阿斯利康/默沙东
4月10日，FDA批准阿斯利康/默沙东的Koselugo（selumetinib）上市，用于2岁及以上儿童和青少年的神经纤维瘤病I型（NF1）患者，这些患者伴有症状性和/或进展性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。这是FDA批准的首个用于治疗NF1的药物。
神经纤维瘤病(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病，属于常染色体显性遗传病。根据其临床表现和基因定位位点不同，主要分为神经纤维瘤病1型（ NF1）和神经纤维瘤病2型（NF2）。
据估计，NF1发病率大约为1/3000~4000个新生儿。大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤，这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症，如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。NF1还会增加一个人患其他癌症的风险，包括恶性脑瘤和白血病等。
Selumetinib是一款MEK 1/2抑制剂，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。该药曾获得FDA授予的孤儿药资格和突破性治疗法称号。目前，这款药物已经在中国获批临床。
13.pemigatinib
商品名：Pemazyre
公司：Incyte公司
4月17日，FDA加速批准Incyte公司Pemazyre（pemigatinib），用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，批准时间比预定的5月30日审批日期提前了一个半月，这也是FDA批准的首个胆管癌靶向疗法。
pemigatinib是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。FDA曾授予pemigatinib用于接受过治疗的携带FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者突破性疗法资格，以及治疗胆管癌的孤儿药资格。
14.tucatinib
商品名：Tukysa
公司：Seattle Genetics
4月17日，FDA批准Seattle Genetics公司Tukysa（tucatinib）上市，联合化疗（曲妥珠单抗和卡培他滨）用于治疗无法通过手术切除并且之前已经接受过一种以上疗法的HER2阳性晚期乳腺癌患者。这是FDA在“ORBIS计划”下批准的首个新分子实体药物，比预定审批期限提前了4个月。
FDA此次批准Tukysa主要基于一项入组612例HER2突变阳性的晚期不可手术切除或转移性乳腺癌患者的临床试研究结果，这些患者既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和T-DM1治疗，其中48%在入组时已经发生脑转移。研究的主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点是脑转移患者的OS和PFS。
结果显示;与安慰剂组+曲妥珠单抗+卡培他滨治疗组相比，Tukysa+曲妥珠单抗+卡培他滨治疗组患者的中位PFS显著提高（7.8 vs 5.6个月），OS显著提高（21.9 vs 17.4个月），脑转移患者的PFS也显著提高（7.6 vs 5.4个月）。
Tukysa治疗组患者最常见的不良反应包括腹泻，手脚灼热或刺痛，恶心，疲劳，肝损伤，呕吐，口腔炎，食欲下降 ，腹痛，头痛，贫血和皮疹等。
15.sacituzumab govitecan-hziy
商品名：Trodelvy
公司：Immunomedics
4月22日，FDA加速批准Immunomedics公司的抗体偶联药物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）上市，用于治疗既往接受过至少2种疗法的转移性三阴乳腺癌成人患者。Trodelvy是FDA批准的首个治疗三阴乳腺癌的抗体偶联药物，也是首个获批的靶向人滋养层细胞表面抗原2（Trop-2）的抗体偶联药物。
FDA此次批准是基于一项多中心、单臂、II期临床试验中的客观应答率（ORR）和应答持续时间（DoR）数据。108例既往接受过3线（中位数，范围：2~10）治疗的三阴乳腺癌患者的ORR为33.3%（95% CI：24.6%~43.1%），中位DoR为7.7个月（95% CI：4.9~10.8个月）。
Trodelvy的药品标签中带有黑框警告，提示其有严重中性粒细胞减少和腹泻的风险。II期试验中Trodelvy治疗最常见（≥25%）的不良反应包括恶心、中心粒细胞减少、腹泻、疲劳、贫血、呕吐、脱发、便秘、食欲减退、红疹、腹痛。发生率≥5%的3/4级严重不良反应包括中性粒细胞减少、白细胞计数减少、贫血、低磷血症、腹泻、疲劳、恶心、呕吐。2%的患者因为不良事件终止了治疗，未见治疗相关的死亡病例，未见严重中性粒细胞减少或间质性肺病的病例。
16.opicapone
商品名：Ongentys
公司：Neurocrine Biosciences
4月24日，FDA批准Neurocrine Biosciences公司的Ongentys（opicapone）上市，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法，用于治疗处于关闭期的帕金森患者。
帕金森是仅次于阿尔茨海默氏病的美国第二大最常见的神经退行性疾病。据估计，美国帕金森患者大约有100万例，每年新增确诊患者大约为5万例。
opicapone是一种口服选择性COMT抑制剂，能通过抑制分解左旋多巴的COMT酶，进而减少其在血液中的分解，使得更多药物到达患者大脑，最终起到延长疗效和实现患者运动功能的作用。
17.capmatinib
商品名：Tabrecta
公司：诺华
5月6日，FDA批准诺华Tabrecta (capmatinib) 上市，用于治疗局部晚期或转移性MET外显子14跳跃（METEX 14）突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。FDA同时批准了FoundationOne CDx（F1CDx）作为Tabrecta的伴随诊断产品。
FDA此项批准主要基于一项代号为GEOMETRY mono-1的II期研究数据。该项开放标签、多中心、单臂研究招募了97例经RNA临床分析确证携带MET外显子14跳跃的NSCLC患者，给予capmatinib 400mg直至疾病进展或出现不可耐受毒性，主要终点是总体应答率（ORR），其他终点还包括应答持续期（DOR）。
独立数据监察委员会评估结果显示，capmatinib 针对初治患者的ORR为68%，其中CR 4%，PR 64%，DOR超过12个月的患者比例为47%；针对既往接受过治疗患者的ORR为41%，DOR超过12个月的患者比例为32%。
安全性方面，capmatinib最常见的不良反应为周围水肿（42％）、恶心（33％）、肌酐升高（20％）、呕吐（ 19％）、疲劳（14％）、食欲下降（13％）和腹泻（11％）。大部分AE等级为1/2级。
18.selpercatinib
商品名：Retevmo
公司：礼来
5月8日，FDA加速批准礼来Retevmo（selpercatinib，LOXO-292）胶囊上市，用于治 |
