近日，美国食品药品监督管理局（“FDA）已批准Skyclarys(omaveloxolone)，用于治疗16岁及以上成人和青少年的弗里德赖希共济失调。
Skyclarys（omaveloxolone）是一种口服、每日一次的药物，用于治疗美国16岁及以上成年人和青少年的Friedreich共济失调。
弗里德里希共济失调是一种极其罕见的遗传性神经退行性疾病，通常在青春期诊断。Friedreich共济失调患者经历了渐进性的协调性丧失、肌肉无力和疲劳，通常在十几岁或二十岁出头时发展为运动能力丧失和轮椅依赖，最终死亡。弗里德里希共济失调影响了美国约5000名确诊患者。
批准日期：2023年02月28日，公司：Reata Pharmaceuticals
Skyclarys（奥美拉唑[omaveloxolone]）胶囊，口服
美国首次批准：2023年
最近的重大变化
剂量和给药：12/2024
作用机制
奥麦洛索酮对Friedreich共济失调患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。Omaveloxolone已被证明在动物和人类的体外和体内激活核因子（红系衍生2）样2（Nrf2）途径。Nrf2通路参与细胞对氧化应激的反应。
适应症
SKYCLARYS适用于治疗16岁及以上成年人和青少年的Friedreich共济失调。
剂量与用法
在开始SKYCLARYS之前和治疗期间，获取丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶、胆红素、B型利钠肽（BNP）和脂质参数。
推荐剂量为150mg（3粒胶囊），每日口服一次。
空腹服用SKYCLARYS，至少在进食前1小时或进食后2小时服用。
将SKYCLARYS胶囊整个吞下或打开，将胶囊两半的全部内容物撒在苹果酱上并混合。不要压碎或咀嚼胶囊。
中度和重度肝损伤：对于中度肝损伤患者，SKYCLARYS的推荐剂量为每日一次100mg。如果出现不良反应，进一步减少剂量至50mg，每日一次。避免在严重肝损伤患者中使用。
剂型和强度
胶囊：50毫克。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
转氨酶升高：在开始治疗前、治疗前3个月每月监测ALT、AST和总胆红素，治疗后定期监测。
B型利钠肽（BNP）升高：告知患者液体超负荷的体征和症状。
脂质异常：治疗期间定期监测胆固醇。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥20%且高于安慰剂）是肝酶（AST/ALT）升高、头痛、恶心、腹痛、疲劳、腹泻和肌肉骨骼疼痛。
如需报告疑似不良反应，请致电1-844-987-3224联系百健，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
中度或重度CYP3A4抑制剂：避免同时使用。如果使用不可避免，考虑减少SKYCLARYS剂量并进行监测。
中度或重度CYP3A4诱导剂：避免同时使用。
在特定人群中使用
怀孕：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。
包装供应/储存和处理
方式
SKYCLARYS（omaveloxolone）胶囊，50毫克，以不透明、坚硬的胶囊形式供应，其主体为浅绿色，盖子为蓝色，主体上用白色墨水印有“RTA 408”，盖子上用白色油墨印有“50”。SKYCLARYS采用高密度聚乙烯瓶装，内含90个胶囊，带有箔感应密封和防儿童开启（NDC 64406-250-90）。
储存和处理
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。

请参阅随附Skyclarys的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=2709e870-df3d-f30f-e063-6394a90aeda1&version=7
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FDA has approved Skyclarys (omaveloxolone)as the first treatment for Friedreich’s ataxia, a rare, inherited, degenerative disease that damages the nervous system, characterized by impaired coordination and walking.
Patients take Skyclarys capsules orally without food once a day at a recommended dosage of 150 mg.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
73179-250-90
SKYCLARYS
(omaveloxolone)
50 mg capsules
Rx only
90 capsules