近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Arcalyst（rilonacept）冻干粉注射剂上市 ，用于年龄≥12岁的儿童和成人，治疗复发性心包炎、降低复发风险。降低成人和12岁及以上儿童的复发风险。
Arcalyst（rilonacept） 是第一个也是唯一一个获美国FDA批准治疗复发性心包炎的药物。Arcalyst是一种每周一次的、皮下注射重组融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）信号。
复发性心包炎是一种使人衰弱的疾病，会扰乱患者的生活。数据显示，复发性心包炎源于IL-1α和IL-1β介导的内在自身炎症病理生理学。这项批准支持了靶向免疫调节治疗策略的概念，标志着这种毁灭性疾病患者管理模式的转变。 
批准日期：2021年03月18日 公司：Kiniksa Pharma 
ARCALYST（列洛西普[rilonacept]）注射用，皮下使用
美国初次批准：2008年
最近的重大变化
适应症：12/2020
适应症及用法：03/2021
用法用量：03/2021
用法用量：12/2020
作用机理
CAPS是指通常由NLRP-3[核苷酸结合结构域，富含亮氨酸的家族（NLR），含3个吡啶的结构域]基因突变引起的罕见遗传综合症（也称为冷诱导自发炎综合症1[CIAS1] ）。CAPS疾病以常染色体显性遗传，男性和女性后代同样受到影响。所有疾病共有的特征包括发烧，荨麻疹样皮疹，关节痛，肌痛，疲劳和结膜炎。
在大多数情况下，CAPS中的炎症与NLRP-3基因的突变有关，该基因编码蛋白质冻存蛋白（炎性小体的重要组成部分）。隐藻蛋白调节蛋白酶caspase-1并控制白介素1β（IL-1β）的激活。NLRP-3中的突变导致炎症小体过度活跃，导致活化炎症的IL-1β释放过多。
DIRA是由IL1RN基因的功能突变丧失引起的自身炎症性常染色体隐性遗传疾病，IL1RN基因编码IL-1受体拮抗剂（IL-1ra），导致促炎细胞因子IL-1α和IL-1β通过IL-1受体。
Rilonacept通过充当与IL-1β结合并阻止其与细胞表面受体相互作用的可溶性诱饵受体来阻断IL-1β信号传导。Rilonacept还以降低的亲和力结合IL-1α和IL-1ra。rilonacept与IL-1β，IL-1α和IL-1ra结合的平衡解离常数分别为0.5 pM，1.4 pM和6.1pM。
适应症和用途
ARCALYST（rilonacept）是一种IL-1受体阻滞剂，用于：
•治疗与隐索蛋白有关的周期性综合征（CAPS），包括成人和12岁以上儿童的家族性冷性自发炎综合征（FCAS）和Muckle-Wells综合征（MWS）。
•维持体重在10公斤或以上的成人和儿童患者白细胞介素1受体拮抗剂（DIRA）缺乏症的缓解。
•治疗复发性心包炎（RP）并降低12岁以上成人和儿童的复发风险。
剂量和给药
通过皮下注射给药。
•CAPS，FCAS，MWS和RP。
成年人：
上样剂量：320mg，分两次注射160mg（2mL）。
维持剂量：每周一次，注射剂量为160mg（2mL）。
小儿患者12岁至17岁：
负荷剂量：4.4mg/kg，最多320mg，以1或2针（不超过2mL/针）的剂量给药。
维持剂量：2.2mg/kg，每周一次最多可注射160mg（2mL）。
•DIRA：
体重10公斤或以上的成人和儿童患者：
4.4mg/kg，最多320mg，每周一次或两次注射（每次注射2mL）。
剂量形式和强度
注射用：220mg冻干粉装在单剂量药瓶中以进行重建。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
•严重感染：据报道，服用ARCALYST的患者存在严重的威胁生命的感染。对于患有活动性或慢性感染的患者，请勿开始使用ARCALYST进行治疗。如果患者发生严重感染，请中止治疗。
•超敏反应：如果发生超敏反应，请停止给予ARCALYST并开始适当的治疗。
•免疫：避免使用活疫苗。根据当前指南，在开始治疗之前更新建议的疫苗接种。
不良反应
CAPS和RP用ARCALYST治疗的患者报告的最常见不良反应是注射部位反应和上呼吸道感染。
要报告可疑的不良反应，请致电1-833-KINIKSA（1-833-546-4572）与Kiniksa联系，或致电1-800-FDA-1088或访问www.fda.gov/medwatch与FDA联系。
在特定人群中的使用
怀孕：根据动物数据，可能会造成胎儿伤害。
包装供应/存储和处理方式
每个20mL玻璃小瓶的ARCALYST均包含无菌，白色至灰白色，无防腐剂的冻干粉末。ARCALYST装入装有四个小瓶的纸箱中（NDC 61755-001-01）。
冻干的ARCALYST产品应在2°至8°C（36°至46°F）的冷藏条件下冷藏保存在原始纸箱内，以防光照。请勿在标签上注明的日期后使用。复原后，ARCALYST可以保持在室温下，应保持避光，并应在复原后的三个小时内使用。ARCALYST不包含防腐剂；因此，应丢弃ARCALYST的未使用部分。停药后请丢弃小瓶。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=282f4099-e848-432a-bac1-e041c192a5ba
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The new drug Arcalyst(rilonacept)is the world's first and only recurrent pericarditis approved by the US FDA
U.S. Food and Drug Administration(FDA)approved ARCALYST(rilonacept), a weekly, subcutaneously-injected, recombinant fusion protein that blocks interleukin-1 alpha (IL-1α) and interleukin-1 beta (IL-1β) signaling, for the treatment of recurrent pericarditis and reduction in risk of recurrence in adults and children 12 years and older.
ARCALYST is a weekly, subcutaneously-injected, recombinant dimeric fusion protein that blocks IL-1α and IL-1β signaling.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL-220MG VIAL CARTON
NDC 61755-001-01
Arcalyst®
(rilonacept)
Injection for Subcutaneous Use
220mg sterile powder
for reconstitution
Store at 2-8°C (36-46°F) until use.
Protect from light.
Contents: four (4) single-use vials
Rx ONLY
REGENERON