新药Xenpozyme(olipudase alfa-rpcp)是第一个也是目前唯一获美国FDA批准上市，用于治疗成人和儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中枢神经系统(non-CNS)表现。
近日，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Xenpozyme(olipudase alfa-rpcp)冻干粉注射剂，用于治疗成人和儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中枢神经系统(non-CNS)表现。
ASMD是由酸性鞘磷脂酶(ASM)活性降低引起的。Xenpozyme是一种酶替代疗法，可提供ASM的外源性来源，可代谢并减少过量的鞘磷脂。XENPOZYME预计不会穿过血脑屏障或调节ASMD的CNS表现。
批准日期：2022年8月31日 公司：健赞
Xenpozyme(olipudase alfa-rpcp) 注射用，静脉用
初始美国批准：2022
警告：严重超敏反应请参阅完整的处方信息以获取完整的黑框警告。
过敏反应，包括过敏反应
• 适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应随时可用。如果发生严重的超敏反应，应立即停用XENPOZYME并开始适当的药物治疗。
作用机制
ASMD是一种溶酶体贮积病，由酶酸活性降低引起鞘磷脂酶(ASM)，由鞘磷脂磷酸二酯酶1基因的致病性变异引起。ASM将鞘磷脂降解为神经酰胺和磷酸胆碱。ASM的缺乏导致各种组织中鞘磷脂（以及胆固醇和其他细胞膜脂质）在溶酶体内积累。XENPOZYME提供ASM的外源。XENPOZYME预计不会穿过血脑屏障或调节ASMD的CNS表现。
适应症和用法
XENPOZYME是一种水解溶酶体鞘磷脂特异性酶，适用于治疗成人和儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中枢神经系统表现。
剂量和给药
• 在开始治疗之前，验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态并获得基线转氨酶水平。
• 考虑使用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇进行预处理。
• 成人：推荐的起始剂量为0.1mg/kg，作为静脉输注给药。
• 儿科：推荐的起始剂量为0.03mg/kg，作为静脉输注给药。
• 请参阅完整的处方信息，了解推荐的剂量递增和维持剂量、降低不良反应风险的剂量修改以及制备和给药说明。
注射用：20mg olipudase alfa-rpcp作为冻干粉装在单剂量小瓶中，用于复溶。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
• 见黑框警告。
• 输液相关反应(IARs)：如果发生严重IARs，停止XENPOZYME并开始适当的药物治疗。
• 转氨酶升高：在开始XENPOZYME前一个月内、在剂量递增期间任何输注前72小时内或在下一次预定XENPOZYME输注前评估ALT和AST在错过剂量后恢复治疗时。
• 在怀孕期间开始给药或增加剂量时胎儿畸形的风险：不建议在怀孕期间的任何时间开始或增加XENPOZYME剂量，因为它可能导致升高鞘磷脂代谢物水平可能会增加胎儿畸形的风险。如果停用XENPOZYME，建议有生育潜力的女性在治疗期间和最后一次给药后14天内使用有效的避孕措施。
不良反应
• 成人患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是头痛、咳嗽、腹泻、低血压和眼部充血。
• 儿科患者最常见的不良反应（发生率≥20%）发热、咳嗽、腹泻、鼻炎、腹痛、呕吐、头痛、荨麻疹、恶心、皮疹、关节痛、瘙痒、疲劳和咽炎。
要报告疑似不良反应，请致电1-800-745-4447联系Genzyme Corporation或致电1-800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch联系FDA。
包装提供/储存和处理
供应方式
注射用XENPOZYME（olipudase alfa-rpcp）以无菌白色至灰白色冻干粉形式提供，用于在单剂量小瓶中复溶。 XENPOZYME不含任何防腐剂。
XENPOZYME采用纸盒包装，内含一(1)个 20mg单剂量小瓶(NDC 58468-0050-1)。
储存和处理
在2°C至 8°C（36°F至46°F）下冷藏保存。不要冻结。对于重构和稀释溶液的储存[见剂量和给药]。
请参阅随附的XENPOZYME完整处方信息：
https://products.sanofi.us/xenpozyme/xenpozyme.pdf