Skyclarys（omaveloxolone）是一种口服每日一次的新药，用于治疗16岁及以上成人和青少年的Friedreich共济失调。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新药Skyclarys（omaveloxolone），用于治疗16岁以上弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者。
弗里德里希共济失调是一种极其罕见的遗传性神经退行性疾病，通常在青春期诊断。Friedreich共济失调患者经历了渐进性的协调性丧失、肌肉无力和疲劳，通常在十几岁或二十岁出头时发展为运动能力丧失和轮椅依赖，最终死亡。弗里德里希共济失调影响了美国约5000名确诊患者。
批准日期：2023年02月28日，公司：Reata Pharmaceuticals
Skyclarys（奥美拉酮[omaveloxolone]）胶囊，供口服使用
美国首次批准：2023年
作用机制
Omaveloxolone对弗里德里希共济失调患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。Omavelovolone已被证明在动物和人类体内外激活核因子（红细胞衍生2）样2（Nrf2）途径。Nrf2途径参与细胞对氧化应激的反应。
适应症和用法
Skyclarys适用于16岁及以上成人和青少年的弗里德里希共济失调的治疗。
剂量和给药
•在开始Skyclarys之前和治疗期间，获取丙氨酸转氨酶（ALT）、天冬氨酸转氨酶（AST）、胆红素、B型钠尿肽（BNP）和脂质参数。
•建议剂量为150mg（3粒），每日口服一次。
•进食前至少1小时空腹服用Skyclarys。
•整个吞下SKYCLAYS胶囊。不要打开、压碎或咀嚼。
•中度和重度肝损伤：Skyclarys的推荐剂量为100mg
中度肝损害。如果出现不良反应，进一步减少剂量至50mg，每天一次。避免在患有严重肝损害。
剂型和强度
胶囊：50mg。
禁忌症
没有
警告和预防措施
•氨基转移酶的升高：在开始治疗前、治疗前3个月每月监测ALT、AST和总胆红素，此后定期监测。
•B型钠尿肽（BNP）升高：告知患者液体过载的迹象和症状。
•脂质异常：治疗期间定期监测胆固醇。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥20%，且大于安慰剂）是肝酶升高（AST/ALT）、头痛、恶心、呕吐、呕吐、腹痛、疲劳、腹泻和肌肉骨骼疼痛。
如需报告可疑不良反应，请致电1-800-314-3934联系Reata Pharmaceuticals，Inc.或致电1-800-FDA-1088联系FDA或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
•中度或强烈CYP3A4抑制剂：避免同时使用。
如果无法避免使用Skyclarys，可考虑减少剂量并进行监测。
•中度或强烈CYP3A4诱导因子：避免同时使用。
在特定人群中使用
怀孕：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。
包装供应/储存和处置
提供
Skyclarys（omaveloxolone）50mg 胶囊以不透明的硬胶囊形式提供，该胶囊具有浅绿色主体和蓝色帽，主体上印有白色墨水的“RTA 408”，帽上印有白色墨的“50”。SKYCLARYS以高密度聚乙烯瓶提供，该瓶包含90个胶囊，带有箔感应密封和儿童防护封口（NDC 73179-250-90）。
储存和处置
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F），允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间[见USP受控室温]。
请参阅随附的Skyclarys完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216718Orig1s000lbl.pdf