部份中文吉佛西兰处方资料（仅供参考）
商品名：Givlaari Subcutaneous Injection
英文名：Givosiran Sodium
中文名：吉佛西兰注射即用型溶液
生产商：Alnylam制药
药品简介
近日，新药Givlaari（givosiran）注射即用型溶液获美国和欧盟及日本批准，通过皮下注射给药，用于治疗年龄在12岁及以上的急性肝卟啉症（AHP）青少年和成人患者。
ギブラーリ皮下注189mg
药效分类名称
急性肝卟啉症药
批准日期：2021年8月
商品名
Givlaari Subcutaneous Injection
一般的名称
ギボシランナトリウム（Givosiran Sodium）（JAN）
化学名
all-P-ambo-2'-O-メチル-P-チオシチジリル-(3'→5')-2'-O-メチル-P-チオアデニリル-(3'→5')-2'-O-メチルグアニリル-(3'→5')-2'-O-メチルアデニリル-(3'→5')-2'-O-メチルアデニリル-(3'→5')-2'-O-メチルアデニリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオログアニリル-(3'→5')-2'-O-メチルアデニリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオログアニリル-(3'→5')-2'-O-メチルウリジリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオログアニリル-(3'→5')-2'-O-メチルウリジリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロシチジリル-(3'→5')-2'-O-メチルウリジリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロシチジリル-(3'→5')-2'-O-メチルアデニリル-(3'→5')-2'-O-メチルウリジリル-(3'→5')-2'-O-メチルシチジリル-(3'→5')-2'-O-メチルウリジリル-(3'→5')-2'-O-メチルウリジリル-(3'→5')-2'-O-メチル-3'-アデニル酸水素［(2S,4R)-1-｛1-［(2-アセトアミド-2-デオキシ-β-D-ガラクトピラノシル)オキシ］-16,16-ビス(｛3-［(3-｛5-［(2-アセトアミド-2-デオキシ-β-D-ガラクトピラノシル)オキシ］ペンタンアミド｝プロピル)アミノ］-3-オキソプロポキシ｝メチル)-5,11,18-トリオキソ-14-オキサ-6,10,17-トリアザノナコサン-29-オイル｝-4-ヒドロキシピロリジン-2-イル］メチルと
all-P-ambo-2'-O-メチル-P-チオウリジリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロ-P-チオアデニリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロアデニリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオログアニリル-(3'→5')-2'-O-メチルアデニリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロウリジリル-(3'→5')-2'-O-メチルグアニリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロアデニリル-(3'→5')-2'-O-メチルグアニリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロアデニリル-(3'→5')-2'-O-メチルシチジリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロアデニリル-(3'→5')-2'-O-メチルシチジリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロウリジリル-(3'→5')-2'-O-メチルシチジリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロウリジリル-(3'→5')-2'-O-メチルウリジリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロウリジリル-(3'→5')-2'-O-メチルシチジリル-(3'→5')-2'-デオキシ-2'-フルオロウリジリル-(3'→5')-2'-O-メチル-P-チオグアニリル-(3'→5')-2'-O-メチル-P-チオグアニリル-(3'→5')-2'-O-メチルウリジンの二重鎖 四十三ナトリウム塩
分子式
C524H651F16N173Na43O316P43S6
分子量
17,245.56 Da
性状
白色至微黄色粉末
化学構造式
处理注意事项
存放在包装盒中直至使用。
批准条件
制定药物风险管理计划并妥善实施。
由于日本的临床试验病例数极其有限，因此可以通过在生产和上市后的复审期间对所有治疗病例进行药物使用结果调查来掌握使用该药物的患者的背景信息。收集安全性数据及早了解该药物的疗效，并采取必要措施正确使用该药物。
药效药理
作用机制
吉波硅烷是一种双链低分子量干扰核糖核酸(siRNA)，通过RNA干扰促进肝细胞中氨基乙酰丙酸合酶1 (ALAS1)mRNA的降解，并降低肝脏中ALAS1mRNA的浓度。这抑制了ALA和PBG的血液水平，这些因素是引起疾病症状的因素，例如急性肝卟啉症的发作。
ALA和PBG减少效果
对急性间歇性胆色素原模型小鼠和PBGD敲低大鼠皮下注射泊马度胺导致血清ALA和PBG浓度降低。给猴子皮下注射泊马度胺导致肝脏、血清和尿液中ALAS1 mRNA水平降低。
适应症
急性肝卟啉症
用法与用量
12岁及以上患者的常用剂量为每月一次皮下注射2.5毫克/千克。
包装
189mg
1mLx1瓶
制造商和分销商
Alnylam Japan Co.Ltd.
注：以上中文处方资料不够完整。使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3999461A1023_1_01/