部份中文脂酶阿尔法处方资料（仅供参考）
商品名：Xenpozyme for I.V.Infusion
英文名：Olipudase Alfa
中文名：脂酶阿尔法重组点滴静注
生产商：赛诺菲
药品简介
2022年3月28日,日本厚生劳动省（MHLW）批准酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alfa）,治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD，尼曼匹克病）成人和儿科患者的非中枢神经系统症状。
Xenpozyme（olipudase alfa）是一款人类酸性鞘磷脂酶重组蛋白，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM）。它负责降解鞘磷脂。
ASMD患者由于编码这一代谢酶的基因出现突变，导致鞘磷脂在细胞中积累，造成肺、脾脏、肝脏等器官的损伤，可能导致早夭。
酸性鞘磷脂酶缺乏（ASMD）历史上被称为A、A/B和B型尼曼匹克（Niemann-Pick）病，是一种基于基因的、进行性的、可能危及生命的疾病。ASMD代表一系列疾病，有两种类型可能代表连续体的相对两端，称为ASMD A型和 ASMD B型。ASMD A/B 型是一种中间形式，包括不同程度的中枢神经系统受累。此前，世界上任何地方都没有获得批准的酸性鞘磷脂酶缺乏疗法。
ゼンフォザイム点滴静注用20mg
药效分类名称
转基因酸性鞘磷脂酶缺乏症治疗剂
批准日期：2021年3月
商品名
XENPOZYME for I.V.Infusion
一般的名称
オリプダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）　Olipudase Alfa（Genetical Recombination）
本質
Olipdase alpha是一种重组人鞘磷脂磷酸二酯酶类似物，对应于人鞘磷脂磷酸二酯酶的第14至583个氨基酸。
Olipdase alpha是一种由中国仓鼠卵巢细胞产生的糖蛋白（分子量：约 76,000），由570个氨基酸残基组成。
审批条件
制定药品风险管理计划并妥善实施。
由于日本的临床试验病例数极为有限，因此可以通过对制造和销售后的所有病例进行药物使用结果调查，直到收集到一定数量的病例数据来使用该药物。使用本药的患者，及早收集本药的安全性和有效性数据，并采取必要措施正确使用本药。
药效药理
作用机制
该药是人酸性鞘磷脂酶的重组产物，可水解脾、肝、骨髓、肺、肾等单核巨噬细胞中积累的鞘磷脂。这种药物不会穿过血脑屏障，预计不会改善中枢神经系统症状。
支持功效的测试
对酸性鞘磷脂酶敲除小鼠静脉注射泊马度胺可减少在肝脏、脾脏、肺和肾脏中积累的鞘磷脂。
适应症
鞘磷脂酶缺乏症
用法与用量
通常，作为Olipdase alpha（基因重组），该药物的起始剂量和随后的剂量每隔一周根据以下剂量递增方法静脉内给药。 维持剂量通常为每次3毫克/公斤体重。
成人患者的剂量递增方法
第1次给药（第1天）   0.1毫克/公斤
第2次给药（第2周）   0.3毫克/公斤
第3次给药（第4周）   0.3毫克/公斤
第4次给药（第6周）   0.6毫克/公斤
第5次给药（第8周）   0.6毫克/公斤
第6次给药（第10周）  1毫克/公斤
第7次给药（第12周）  2毫克/公斤
第8剂及后续剂量（第14周及后续周） 3毫克/公斤
儿科患者的剂量递增方法
第1次给药（第1天）   0.03毫克/公斤
第2次给药（第2周）   0.1毫克/公斤
第3次给药（第4周）   0.3毫克/公斤
第4次给药（第6周）   0.3毫克/公斤
第5次给药（第8周）   0.6毫克/公斤
第6次给药（第10周）  0.6毫克/公斤
第7次给药（第12周）  1毫克/公斤
第8次给药（第14周）  2毫克/公斤
第9剂及后续剂量（第16周及后续周）3毫克/公斤
包装
1瓶
保存方法
储存于 2-8°C
有效期
60个月
制造商和分销商
赛诺菲有限公司
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/39594A9D1022_1_01/