是一种常发生于甲亢患者身上的自身免疫性疾病，临床通常表现为眼球突出、复视、视力模糊和面部畸形等。该疾病主要是由于患者自身抗体激活了眼框内胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）所导致。
Teprotumumab是一种靶向IGF-1R的单克隆抗体，III期OPTIC临床研究表明，接受Teprotumumab治疗的患者较安慰剂能显著减轻患者眼球突出症（82.9％ vs 9.5％），到达主要终点。另外，接受该药治疗的患者在减轻复视、改善生活质量等方面均有效果，到达次要终点。安全性方面，Teprotumumab治疗组发生的大多数不良反应为轻度至中度，并且可以控制。
3.tazemetostat
商品名：Tazverik
公司：Epizyme
1月24日，FDA批准Epizyme公司的Tazverik（tazemetostat）上市，用于治疗无法完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤成人患者以及16岁以上的儿科患者。
上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，好发于20~40岁青壮年，男性较为多见。目前，主要的治疗方案有手术切除、化疗或放疗。Tazemetostat是FDA批准的首个EZH2抑制剂，也是FDA批准的首个上皮样肉瘤治疗药物。
一项II期临床研究结果表明，接受Tazemetostat治疗的患者ORR达到15%，其中CR为1.6%，PR为13%。另外，在所有产生应答的患者中，67%的患者持续反应时间达到6个月或更长时间。
安全性方面，Tazemetostat治疗组中有37%的患者发生严重不良反应。其中≥3%的患者发生的严重不良反应主要为出血、胸腔积液、皮肤感染、呼吸困难、疼痛和呼吸窘迫。1例患者（2%）患者因情绪变化的不良反应而永久停用该药。
4.lactitol
商品名：Pizensy
公司：Braintree实验室
2月12日，FDA批准Braintree实验室开发的Pizensy（lactitol）上市，用于治疗慢性特发性便秘（CIC）成人患者。
CIC是一种以排便困难、排便次数不频繁、腹痛腹胀为主要特征的疾病，在美国，大约有3500万人受到这一疾病的困扰。目前，临床上主要以包括泻药在内的药物进行治疗，这类药物虽然能一定程度缓解病人症状，但同时也带来了药物依赖。
Pizensy是一种口服乳糖醇疗法，属于渗透性泻药，它能够促进水分进入肠道，进而达到通便作用。一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验结果表明，Pizensy治疗组较安慰剂组患者在一周内达到3次完全自发排便次数（CSBMs）或者较基线比至少增加1次CSBMs的患者比例分别为25%和13%，到达主要终点。
安全性方面，常见的不良反应为上呼吸道感染、腹胀、腹泻、血肌酐磷酸激酶升高、腹胀和血压升高。
5.bempedoic acid
商品名：Nexletol
公司：Esperion
2月21日，FDA批准Esperion公司的Nexletol（bempedoic acid）片剂上市，辅助饮食和最大耐受剂量他汀用于治疗成人杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，或者用于需要进一步降低LDL-C的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者。Nexletol是自2002年以来批准的首个每日1次口服非他汀类降LDL-C药物。
bempedoic acid是一种人工合成的二羧酸衍生物，属于first in class的ATP-柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂，通过抑制肝脏内胆固醇的生物合成和上调低密度脂蛋白受体（LDL-R）来降低LDL-C。
FDA批准Nexletol主要基于一系列在超过3000例患者中开展的全球关键III期项目的结果。对其中4项合计超过2600例患者的临床试验聚合分析结果显示，bempedoic acid联合中等剂量或最高耐受剂量他汀可以使安慰剂校正后的LDL-C进一步降低18%，bempedoic acid联合低剂量他汀或不使用他汀，可使安慰剂校正后的LDL-C进一步降低21%~28%。
在III期临床研究中，bempedoic acid的耐受性良好，常见不良事件的发生率与安慰剂组相似，最常见（≥2%）且高于安慰剂组的不良事件主要包括上呼吸道感染、肌肉痉挛、高尿酸血症、背痛、腹痛或轻度不适、支气管炎、贫血、肝酶升高等。不良事件严重程度方面，bempedoic acid组大多数都是轻至中度，与安慰剂组类似。
6.eptinezumab-jjmr
商品名：Vyepti
公司：灵北制药
2月21日，FDA批准灵北制药的Vyepti（eptinezumab-jjmr）上市，用于成人偏头痛的预防治疗。这是FDA批准的首个预防偏头痛的静脉注射药物。
Vyepti是灵北斥资19.5亿美元收购Alder公司所获得一款降钙素基因相关肽（CGRP）药物，CGRP被认为是一种与偏头痛相关的重要神经肽。
Vyepti的疗效和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究中得到证实。其中，PROMISE-1研究主要针对发作性偏头痛患者，PROMISE-2研究主要针对慢性偏头痛患者。结果表明，Vyepti在这两项研究中均到达了降低患者1-3个月内平均每月偏头痛天数（MMD）的主要终点。另外在一项涉及2076例患者的安全性研究表明，Vyepti最常见的不良反应为鼻咽炎和超敏反应。
7.amisulpride
商品名：Barhemsys
公司： |
