| 简介：
部份中文去甲蝶呤冻干粉处方资料（仅供参考）
商品名：Nulibry Pulver Injektionslösung
英文名：Fosdenopterin
中文名：甲蝶呤冻干粉注射剂
生产商：TMC PHARMA(EU)LIMITED
药品简介
2022年9月20日，欧盟委员会（EC）已批准Nulibry（fosdenopterin）注射液上市，作为 治疗钼辅因子缺乏症（MoCD）A型患者的第一种疗法。MoCDA型是一种极为罕见的渐进性疾病，已知全球影响不到150名患者，中位生存期为4年。
Nulibry(fosdenopterin)是一种底物替代疗法，可提供外源性cPMP来源，可转化为钼蝶呤。然后钼蝶呤被转化为钼辅因子，这是激活钼依赖性酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶，一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。
钼辅因子缺乏症(MoCD)A型是一种常染色体隐性遗传的先天性代谢错误，由钼辅因子合成1基因突变引起，其特征是钼辅因子产生不足，导致缺乏钼依赖性酶活性。缺乏活性导致亚硫酸盐氧化酶活性降低，亚硫酸盐和次级代谢物（如 S-磺基半胱氨酸）在大脑中积聚，从而导致不可逆的神经损伤。
MoCD A型最常见的症状是癫痫发作、喂养困难和脑病。存活超过婴儿期的 MoCD A 型患者通常会遭受进行性脑损伤，这在磁共振成像 (MRI) 上呈现出特征性模式。这种损伤会导致严重的精神运动障碍以及无法进行协调运动或与环境交流。
作用机制
患有A型MoCD的患者在oMoCS1(MoCS1)基因中发生突变，导致缺乏中间基质cPMP的MOCS1A/B依赖性合成。基板替代疗法NULIBRY提供cPMP的外源,转化为基基基板替代疗法。然后转化为基基基板替代疗法,这对于活化依赖它的酶是必要的，包括硫酸盐氧化酶（SOX），可降低神经毒性硫酸盐水平的酶。
适应症
NULIBRY适用于治疗NULIBRY辅因子缺乏症（MoCD）A型患者
用法与用量
NULIBRY只有在患者有确认的遗传诊断或推定的MoCD A型诊断时才能使用。
推定诊断为A型MoCD的患者需要进行基因测试以确认A型MoCD的诊断。如果MoCD A型诊断未经基因测试确认，则必须停止NULIBRY。
NULIBRY治疗应由在管理代谢的先天性错误方面有经验的医疗保健专业人员在医院启动和监督。NULIBRY是一种长期使用的慢性基质替代疗法。
剂量
1岁以下儿童人口（按妊娠年龄）
对于一岁以下的患者，NULIBRY的推荐剂量根据非静止年龄进行滴定。
对于1岁以下的早产儿（妊娠年龄<37周）患者，推荐的NULIBRY起始剂量为0.40mg/kg/天静脉注射一次。剂量应滴定至目标剂量0.90mg/kg/天，为期3个月，如表1所示。
对于1岁以下的新生儿（妊娠年龄≥37周）患者，推荐的NULIBRY起始剂量为0.55mg/kg/天静脉注射一次。剂量应滴定至目标剂量0.90mg/kg/天，为期3个月，如表1所示。
根据妊娠年龄，1岁以下患者的NULIBRY起始剂量和滴定时间表
滴定时间表 早产儿（妊娠年 新生儿期（妊娠）
龄小于37周） 37周及以上
初始剂量 每日0.40毫克/千克 每日0.55毫克/千克
每月剂量 1 0.70毫克/千克 每日一次 每日0.75毫克/千克
每月剂量 3 0.90毫克/千克 每日一次 每日0.90毫克/千克
1岁至18岁以下儿童和成年人
NULIBRY的推荐剂量为0.90毫克/千克（基于实际体重），每天静脉注射一次。
错过剂量
如果错过剂量，应尽快给予错过的剂量。下一个计划剂量必须在错过剂量后至少6小时给予。
管理方法
NULIBRY仅用于静脉注射。
NULIBRY在用5毫升无菌注射水重组后以1.5毫升/分钟的输液速度给药。剂量体积低于2mL可能需要通过静脉内推低注射器。
有关给药前药物重组的请参阅说明。
如果医疗保健专业人员认为合适，NULIBRY可以由患者的护理人员在家中给予。如果NULIBRY是由照顾者/患者给予的，则照顾者/患者必须
仔细阅读并遵循包装盒中提供的NULIBRY的准备，管理，储存和处置的详细“用户说明”。
医疗保健专业人员应计算并向护理人员/患者提供以毫升(mL)为单位的NULIBRY体积以及每剂量所需的瓶子数量。
禁忌症
对活性物质或所列任何辅助物过敏。
保质期
未打开的小瓶
2年
重组后
重组后的NULIBRY可在室温（15°C至25°C）或冷藏（2°C至8°C）中存放长达4小时，包括输液时间。NULIBRY在重组后不要冷冻。
化学和物理使用稳定性已在2°C至8°C或15°C下证明4小时
25°C。
从微生物学的角度来看，该产品应立即使用。如果不直接使用,使用前的储存时间和条件是用户的责任，并且在重组发生时通常不会超过上述条件控制和验证无菌条件。
储存的特别注意事项
未打开的小瓶
储存在-25°C至-10°C的冰箱中。
将小瓶放在外盒中，以防光线照射。
对于药物重组和首次打开后的请参阅储存条件。
容器的性质和内容
10毫升I型透明玻璃瓶，带铝密封和丁基橡胶塞
包装尺寸 1瓶
营销授权持证商
TMC Pharma (EU) Ltd
请参阅随附Nulibry的完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/nulibry-epar-product-information_en.pdf
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NULIBRY 9.5mg Pulver z. Herst.e.Injektionslösung
TMC PHARMA (EU) LIMITED G24A Arc Labs Research and Innovation Centre SETU
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Fosdenopterin hydrobromid 2-Wasser 12,5mg
Fosdenopterin 9,46mg
Fosdenopterin hydrobromid 11,56mg
Ascorbinsäure Hilfsstoff
Mannitol Hilfsstoff
Natrium hydroxid Hilfsstoff
Saccharose Hilfsstoff
Salzsäure, konzentriert Hilfsstoff
Gesamt Natrium Ion 23mg Hilfsstoff
Gesamt Natrium Ion mmol Hilfsstoff
Produktinformation zu NULIBRY 9.5 mg Pulver z. Herst.e. Injektionslösung 3
Die Produktbewertungen zu NULIBRY 9.5 mg Pulver z. Herst.e. Injektionslösung beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.
Einnahme Art und Weise
Das Arzneimittel wird über einen Katheter in eine Vene injiziert.
Ein Arzt, der Erfahrung in der Behandlung von angeborenen Stoffwechselfehlern hat, wird die Behandlung mit dem Präparat beginnen und überwachen.
Das Arzneimittel kann zu Hause angewendet werden. Bevor Sie dies zum ersten Mal tun, wird Ihr Arzt oder medizinisches Fachpersonal Sie in die Zubereitung des Arzneimittels und die Verabreichung einer Dosis an Sie selbst oder Ihr Kind einweisen.
Wenden Sie dieses Arzneimittel immer genau nach den Anweisungen Ihres Arztes oder des medizinischen Fachpersonals an. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind nicht sicher sind, wie das Arzneimittel anzuwenden ist.
Wechselwirkungen bei NULIBRY 9.5mg Pulver z. Herst.e. Injektionslösung
Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
Es ist unwahrscheinlich, dass das Arzneimittel einen Einfluss auf andere Arzneimittel hat oder durch andere Arzneimittel beeinflusst wird. Informieren Sie Ihren Arzt dennoch, wenn Ihr Kind andere Arzneimittel anwendet, kürzlich andere Arzneimittel angewendet hat oder beabsichtigt, andere Arzneimittel anzuwenden.
Warnhinweise bei Hilfsstoffen
Enthält Fructose, Invertzucker (Honig), Lactitol, Maltitol, Isomaltitol, Saccharose oder Sorbitol. Darf bei Patienten mit erblich bedingter Fructose-Unverträglichkeit nicht angewendet werden.
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Erfahrungsberichte zu NULIBRY 9.5mg Pulver z. Herst.e. Injektionslösung, 1Stk.（3222,22€）
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