部份中文Oxlumo处方资料（仅供参考）
商品名：Oxlumo Solution injectable
英文名：lumasiran
中文名：
生产商：ALNYLAM FRANCE
药品简介
2020年11月20日，新药Oxlumo（lumasiran）已获欧盟委员会（EC）批准为第三款RNAi药物，用于治疗所有年龄段的原发性高草酸尿症1型（PH1）患者。
PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。
Oxlumo（lumasiran）是首个被批准用于治疗PH1的药物，也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。
作用机制
Lumasiran是一种双链小干扰核糖核酸(siRNA)，通过RNA干扰靶向肝细胞中的羟基酸氧化酶1(HAO1)基因信使核糖核酸(mRNA)，从而降低乙醇酸氧化酶(GO)酶的水平。降低的GO酶水平会降低可用乙醛酸盐的量，乙醛酸盐是草酸盐生产的底物。这导致尿和血浆草酸盐水平降低，这是PH1患者疾病表现的根本原因。由于GO酶位于缺乏丙氨酸的上游：导致PH1的乙醛酸氨基转移酶(AGT)，lumasiran 的作用机制与潜在的AGXT基因突变无关。
适应症
Oxlumo适用于治疗所有年龄组的原发性高草酸尿症1型(PH1)。
用法与用量
治疗应由在高草酸尿管理方面经验丰富的医生开始和监督。
剂量
Oxlumo通过皮下注射给药。Oxlumo的推荐剂量包括每月一次的负荷剂量，持续3个月，然后是维持剂量，如表1所示。剂量基于体重。
患者剂量（mg）和体积（mL）应计算如下：
患者体重（kg）×剂量（mg/kg）=给药总量（mg）。
总量(mg)除以浓度(189mg/mL)=要注射的药品总体积 (mL)。
表1：Oxlumo基于体重的给药方案
体重           负荷剂量                   维持剂量
                             （维持剂量应在最后一次负荷剂量后一个月开始）
小于10公斤   6毫克/公升每              3毫克/公升每月一次
             月一次，持续3个月
10公斤至20   6毫克/公升每月一次      6毫克/公升每3个月一次（每季度一次）
公斤以下     ，持续3个月
20公斤及以上 3毫克/公升每月一次，    3毫克/公升每3个月一次（每季度一次）
             持续3个月
错过剂量
如果剂量延迟或错过，应尽快进行治疗。规定的每月或每季度给药应从最近给药的剂量恢复。
特殊人群
老年
≥65岁的患者无需调整剂量。
肝功能损害
Oxlumo尚未在肝功能不全的患者中进行过研究。总胆红素暂时升高（总胆红素>1.0至1.5×ULN）的患者无需调整剂量。治疗中度或重度肝功能不全的患者时需要谨慎。
肾功能不全
轻度（估计肾小球滤过率(eGFR) 60至<90mL/min/1.73m2）或中度（eGFR 30至<60mL/min/1.73m2）肾功能不全的患者无需调整剂量.在患有严重肾功能不全（eGFR15至<30mL/min/1.73m2）、终末期肾病（eGFR<15mL/min/1.73m2）或正在进行透析的患者中可获得的临床数据有限。治疗严重或终末期肾功能不全患者时需要进行安全监测。
儿科人群
对于1岁以下的患者，可获得的数据有限。治疗这些患者时应谨慎。
给药方法
仅供皮下使用。
该药品以一次性小瓶的即用型溶液形式提供。
• 应根据推荐的基于体重的剂量计算所需的Oxlumo体积，如表1所示。
• 如果剂量超过0.5mL(94.5mg)，则需要多于一瓶。
• 可接受的最大单次进样量为1.5mL。需要超过1.5mL的剂量应作为多次注射给药（总剂量在注射器之间平均分配，每次注射的体积大致相同），以尽量减少因注射量引起的潜在注射部位不适。
• 应避免在针头进入皮下空间之前将药物放在针尖上。
• 该药物应皮下注射到腹部、上臂或大腿。
• 对于后续的注射或给药，建议轮换注射部位。
• 不应将本药用于疤痕组织或发红、发炎或肿胀的区域。
Oxlumo应由医疗保健专业人员管理。有关给药前药品的说明。
禁忌症
对列出的活性物质或任何赋形剂严重过敏。
保质期
3年。
打开小瓶后，应立即使用该药品。
存放的特殊注意事项
不要在30°C以上储存。
将小瓶放在外纸箱中以避光。
容器的性质和内容
带有氟聚合物涂层橡胶塞的玻璃小瓶和带开启按钮的铝制外封。每个小瓶包含0.5mL注射溶液。
一个小瓶的包装大小。
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Oxlumo 94.5mg/0.5ml, solution injectable, boîte de 1flacon de ½ml
Oxlumo est un médicament mis à disposition dans le milieu hospitalier sous forme de solution injectable sc à base de Lumasiran(94,5 mg/0,5 mL).
Mis en vente le 19/11/2020 par ALNYLAM FRANCE. Médicament pris en charge par les collectivités et rétrocédable par les pharmacies hospitalières par prolongation des conditions d'inscription.
Posologie et mode d'administration
Le traitement doit être instauré et supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l'hyperoxalurie.
Posologie
Oxlumo est administré par injection sous-cutanée. La dose recommandée d'Oxlumo consiste en des doses d'attaque administrées une fois par mois pendant 3 mois suivies de doses d'entretien, comme indiqué dans le tableau 1. La posologie est calculée d'après le poids corporel.
La dose (en mg) et le volume (en mL) administrés au patient doivent être calculés comme suit : Poids corporel du patient (kg) × dose (mg/kg) = quantité totale (mg) du médicament à administrer.
Quantité totale (mg) divisée par la concentration (189 mg/mL) = volume total du médicament (mL) à injecter.
Tableau 1 : Schéma posologique d'Oxlumo basé sur le poids
Oubli de dose
En cas de retard ou d'oubli d'une dose, le traitement doit être administré dès que possible. L'administration de la dose mensuelle ou trimestrielle prescrite doit reprendre à partir de la dose la plus récente.
Populations particulières
Patients âgés
Aucune adaptation posologique n'est nécessaire chez les patients âgés de ≥ 65 ans (voir rubrique Propriétés pharmacocinétiques).
Insuffisants hépatiques
Oxlumo n'a pas été étudié chez des patients présentant une insuffisance hépatique. Aucune adaptation posologique n'est nécessaire chez les patients présentant une hausse passagère de la bilirubine totale (bilirubine totale > 1,0 à 1,5 × LSN). La prudence s'impose dans le traitement des patients présentant une insuffisance hépatique modérée ou sévère (voir rubriques Mises en garde et précautions d'emploi et Propriétés pharmacocinétiques).
Insuffisants rénaux
Aucune adaptation posologique n'est nécessaire chez les patients présentant une insuffisance rénale légère (débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) de 60 à < 90 mL/min/1,73 m²) ou modérée (DFGe de 30 à < 60 mL/min/1,73 m²) (voir rubrique Propriétés pharmacocinétiques). Des données cliniques limitées sont disponibles chez les patients présentant une insuffisance rénale sévère (DFGe de 15 à < 30 mL/min/1,73 m²), une insuffisance rénale terminale (DFGe < 15 mL/min/1,73 m²), ou étant sous dialyse. Une surveillance de la sécurité est justifiée lors du traitement des patients présentant une insuffisance rénale sévère ou terminale (voir rubriques Mises en garde et précautions d'emploi et Propriétés pharmacocinétiques).
Population pédiatrique
Chez les patients âgés de moins de 1 an, les données disponibles sont limitées. Ces patients doivent être traités avec prudence (voir rubrique Propriétés pharmacocinétiques).
Mode d'administration
Voie sous-cutanée uniquement.
Ce médicament est fourni sous forme de solution prête à l'emploi dans un flacon à usage unique.
Le volume requis d'Oxlumo doit être calculé d'après la dose recommandée en fonction du poids, comme indiqué dans le tableau 1.
Si la dose est supérieure à 0,5 mL (94,5 mg), plusieurs flacons seront nécessaires.
Le volume maximal acceptable pour une injection unique est de 1,5 mL. Les doses nécessitant plus de 1,5 mL doivent être administrées par injections multiples (dose totale répartie à volume égal entre les seringues, chaque injection contenant à peu près le même volume) afin de minimiser la gêne potentielle au niveau du site d'injection due au volume d'injection.
Vérifier qu'il n'y a pas de médicament sur l'embout de l'aiguille avant de l'introduire dans l'espace sous-cutané.
Ce médicament doit être injecté par voie sous-cutanée dans l'abdomen, le haut du bras ou la cuisse.
Pour les injections ou les doses suivantes, il est recommandé de changer de site d'injection.
Ce médicament ne doit pas être administré dans les tissus cicatriciels ou les zones rougies, enflammées ou enflées.
Oxlumo doit être administré par un professionnel de santé. Pour connaître les instructions avant administration du médicament, voir rubrique Instructions pour l'utilisation, la manipulation et l'élimination.
Solution injectable.
Solution limpide, incolore à jaune (pH d'environ 7 ; osmolalité : 210 à 390 mOsm/kg).
Durée et précautions particulières de conservation
Durée de conservation :
3 ans.
Une fois le flacon ouvert, le médicament doit être utilisé immédiatement.
Précautions particulières de conservation :
À conserver à une température ne dépassant pas 30 °C.
Conserver le flacon dans l'emballage extérieur, à l'abri de la lumière.
En l'absence d'études de compatibilité, ce médicament ne doit pas être mélangé avec d'autres médicaments.
Ce médicament est prêt à l'emploi et à usage unique exclusivement. Voie sous-cutanée uniquement
Avant l'administration, le matériel, non inclus dans la boîte, nécessaire à l'administration et qui comprend une seringue stérile (0,3 mL, 1 mL ou 3 mL), une aiguille de calibre 18 (G) et une aiguille de calibre 25 G à 31 G, doit être rassemblé.
Le volume requis d'Oxlumo doit être calculé d'après la dose recommandée en fonction du poids (voir rubrique Posologie et mode d'administration).
Une aiguille de calibre 18 doit être utilisée pour prélever Oxlumo dans le flacon. Le flacon doit être tenu à la verticale ou légèrement incliné et le bord plat de l'aiguille doit être dirigé vers le bas.
Pour les volumes inférieurs à 0,3 mL, une seringue stérile de 0,3 mL est recommandée.
Le médicament doit être administré avec une aiguille stérile de calibre 25 à 31 G et de longueur 13 mm ou 16 mm pour injection sous-cutanée.
Remarque : Ce médicament ne doit pas être poussé dans l'aiguille de calibre 25 G à 31 G.
Les seringues, aiguilles de transfert et aiguilles d'injection ne doivent être utilisées qu'une seule fois.
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.
Flacon en verre avec bouchon en caoutchouc recouvert de fluoropolymère et bague en aluminium avec capsule amovible. Chaque flacon contient 0,5 mL de solution injectable.
Conditionnement d'un flacon.
Please see the accompanying full prescribing information for Oxlumo:
https://www.medicines.org.uk/emc/product/12961/smpc
https://sante.lefigaro.fr/medicaments/3021744-oxlumo-94-5mg-0-5ml-inj-fl-1