近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Daybue（trofinetide）治疗两岁及以上成人和儿童患者的Rett综合征。Daybue是首个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。
Rett综合征（Rett Syndrome）也称雷特障碍，雷特综合征，是一种复杂、罕见的神经发育障碍，通常由MECP2基因的基因突变引起。它的特点是在6至18个月大之前有一段正常发育期，随后随着获得的沟通技巧和有目的的手部使用的丧失而出现显着的发育倒退。雷特综合征的症状还可能包括出现手部刻板行为，例如拧手和拍手，以及步态异常。Rett综合症据信影响了美国的6,000至9,000名患者，确诊人数约为4,500名美国患者。
批准日期：2023年3月10日 公司：阿卡迪亚制药
Daybue（曲芬肽[trofinetide]）溶液,供口服使用
美国首次批准：2023年
作用机制
曲非奈肽对Rett综合征患者产生治疗作用的机制尚不清楚。
适应症和用法
Daybue适用于2岁及以上成人和儿童患者的Rett综合征治疗。
剂量和给药
•根据患者体重，建议每天早晚两次服用。Daybue可以与食物一起或不与食物一起使用。
患者体重            DAYBUE剂量          DISPLAY音量
9千克至12千克以下   5000毫克，每天两次  25毫升，每天两次
12千克至20千克以下  6000毫克，每日两次  30毫升，每天两次
20千克至35千克以下  8000毫克，每日两次  40毫升，每天两次
35千克至50千克以下  10000毫克，每日两次 50毫升，每天两次
50千克或以上        12000毫克，每日两次 60毫升，每天两次
•可口服或通过胃造口术（G）管给药；通过胃空肠（GJ）管给药的剂量必须通过G端口给药。
剂型和强度
•口服溶液：200mg/mL。
警告和预防措施
•腹泻：大多数患者在Daybue治疗期间出现腹泻。建议患者在开始Daybue之前停止泻药。如果发生腹泻，患者应开始止泻药治疗，增加口服液，并通知医疗保健提供者。如果发生严重腹泻或脱水，应中断、减少剂量或停止Daybue怀疑。
•体重减轻：使用Daybue治疗的患者可能会体重减轻。
监测体重并中断、减少剂量，如果体重明显减轻，则停止DAYBUE。
禁忌症
没有
不良反应
最常见的不良反应（Daybue治疗的患者中至少有10%发生，比安慰剂组至少高2%）是腹泻和呕吐。
如需报告可疑不良反应，请致电1-844-422-2342联系AcadiaPharmaceuticals股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088联系FDA，或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
•口服CYP3A4敏感底物，底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性：密切监测伴随使用的不良反应。
•OATP1B1和OATP1B3底物，底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性：避免同时使用。
在特定人群中使用
中度至重度肾损害：不建议Daybue。
包装供应/储存和处置
提供
Daybue（曲芬肽）200mg/mL口服溶液是一种粉红色至红色的草莓味溶液，装在标称500mL圆形高密度聚乙烯（HDPE）多剂量瓶中，并配有儿童防护罩，含有450mL口服溶液（NDC 63090-660-01）。
储存和处置
将Daybue直立存放，在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏。不要冻结。
保持儿童防护帽紧闭。
丢弃任何未使用的DAYBUE口服溶液
请参阅随附的Daybue完整处方信息 
https://acadia.com/wp-content/uploads/2023/03/daybue-prescribing-information.pdf