新药Ryplazim(plasminogen, human-tvmh，纤溶酶原)冻干粉注射剂获美国FDA批准上市，为首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ryplazim（plasminogen, human-tvmh，人纤溶酶原）冻干粉注射剂上市，用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（低纤溶酶原血症），也被称为先天性纤溶酶原缺乏症（C-PLGD）。
C-PLGD是一种极为罕见的遗传性疾病，在美国影响人数不足2000例，该病可损害正常组织和器官功能，并可能导致失明、呼吸衰竭和其他严重并发症。C-PLGD对婴儿和儿童的影响最为严重。
Ryplazim（plasminogen, human-tvmh）是FDA批准的第一个治疗纤溶酶原缺乏症的药物。
批准日期：2021年06月06日 公司：Prometic Bioproduction Inc
RYPLAZIM（纤溶酶原[plasminogen, human-tmvh]）冻干粉，用于复溶，静脉内使用
美国初步批准：2021
作用机制
RYPLAZIM 治疗会暂时增加血液中的纤溶酶原水平。
适应症和用法
RYPLAZIM（纤溶酶原，human-tvmh）是血浆来源的人纤溶酶原，适用于治疗纤溶酶原缺乏1型（低纤溶酶原血症）患者。
剂量和给药
仅用于重建后的静脉内使用。
RYPLAZIM 的推荐剂量为每2至4天给予6.6mg/kg体重。
剂型和规格
RYPLAZIM有单剂量50毫升小瓶装，含有68.8毫克纤溶酶原，作为冻干粉，用12.5毫升无菌注射用水，USP（SWFI）重新配制。重新配制后，每个小瓶将含有5.5毫克/毫升纤溶酶原.
禁忌症
RYPLAZIM禁用于已知对纤溶酶原或 RYPLAZIM的其他成分过敏的患者。
警告和注意事项
出血：RYPLAZIM 给药可能导致病变部位出血或加重活动性出血。如果发生严重出血，请停止RYPLAZIM。对具有出血素质的患者和服用抗凝剂、抗血小板药物和其他可能干扰正常凝血的药物的患者给予RYPLAZIM时，在输注期间和输注后4小时内监测患者。
组织脱落：RYPLAZIM给药后气管支气管树粘膜病变的患者可能发生由于组织脱落引起的呼吸窘迫。请适当监控。
传染性病原体的传播：RYPLAZIM由人血制成，因此存在传播传染性病原体的风险，例如病毒、变异型克雅氏病(vCJD)病原体，以及理论上的克雅氏病(CJD) 病原体。
超敏反应：RYPLAZIM 可能发生超敏反应，包括过敏反应。如果出现症状，停止 RYPLAZIM 并给予适当的治疗。
中和抗体：可能会产生中和抗体（抑制剂），但在临床试验中未观察到。如果不能维持临床疗效（例如，出现新的或复发的病变），则确定血浆中纤溶酶原的活性水平。
实验室异常：接受RYPLAZIM的患者血液D-二聚体水平可能升高。D-二聚体水平在接受静脉血栓栓塞(VTE)筛查的患者中缺乏可解释性。
不良反应
临床试验中最常见（发生率≥10%）的不良反应为腹痛、腹胀、恶心、疲劳、四肢疼痛、出血、便秘、口干、头痛、头晕、关节痛和背痛。
要报告可疑的不良反应，请通过+1(800) 735-4086和prometicsmb@continuumindia.com联系Prometic，或通过1-800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch联系FDA。
包装供应/储存和处理
RYPLAZIM以单剂量小瓶[NDC 70573-099-01]形式提供，其中含有68.8mg纤溶酶原（人）（用12.5mL SWFI重新配制后为5.5mg/mL），每箱一瓶[NDC 70573-099-02]。 主治医生将提供复溶和给药用品。RYPLAZIM不含防腐剂。
在 2°C 至 25°C（36°F 至 77°F）的温度下将RYPLAZIM储存在其原始纸箱中直至准备使用。不要冻结。
一旦重新配制，RYPLAZIM 必须在3小时内给药。重构后不要冷藏。
将稀释剂和注射器盘式过滤器储存在20°C至25°C（68°F至77°F）。
在纸箱和小瓶标签上的失效日期之后，请勿使用RYPLAZIM或稀释剂。
注：本品仅供研究使用。不供病人或个人！
完整使用说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=5c5a00ca-d662-46e6-b9ac-a07e9cfcc0a8&version=1
----------------------------------------------------
Ryplazim(plasminogen, human-tmvh)plasminogen, the treatment of congenital plasminogen deficiency(C-PLGD).
PLGD (Plasminogen deficiency) can be translated as Plasminogen Deficiency, Plasminogen Deficiency, Plasminogen Deficiency, Congenital Plasminogen Deficiency.
On June 04, 2021, the US Food and Drug Administration announced the approval of Liminal BioSciences' Ryplazim (plasminogen, human-tmvh)for the treatment of Type 1plasminogen deficiency(T1-PLGD)patients.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 68.8 MG VIAL LABEL
NDC 70573-099-01
68.8mg/vial
plasminogen, human-tvmh
Ryplazim®
For Intravenous Use Only
Sterile, Preservative-Free
Single-Dose Vial
Discard Unused Portion
US LIC. NO.: 2065