Zycubo成为美国唯一一种获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗这种罕见且往往致命的遗传性疾病的药物。

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zycubo（copper histidinate），用于治疗儿科患者的Menkes病。

Zycubo，CUTX-101，是一种皮下注射的组氨酸铜制剂，旨在恢复铜稳态并维持受影响患者的健康铜水平。通过在早期阶段解决潜在的铜缺乏症，该疗法为改变疾病的毁灭性进程提供了有意义的机会。

Menkes病是一种罕见的X连锁隐性遗传病，会导致铜吸收障碍，若不及时治疗通常在3岁前死亡。

批准日期：2026年01月12日 公司：Sentynl Therapeutics

Zycubo(铜组氨酸[copper histidinate])注射用，皮下使用

美国首次批准：2026年

作用机制

Menkes病是一种X连锁隐性疾病，由ATP7A编码的铜转运ATP酶中的致病性变异引起。Menkes病患者对饮食中铜的吸收受损，铜通过血脑屏障的运输受损，许多铜依赖性酶的调节失调。ZYCUBO是一种生物可利用的铜替代疗法，作为皮下注射给药，以绕过Menkes病患者观察到的胃肠吸收受损。

适应症与用途

Zycubo是一种铜替代产品，适用于治疗儿科患者的Menkes病。

使用限制

Zycubo不适用于治疗枕角综合征。

用法与用量

•在开始ZYCUBO之前，获取基线血清铜和肾小球蛋白水平、血清电解质、肾功能和肝功能以及全血细胞计数。

•ZYCUBO在儿科患者中的推荐剂量：

o 1岁以下儿童每天两次服用1.45毫克（两次注射间隔8-12小时）。

o 1岁至17岁以下儿童每日服用1.45毫克。

•监测血清铜和铜蓝蛋白水平、血清电解质、肾功能和肝功能以及全血细胞计数（CBC）。

•复溶ZYCUBO，皮下注射。 

•有关其他准备、储存和给药说明，请参阅完整处方信息。 

剂型和规格

注射用：2.9mg组氨酸铜（相当于0.5mg元素铜），以冻干粉或饼状形式，单剂量服用，用于复溶。

禁忌症

•无

警告和注意事项

铜积聚和毒性风险：ZYCUBO治疗可能导致铜进一步积聚，并有可能导致药物性肾损伤、肝功能障碍和血液学异常。在ZYCUBO治疗期间监测患者。必要时调整剂量。 

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥7%）是肺炎、病毒感染、呼吸衰竭、癫痫发作、细菌感染、出血、低血压、呕吐、心动过速、发热、容量耗尽、骨折、呼吸困难、转氨酶升高、腹泻、真菌感染、贫血和局部给药反应。

如需报告可疑的不良反应，请致电1-888-507-5206联系SentynlTherapeutics，股份有限公司或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。

包装供应/储存和处理

如何供应

注射用ZYCUBO（copper histidinate）以无菌、无防腐剂的蓝色冻干粉或蛋糕的形式提供，装在单剂量小瓶中。每个小瓶含有2.9mg组氨酸铜（相当于0.5mg元素铜）。

ZYCUBO提供以下服务：

•纸箱中一瓶 2.9mg单剂量小瓶：NDC 42358-329-01

储存与处理

将ZYCUBO小瓶冷藏在2°C至8°C（36°F至46°F）的原始纸箱中。

请参阅随附ZYCUBO的完整处方信息：

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/211241s000lbl.pdf