部份中文替拉曲醇分散片处方资料（仅供参考）

商品名：Emcitate dispersible tablets

英文名：Tiratricol

中文名：替拉曲醇分散片

生产商：Rare Thyroid Therapeutics

药品简介

2025年2月12日，欧盟委员会（EC）已批准Emcitate（tiratricol）上市，用于治疗单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺乏症患者。Emcitate是欧盟授权用于治疗MCT8缺乏症的首个且唯一药物。完整的适应症为：从出生起治疗MCT8缺乏症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺功能亢进。

MCT8缺乏症是一种由编码甲状腺激素转运蛋白MCT8基因突变引起的罕见、慢性且严重致残的疾病。这会阻止甲状腺激素进入大脑细胞，导致脑发育迟缓。这种情况下，患者的大脑缺乏甲状腺激素，导致严重的智力和运动障碍。大多数患者无法独立坐立，甚至无法控制头部。同时，体内其他部位的甲状腺激素水平升高，可能导致外周甲状腺功能亢进，表现为心率加快、体重减轻、肌肉无力和睡眠不安等症状。

作用机制

Tiratricol（3,3'，5-三碘甲状腺原乙酸）是活性甲状腺激素（T3）的天然循环代谢产物，具有高度的结构相似性，遵循相同的向下降解途径（脱碘和结合），并通过胆汁和尿液消除。Tiratricol具有生物活性，与甲状腺激素受体TRα和TRβ具有高亲和力，并与T3具有相似的生物学作用，尽管具有不同的组织特异性。Tiratricol已被证明可以

能够进入MCT8依赖性细胞，而不像T3和T4那样有功能的MCT8转运蛋白。

因此，替拉曲醇可以替代MCT8依赖组织中的T3，并恢复组织中正常的甲状腺激素活性。

适应症

Emitate适用于治疗单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺乏症（Allan Herndon-Dudley综合征）患者从出生起就出现的外周性甲状腺毒症。

用法与用量

治疗应由在MCT8缺乏症等罕见遗传性疾病患者管理方面经验丰富的医生发起和监测。

剂量

应根据患者的甲状腺激素水平，对每位患者进行滴定。

在滴定期间，剂量应大约每两周逐步增加一次，直到达到维持剂量。通常建议滴定剂量，直至血清T3

该水平低于正常年龄范围的中点。根据患者对MCT8缺乏症临床特征的治疗反应，可以进一步调整剂量。

应根据临床实践定期重新评估是否需要进一步调整剂量。

TSH和（F）T4水平可以提供进一步的信息来指导个体给药。

成人、青少年、儿童和体重10公斤或以上的婴儿。

剂量滴定和调整

体重10公斤或以上患者的推荐起始剂量为350微克/天。

推荐的剂量滴定方案如表1所示。每日剂量应每两周逐渐增加350微克，直至达到维持剂量。通常建议滴定剂量，直到血清T3水平低于年龄正常范围的中点。当患者接近时，可以使用较小的剂量递增步骤（半片）

目标血清T3水平。根据MCT8缺乏症的临床特征，可以根据患者对治疗的反应进一步调整剂量。每日总剂量应分1至3次服用，分散在一天中（如早晨、中午、晚上）。

体重10kg或以上患者的推荐剂量滴定方案

滴定        总日剂量（微克）    片剂数量/天

起始剂量        350                  1

第2周           700                  2

第4周           1050                 3

第6周           1400                 4

第8周           1750                 5

第10周          2100                 6

剂量滴定应继续以350微克的增量进行，直到达到维持剂量。对于体重在10至40公斤之间的患者，不建议每日剂量超过80微克/公斤；体重在40至60公斤之间的患者为60微克/公斤；体重超过60kg的患者为50微克/kg。

体重低于10公斤的儿童和婴儿

剂量滴定和调整

体重低于10公斤的患者的推荐起始剂量为每天175微克（半片）。

推荐的剂量滴定方案如表2所示。每日剂量应每两周逐渐增加175微克，直至达到维持剂量。通常建议滴定剂量，直到血清T3水平低于年龄正常范围的中点。剂量可以根据患者对治疗的反应进一步调整

MCT8缺乏症的临床特征。每日总剂量应分1至3次给药，分散在一天中（例如早晨、中午、晚上）。

体重低于10kg患者的推荐剂量滴定方案

滴定        总日剂量（微克）    片剂数量/天

起始剂量        175                  0.5

第2周           350                  1

第4周           525                  1.5

第6周           700                  2

第8周           875                  2.5

第10周          1050                 3

剂量滴定应继续以175微克的增量进行，直到达到维持剂量。对于体重低于10公斤的患者，不建议每日剂量超过100微克/公斤。

维持剂量

对Emcitate的剂量进行个体滴定，直至达到维持剂量。通常建议滴定剂量，直到血清T3水平低于年龄正常范围的中点。根据MCT8缺乏症的临床特征，可以根据患者对治疗的反应进一步调整剂量。应根据临床实践定期重新评估是否需要进一步调整剂量。

漏服或延迟服药

如果错过了一剂，并且距离下一次计划剂量还有4个多小时，则应尽快服用。如果错过了一剂，而下一剂计划在4小时内服用，则应省略该剂量，并按照常规计划服用下一剂。

实验室测试（T3测量）

建议使用液相色谱-串联质谱（LC/MS/MS）方法测量单个T3水平。当通过免疫测定评估时，替拉曲醇与T3发生交叉反应，这可能会导致不可靠的检测结果。在使用免疫测定法开始、滴定和调整替拉曲醇剂量时，应寻求专家建议以解释测试结果。

高代谢体征和症状

如果高代谢体征和症状（如多汗症、易怒、焦虑、失眠、噩梦、高热、心动过速、收缩压（SBP）短暂升高或心律失常）首次出现或恶化，且在2周内未缓解，则应根据剂量滴定方案中的步骤减少剂量，直至体征和症状缓解（见表1或表2）。在高代谢体征和症状消失后，可根据临床情况恢复剂量滴定。

特殊人群

肝损伤

尚未对肝损伤患者进行具体研究。对于这些患者，建议谨慎剂量滴定和定期监测血清T3浓度。

肾损害

尚未对肾功能损害患者进行具体研究。对于这些患者，建议谨慎剂量滴定和定期监测血清T3浓度。

给药方法

口服或通过胃肠喂食管给药。

口服

Emcitate分散片在吞食前应先分散在水中。

分散液应在专用的小玻璃杯中制备，将片剂（每次给药最多4片）分散在30毫升饮用水中，用茶匙搅拌1分钟。

不应使用其他液体。分散体应为浑浊的白色。然后，应使用40mL口服注射器从玻璃中抽出分散液，并立即口服给患者。必须确保缓慢而轻柔地向下推柱塞，将分散液轻轻地喷入患者脸颊内侧。

应向玻璃杯中再加入10毫升饮用水，用茶匙搅拌约5秒，以确保任何剩余的产品都分散。这种分散液应使用同一注射器从玻璃中抽出，并立即给予患者。

通过胃肠喂食管

可以通过胃肠喂食管给药。

分散体的制备应如上所述进行口服

在给药前，必须确保胃肠喂食管没有堵塞，并且必须遵守所选胃肠喂食管的冲洗、给药和冲洗程序说明。

应立即将注射器中的内容物注入胃肠喂食管（所有年龄组为30 mL+10 mL）。

有关通过胃肠喂食管给药和分散稳定性的请参阅更多信息。

禁忌症

对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。

MCT8缺乏以外的其他原因导致的甲状腺功能亢进症（如格雷夫斯病）。

怀孕。

保质期

18个月

分散后：

30mL分散液可以在25°C以下的玻璃中储存长达4小时，然后在给药前用茶匙搅拌1分钟使其重新悬浮。

储存特别注意事项

存放在冰箱中（2°C–8°C）

请存放在原始包装中，以防止光线照射

药品分散后的储存条件

容器的性质和内容物

PVC/铝泡罩。

60片分散片的包装尺寸

上市许可持证商

Rare Thyroid Therapeutics International AB

请参阅随附Emcitate的完整处方信息

https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2025/20250212165072/anx_165072_en.pdf

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Emcitate 350Mikrogr.Tab.z.Herst.e.Susp.z.Einnehm.

Rare Thyroid Therapeutics International AB

Wirkstoffe & Inhaltsstoffe

Tiratricol               350µg

Calcium hydrogenphosphat Hilfsstoff

Lactose 1-Wasser         20mg Hilfsstoff

Lactose                  19mg Hilfsstoff

Magnesium stearat        Hilfsstoff

Maisstärke               Hilfsstof

Produktinformation zu Emcitate 350 Mikrogr.Tab.z.Herst.e.Susp.z.Einnehm. 

Die Produktbewertungen zu Emcitate 350 Mikrogr.Tab.z.Herst.e.Susp.z.Einnehm. beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.

Einnahme Art und Weise 

Wann ist das Arzneimittel einzunehmen?

Wenn Sie mit der Einnahme von zwei oder mehr Tabletten pro Tag beginnen, verteilen Sie die Dosen über den Tag, z. B. morgens, mittags und abends.

Wie ist das Arzneimittel einzunehmen?

Die Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen sollten vor der Anwendung immer in Wasser aufgelöst werden. Die Suspension sollte oral oder über eine Ernährungssonde verabreicht werden.

Zum Einnehmen

1. Lösen Sie das Arzneimittel in einem kleinen Glas auf. Dieses Glas darf nicht für etwas anderes verwendet werden.

Mischen Sie die Tablette(n) (nicht mehr als 4 Tabletten auf einmal) in 30 ml Trinkwasser.

Verwenden Sie nur Trinkwasser - verwenden Sie keine anderen Flüssigkeiten.

Wenn Sie eine halbe Tablette benötigen - teilen Sie die Tablette entlang der Bruchkerbe in der Mitte der Tablette.

Rühren Sie 1 Minute lang mit einem Teelöffel um. Die Suspension sollte milchig-weiß aussehen. Der Teelöffel sollte nicht für etwas anderes verwendet werden.

2. Verwenden Sie eine Spritze, um die Suspension aus dem Glas aufzuziehen. Die Spritze sollte nur für dieses Arzneimittel verwendet werden.

3. Kolben langsam und behutsam hinunterdrücken und Arzneimittel vorsichtig gegen die Wangeninnenseite spritzen. Arzneimittel hinunterschlucken.

4. Anschließend weitere 10 ml Trinkwasser in das Glas geben, um das verbleibende Arzneimittel zu mischen.

Rühren Sie mit dem Teelöffel etwa 5 Sekunden lang, um sicherzustellen, dass das verbliebene Arzneimittel eingemischt wird.

Ziehen Sie die Suspension aus dem Glas mit derselben Spritze auf.

5. Nehmen Sie das Arzneimittel wie in Schritt 3 beschrieben ein.

Verabreichung über eine Ernährungssonde

1. Lösen Sie das Arzneimittel in einem kleinen Glas auf. Dieses Glas darf nicht für etwas anderes verwendet werden.

Mischen Sie die Tablette(n) (nicht mehr als 4 Tabletten auf einmal) in 30 ml Trinkwasser.

Verwenden Sie nur Trinkwasser - verwenden Sie keine anderen Flüssigkeiten.

Für mehr Informaitonen, s. Gebrauchsinformation.

Rühren Sie 1 Minute lang mit einem Teelöffel um. Die Suspension sollte milchig-weiß aussehen. Der Teelöffel sollte nicht für etwas anderes verwendet werden.

2. Verwenden Sie eine Spritze, um die Suspension aus dem Glas aufzuziehen. Die Spritze sollte nur für dieses Präparat verwendet werden.

3. Bitte lesen Sie die Anweisungen zur Anwendung der Ernährungssonde sorgfältig durch, bevor Sie das Arzneimittel verabreichen, und wenden Sie die Sonde genau wie vorgeschrieben an.

4. Anschließend weitere 10 ml Trinkwasser in das Glas geben, um das verbleibende Arzneimittel zu mischen.

Rühren Sie mit dem Teelöffel etwa 5 Sekunden lang, um sicherzustellen, dass das verbliebene Arzneimittel eingemischt wird.

Ziehen Sie die Suspension aus dem Glas mit derselben Spritze auf.

5.Das Arzneimittel so verabreichen, wie es für die Sonde vorgeschrieben wurde.

6. Spülen und Durchspülen, wie für die Sonde vorgeschrieben. Es wird ein Spülvolumen von 3 ml (Wasser) empfohlen.

Wechselwirkungen bei Emcitate 350Mikrogr.Tab.z.Herst.e.Susp.z.Einnehm.

Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.

Nehmen Sie das Arzneimittel nicht ein und informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie eines der folgenden Arzneimittel einnehmen:

Arzneimittel gegen Schilddrüsenerkrankungen, die wie Schilddrüsenhormone wirken, wie Levothyroxin, Propylthiouracil und Carbimazol. Die Einnahme dieser Hormone zusammen mit Tiratricol könnte dazu führen, dass Ihre Schilddrüsenwerte zu hoch oder zu niedrig sind.

Psychostimulanzien (Substanzen, die die Hirnaktivität erhöhen), wie Methylphenidat, Amphetamine und Koffein. Die Einnahme dieser Arzneimittel zusammen mit Tiratricol kann Ihre Herzfrequenz und Ihren Blutdruck erhöhen.

Wenn einer der oben genannten Punkte auf Sie zutrifft (oder Sie sich nicht sicher sind), nehmen Sie das Präparat nicht ein und informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.

Einige Arzneimittel sollten ausreichend lange vor oder nach der Einnahme von Tiratricol eingenommen werden, da sie die Resorption von dem Arzneimittel im Körper beeinträchtigen können. Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie das Präparat einnehmen, wenn Sie eines der folgenden Arzneimittel einnehmen:

Antazida;

Kohletabletten;

Arzneimittel, die Calcium oder Eisen enthalten;

Sucralfat, ein Arzneimittel zur Behandlung von Magenproblemen;

Sevelamercarbonat, ein Arzneimittel zur Behandlung von Nierenproblemen.

Diese sollten mindestens 2 Stunden vor oder nach der Einnahme von diesem Arzneimittel verabreicht werden.

Cholestyramin, ein Arzneimittel zur Senkung des Cholesterinspiegels.

Nehmen Sie das Präparat mindestens 1 Stunde vor oder 4 Stunden nach der Einnahme ein.

Wenn Sie sich nicht sicher sind, ob die oben genannten Punkte auf Sie zutreffen, sprechen Sie vor der Einnahme von dem Präparat mit Ihrem Arzt oder Apotheker.

Informieren Sie außerdem Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie folgende Arzneimittel einnehmen:

Arzneimittel gegen Diabetes - das Arzneimittel kann den Blutzuckerspiegel senken. Dies bedeutet, dass Ihr Arzt beschließen kann, die Dosis von Diabetes-Arzneimitteln anzupassen.

Blutverdünnende Arzneimittel - das Arzneimittel kann die Wirkung blutverdünnender Arzneimittel verstärken. Dies kann das Blutungsrisiko erhöhen. Die Dosis dieser Arzneimittel muss möglicherweise angepasst werden.

Einige Arzneimittel gegen Epilepsie (wie z. B. Phenytoin und Carbamazepin, Phenobarbital und Phenytoin) - Diese können die Geschwindigkeit, mit der Ihr Körper das Arzneimittel abbaut, erhöhen.

Möglicherweise muss Ihr Arzt Ihre T3-Werte im Blut regelmäßig überprüfen, wenn Sie die Behandlung mit diesen Arzneimitteln beginnen, ändern oder abbrechen. Die Dosis von Ediesme Präparat muss möglicherweise angepasst werden.

Protonenpumpenhemmer (wie z. B. Omeprazol, Esomeprazol, Pantoprazol, Rabeprazol und Lansoprazol), die angewendet werden, um die Säureausschüttung im Magen zu hemmen - Diese können die Menge an Tiratricol, die von Ihrem Körper absorbiert wird, verringern. Die Dosis von dem Arzneimittel muss möglicherweise angepasst werden.

Arzneimittel gegen Malaria (wie Chloroquin, Proguanil) - Diese können bei gleichzeitiger Anwendung mit dem Präparat zu Hypothyreose führen. Ihr Arzt muss möglicherweise Ihren T3-Wert im Blut regelmäßig überprüfen und die Tiratricol-Dosis während und nach der Behandlung mit Arzneimitteln gegen Malaria anpassen.

Antibiotika (zur Behandlung bakterieller Infektionen), wie Rifampicin und Rifabutin - Die Dosis von Tiratricol muss möglicherweise angepasst werden.

Entzündungshemmende Arzneimittel, Kortikosteroide (wie Hydrocortison) und Schmerzmittel (wie Salicylate, Acetylsalicylsäure oder Naproxen, Phenylbutazon und Aspirin) - Diese können die Konzentration von Tiratricol im Blut senken.

Pflanzliche Arzneimittel (wie Johanniskraut (Hypericum perforatum)) - Dies kann die Geschwindigkeit erhöhen, mit der Tiratricol in Ihrem Körper abgebaut wird. Ihr Arzt muss möglicherweise Ihre T3-Werte im Blut regelmäßig überprüfen, wenn Sie die Behandlung mit diesem Arzneimittel beginnen, ändern oder abbrechen.

Immunsuppressiva, Arzneimittel, die nach einer Organtransplantation angewendet werden (wie z. B. Ciclosporin, Everolimus, Sirolimus und Tacrolimus) - das Präparat kann die Geschwindigkeit, mit der diese durch Ihren Körper abgebaut werden, verändern.

Arzneimittel zur Senkung des Blutcholesterinspiegels (wie Atorvastatin, Lovastatin und Simvastatin) - Tiratricol kann die Geschwindigkeit, mit der diese von Ihrem Körper abgebaut werden, verändern.

Wenn Sie Östrogene oder Östrogen enthaltende Arzneimittel einnehmen (z. B. Hormonersatztherapie, aber keine Verhütungsmittel), benötigen Sie möglicherweise eine höhere Dosis Tiratricol.

Das Arzneimittel Orlistat zur Gewichtsreduktion kann die Menge an Tiratricol, die Ihr Körper einnimmt, verringern, was zu niedrigen Schilddrüsenhormonspiegeln führen kann. Ihr Arzt muss möglicherweise Ihre Schilddrüsenfunktion überprüfen, wenn Sie Orlistat zusammen mit Tiratricol einnehmen.

Wenn einer der oben genannten Punkte auf Sie zutrifft (oder Sie sich nicht sicher sind), sprechen Sie vor der Einnahme von diesem Präparat mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal.

Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3

Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.

Erfahrungsberichte zu Emcitate 350 Mikrogr.Tab.z.Herst.e.Susp.z.Einnehm., 60Stk（28415,68 €）