部分中文美格鲁特处方资料（仅供参考）
商品名：Brazaves Capsule
英文名：Miglustat
中文名：美格鲁特胶囊
生产商：杨森制药
药品简介
Brazaves（Miglustat）是一种葡糖神经酰胺合酶抑制剂，是唯一一种被批准用于治疗成人和儿童尼曼-皮克病C型（NP-C）进行性神经表现的疾病特异性药物。
C型尼曼-匹克病（NPC）是一种遗传性、渐进性、使人衰弱的、常常致命的神经内脏疾病。该病属于一个被称为溶酶体贮积病的家族，是由导致NPC蛋白缺陷的突变引起。因此，通常由溶酶体清除的脂质在组织和器官（包括大脑）中积聚，并驱动疾病病理学。
ブレーザベスカプセル100mg
药效分类名称
葡萄糖神经酰胺合成酶抑制
批准日期：2012年5月
商標名
BRAZAVES 100mg
一般的名称
ミグルスタット（Miglustat）
化学名
（2R, 3R, 4R, 5S）-1-Butyl-2-（hydroxymethyl）piperidine-3, 4, 5-triol
分子式
C10H21NO4
分子量
219.28
性状
微晶体是白色结晶粉末。容易溶于水。
化学構造式
融点
約130℃
批准条件
由于国内的治疗临床试验病例极其有限，因此应通过对制造销售后、再审查期间的所有给药病例实施使用成绩调查，掌握本制剂使用患者的背景信息，同时尽早收集有关本制剂的安全性及有效性的数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
药效药理
作用机制
谷胱甘肽抑制葡糖神经酰胺合成酶，从而抑制葡糖神经酰胺的产生。
药理作用
对尼曼-匹克病C型模型小鼠反复经口给予美格鲁特（1200mg/kg/天），发现神经症状（企图震颤及运动失调）表达延迟、生存期延长、小脑细胞结构维持及脑中甘油三酯蓄积受到抑制。
适应症
尼曼·皮克病C型
用法与用量
成人1次口服200mg，每日3次。对儿童，如下表所示，根据体表面积调整剂量后经口给药。另外，根据患者的状态适当减量。
体表面积（平方米）   用量
0.47以下             1次100毫克，1天1次
0.47以上0.73以下     1次100毫克，1天2次
超过0.73在0.88以下   1次100毫克，1天3次
0.88以上1.25以下     1次200毫克，1天2次
1.25以上             1次200毫克，1天3次
包装
84胶囊[21胶囊（PTP）×4］
制造与销售
杨森制药股份有限公司
注：以上中文资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整处方资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3999030M1021_2_02/