疗：1）成人转移性RET融合阳性NSCLC患者，2）需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET突变阳性甲状腺髓样癌患者，3）放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。
FDA此次批准是基于一项涉及702例RET驱动型癌症患者的I/II期LIBRETTO-001试验的ORR和DoR结果。该研究既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC、RET突变的MTC、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET改变的实体肿瘤。结果如下：
在高达50%的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中存在脑转移的情况。在经治的可检测到脑转移的NSCLC患者中，11例患者中有10例观察到颅内病灶的缓解 (CNS ORR)，所有10例患者的CNS DoR均≥6个月。
Retevmo最常见的副作用是天冬氨酸转氨酶（AST）升高、丙氨酸转氨酶（ALT）酶升高、血糖升高，白细胞计数减少，白蛋白减少，血钙水平降低，口干， 腹泻，肌酐增加，碱性磷酸酶增加，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数低，胆固醇增加，皮疹，便秘和血钠水平降低等。
19.ripretinib
商品名：Qinlock
公司：Deciphera Pharmaceuticals
5月15日，Deciphera Pharmaceuticals公司宣布FDA批准其Qinlock（ripretinib）上市，用于治疗既往接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。
Ripretinib是一种被设计成广谱抑制KIT和PDGFRα突变的研究性酪氨酸激酶开关控制抑制剂，通过独特的双重作用机制，调节激酶开关口袋和激活环。III期INVICTUS研究结果显示，Ripretinib较安慰剂能够改善四线及四线以上GIST患者的无进展生存期（6.3 vs 1.0个月），除此之外，Ripretinib较安慰剂还延长了患者中位总生存期（15.1 vs 6.6个月）。
20．fluoroestrdiolF18
商品名：Cerianna
公司：Zionexa
5月20日，FDA批准Zionexa公司的Cerianna（fluoroestrdiol F18）上市，Cerianna是一种放射学诊断试剂，适用于使用正电子发射断层扫描（PET）成像，作为活检的辅助手段，检测复发/转移性乳腺癌患者的雌激素受体(ER)阳性病变。
21.artesunate
商品名：Artesunate
公司：Amivas
5月26日，FDA批准Amivas公司的Artesunate（artesunate，青蒿琥酯静脉注射剂）上市，用于治疗重症疟疾成人和儿童患者。
青蒿琥酯静脉注射剂的疗效和安全性在1项亚洲开展的随机对照试验（试验1）和1项非洲开展的支持性随机对照试验中（试验1）得到证实。
试验1共入组1461例患者（包括202例年龄不到15岁的儿童患者），试验2共入组5425例年龄小于15岁的重症疟疾患者。这两项研究中，入组患者分别接受青蒿琥酯和对照药物奎宁的治疗。结果显示，青蒿琥酯治疗组患者死亡率显著低于奎宁治疗组。
安全性方面，试验1中患者常见的不良反应为急性肾功能衰竭（需要透析）、血红蛋白尿和黄疸。试验2的安全性与试验1基本相似。
22.flortaucipir F18
商品名：Tauvid
公司：礼来
5月28日，FDA批准礼来的Tauvid（flortaucipirF18）上市，Tauvid是一种放射学诊断试剂，适用于使用正电子发射断层扫描（PET）成像，评估阿尔茨海默病患者大脑中聚集的tau神经纤维缠结（NFTs）的密度和分布。
23.inebilizumab
商品名：Uplizna
公司：Viela Bio公司
6月11日，FDA批准Viela Bio公司的CD19单抗Uplizna（inebilizumab）上市，用于治疗AQP4阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。豪森药业曾于2019/5/28与Viela Bio公司达成协议，斥资2.2亿美元获得了该药中国权益。
此次批准是基于一项代号为N-Momentum的关键性临床试验结果。该研究共纳入230例NMOSD患者，其中包括213例AQP4阳性患者。结果显示，接受治疗6个月后，89%的AQP4阳性患者疾病没有复发，而安慰剂组这一数值为58%，到达主要终点。另外，接受inebilizumab治疗的患者在关键的次要终点上也显示出显著的统计学差异，包括降低NMOSD相关的住院率。
inebilizumab安全性和耐受性良好，最常见的不良反应为尿路感染（20％）、鼻咽炎（13％）、输液反应（12％）、关节痛（11％）和头痛（10％）。
NMOSD是一种罕见自身免疫疾病，患者体内过度活跃的免疫细胞和自身抗体会攻击视神经和脊髓，导致患者会出现失明、截瘫、感觉丧失、膀胱失调、以及外周疼痛等症状。据估计，80%的NMOSD患者AQP4抗体呈阳性。inebilizumab可以结合B细胞表面的CD19抗原，耗竭CD19+B细胞。
24.lurbinectedin
商品名：Zepzelca
公司：Jazz制药公司/PharmaMar
6月15日，FDA加速批准Jazz制药公司/PharmaMar公司的Zepzelca(lurbinectedin) 上市，用于治疗铂类药物化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌。该药美国市场销售权益归Jazz制药所有，中国开发及商业化权益则归绿叶制药所有。
lurbinectedin是海鞘素衍生物，为RNA聚合酶II的抑制剂，能够与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合，抑制RMG1和RMG2，使肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡、最终减少细胞增殖。2018年8月，FDA授予lurbinectedin用于治疗小细胞肺癌的孤儿药资格。
25.triheptanoin
商品名：Dojolvi
公司：Ultragenyx公司
6月30日，FDA批准Ultragenyx公司的Dojolvi (triheptanoin)上市，作为卡路里和脂肪酸的来源，治疗通过分子诊断确诊的长链脂肪酸氧化障碍 (LC-FAOD)儿科和成人患者。这是FDA批准的首个LC-FAOD疗法。
LC-FAOD是一种以代谢缺陷为特征的常染色体隐形遗传病，患者由于不能将长链脂肪酸转化为能量，进而导致体内葡萄糖的严重耗尽和并发症，并最终导致住院或死亡。LC-FAOD目前已被纳入美国和部分欧洲国家的新生儿筛查项目中。LC-FAOD的其他治疗选择包括避免禁食和低脂肪/高碳水化合物饮食等。据估计，美国受LC-FAOD影响的患者人数大约为2000-3500例。
Dojolvi是一种高纯度、药用级的奇数碳、中链甘油三酯，该药通过多步骤化学合成，在甘油骨架上添加了3个7碳脂肪酸生成。Dojolvi旨在为LC-FAOD患者提供中链和奇数碳脂肪酸作为能源和代谢物替代品。
26.fostemsavir
商品名：Rukobia
公司：GSK
7月2日，FDA批准GSK的Rukobia（fostemsavir）上市，用 |
