部份中文阿加糖苷酶α处方资料（仅供参考）
商品名：Replagal solution à
英文名：Agalsidase alfa
中文名：阿加糖苷酶α冻干输液
生产商：夏尔公司
药品简介
Agalsidase alfa（商品名：Replagal ）原先是由夏尔（武田）开发的一款酶替代疗法，于2001年3月获欧盟批准上市，用于治疗法布雷病。
法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病，表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失，导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化，引起心、肾等重要器官的衰竭。
作用机理
Fabry病是糖鞘脂存储障碍，由溶酶体酶α-半乳糖苷酶A的活性不足导致，导致球果糖神经酰胺（Gb3或GL-3，也称为神经酰胺三己糖苷（CTH）的积累，这是该酶的糖鞘脂底物。阿加糖苷酶α催化Gb3的水解，从分子上切下末端半乳糖残基。已显示用该酶处理可减少许多类型的细胞（包括内皮细胞和实质细胞）中Gb3的积累。已经在人细胞系中产生了阿糖苷酶α，以提供可影响靶细胞表面上的甘露糖-6-磷酸受体吸收的人糖基化概况。选择0.2mg/kg剂量（在40分钟内输注）进行注册临床研究的目的是暂时饱和甘露糖6-磷酸酯受体使肝脏中的半乳糖苷酶内在化并允许将酶分配到其他相关物质的能力。器官组织。与患者的数据表明，至少需要0.1mg/kg才能达到药效学反应。
适应症
对于确诊为法布里病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）的患者，建议长期进行酶替代治疗。
用法与用量
每隔一周通过静脉输注40分钟以0.2mg/kg体重的剂量进行补充。
特殊人群
老年患者
尚未对65岁以上的患者进行研究，由于安全性和疗效尚未确立，因此目前不建议在这些患者中使用任何剂量方案。
肝功能不全的患者
尚无肝功能不全患者的研究。
肾功能不全的患者
肾功能不全的患者无需调整剂量。
广泛的肾脏损害（eGFR <60mL/min）的存在可能会限制肾脏对酶替代疗法的反应。透析或肾后移植患者的可用数据有限，不建议调整剂量。
小儿
尚未确定Replagal在0-6岁儿童中的安全性和有效性。当前可用的数据在第5.1节中进行了描述，但无法提出关于本体论的建议。
在每隔一周接受0.2mg/kg替代品的儿童（7-18岁）的临床研究中，未遇到意外的安全性问题。
给药方法
有关给药前稀释药用产品的说明。
使用带有内置过滤器的静脉输液管在40分钟内管理输液溶液。
请勿在与其他药物相同的静脉内同时注入Replagal。
禁忌症
对活性物质或所列的任何赋形剂过敏。
保质期
2年。
在25°C下已证明24小时的化学和物理使用稳定性。
从微生物学角度出发，应立即使用该产品。 如果不立即使用，则用户应负责使用前的使用时间和使用条件，在2-8°C下通常不超过24小时，除非在受控和经过验证的无菌条件下进行了稀释。
特殊的储存注意事项
存放在冰箱（2°C–8°C）中。
容器的性质和内容
3.5毫升浓缩液，用于溶液注入5毫升小瓶（I型玻璃）中，该小瓶带有塞子（氟树脂涂层的丁基橡胶），一件式密封件（铝）和可翻转盖。
包装大小为1、4或10个小瓶。
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Replagal 1mg/ml, solution à diluer pour perfusion, boîte de 1flacon de 3,50ml
Replagal est un médicament mis à disposition dans le milieu hospitalier sous forme de solution à diluer pour perfusion iv à base de Agalsidase alpha (1mg/mL).
Mis en vente le 03/08/2001 par SHIRE FRANCE.Médicament pris en charge par les collectivités et rétrocédable par les pharmacies hospitalières par prolongation des conditions d'inscription.
Posologie et mode d'administration
Le traitement par Replagal doit être supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la maladie de Fabry ou d'autres maladies métaboliques héréditaires.
Posologie
Replagal doit être administré par doses de 0,2 mg/kg de poids corporel, une semaine sur deux, par perfusion intraveineuse de 40 minutes.
Populations particulières
Sujets âgés
Aucune étude n'a été menée chez les sujets âgés de plus de 65 ans. Aucun schéma posologique ne peut donc être recommandé à ce jour pour ce type de patients, les données de sécurité et d'efficacité n'ayant pas encore été établies.
Sujets atteints d'insuffisance hépatique
Aucune étude n'a été réalisée sur les personnes présentant des troubles de la fonction hépatique.
Sujets atteints d'insuffisance rénale
Aucun ajustement de dose n'est nécessaire chez les sujets atteints d'insuffisance rénale.
La présence d'une lésion rénale étendue (filtration glomérulaire estimée (eGFR) <60 ml/min) est susceptible de limiter la réponse rénale à l'enzymothérapie de substitution. Des données limitées sont disponibles chez les patients sous dialyse ou après une transplantation rénale, aucun ajustement de dose n'est recommandé.
Population pédiatrique
La sécurité et l'efficacité de Replagal chez les enfants âgés de 0 à 6 ans n'ont pas encore été établies. Les données actuellement disponibles sont décrites à la rubrique Propriétés pharmacodynamiques mais aucune recommandation sur la posologie ne peut être donnée.
Lors d'études cliniques menées chez des enfants âgés de 7 à 18 ans traités à la dose de 0,2 mg/kg de Replagal une semaine sur deux, aucun événement inattendu en termes de tolérance du produit n'a été mis en évidence (voir rubrique Propriétés pharmacodynamiques).
Mode d'administration
Pour les instructions concernant la dilution du médicament avant administration, voir la rubrique Instructions pour l'utilisation, la manipulation et l'élimination.
Administrer la solution pour perfusion pendant 40 minutes à l'aide d'un nécessaire de perfusion IV équipé d'un filtre intégré.
Ne pas perfuser Replagal sur la même ligne de perfusion que d'autres agents.
Solution à diluer pour perfusion. Solution transparente et incolore.
Durée et précautions particulières de conservation
Durée de conservation:
2 ans.
La stabilité physique et chimique en cours d'utilisation a été démontrée pendant 24 heures à 25°C.
D'un point de vue microbiologique, le produit doit être administré immédiatement. S'il n'est pas administré immédiatement, la durée et les conditions de conservation avant utilisation sont sous la responsabilité de l'utilisateur et ne devront normalement pas dépasser les 24 heures à une température comprise entre 2 et 8°C, sauf en cas de dilution effectuée dans des conditions d'asepsie validées et contrôlées.
Précautions particulières de conservation :
A conserver au réfrigérateur (entre 2°C et 8°C).
En l'absence d'études de compatibilité, ce médicament ne doit pas être mélangé avec d'autres médicaments.
Calculer la dose et le nombre de flacons de Replagal nécessaires.
Diluer le volume total de la solution à diluer Replagal requis dans 100 ml d'une solution pour perfusion de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %). Veiller à garantir la stérilité des solutions préparées car Replagal ne contient ni conservateur ni agent bactériostatique ; les mesures d'asepsie doivent être respectées. Après dilution, la solution doit être mélangée doucement sans l'agiter.
Étant donné l'absence de conservateurs, il est recommandé de commencer la perfusion au plus tôt une fois la dilution effectuée.
Avant administration, la solution doit faire l'objet d'un contrôle visuel afin de détecter la présence de particules ou une éventuelle décoloration.
La solution est à usage unique. Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.
Même corrections 3,5 ml de solution à diluer pour perfusion dans un flacon de 5 ml (verre de type 1) fermé par un bouchon (de butylcaoutchouc recouvert de résine fluorée) recouvert d'un opercule (en aluminium) munie d'une capsule de type flip-off®. Chaque emballage cartonné contient 1 flacon.
Attachment for full description:
https://www.medicines.org.uk/emc/product/9186/smpc
https://sante.lefigaro.fr/medicaments/5634005-replagal-1mg-ml-fl-perf-3-5ml-1