新药：Nulibry（Fosdenopterin）是第一种也是唯一一种获美国FDA批准；为降低A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者死亡风险的首个疗法
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了注射用NULIBRY（fosdenopterin，去甲蝶呤）上市，作为降低A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者死亡风险的首个疗法。这是同类药物中的首个疗法。
NULIBRY（fosdenopterin）注射剂是一种底物替代疗法，可提供cPMP的外源，该来源会转化为钼蝶呤。然后将钼蝶呤转化为钼辅因子，这是激活钼依赖性酶（包括亚硫酸盐氧化酶）所必需的，亚硫酸盐氧化酶是一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。这是首次且唯一获得FDA批准的治疗方法，可降低MoCD A型患者的死亡风险，并且临床试验表明，与未治疗的基因型匹配患者相比，接受NULIBRY或rcPMP治疗的患者的总生存期有所改善 ，历史对照组。
批准日期：2021年2月28日   公司：OriginBiosciences，Inc
NULIBRY（去甲蝶呤[fosdenopterin]））注射剂，静脉内使用
美国初次批准：2021年
作用机理
MoCD A型患者的MOCS1基因突变，导致依赖MOCS1A/B的中间底物cPMP合成不足。NULIBRY的底物替代疗法提供了cPMP的外源，其被转化为Molybdopterin。然后将钼蝶呤转化为钼辅因子，这是激活钼依赖性酶（包括亚硫酸盐氧化酶（SOX））所需的，该酶可降低神经毒性亚硫酸盐的水平。
适应症和用途
NULIBRY是一种环吡喃蝶呤单磷酸酯（cPMP），可降低A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者的死亡风险。
剂量和给药
•如果已知或假定为MoCD A型，则开始NULIBRY。如果未经基因测试确认为MoCD A型，则立即中止。
•使用前必须重新配制，并在重建后4小时内完全输注。
•使用带有0.2微米过滤器的非DEHP管，以1.5mL/分钟的速度每天静脉注射一次。低于2mL的量可能需要通过缓慢的静脉推注来进行注射。
•有关其他重要的准备说明和管理说明，请参阅“完整处方信息”。
•对于小于一岁的患者，推荐剂量请参见下表。
滴定时间表  早产儿（妊娠年龄少于37周） 足月新生儿（孕龄37周以上）
初始剂量     0.4毫克/公斤，每日一次     0.05毫克/公斤，每日一次
第1个月      0.7毫克/公斤，每日一次     0.75毫克/公斤，每日一次
第3个月      0.9毫克/公斤，每日一次     0.9毫克/公斤，每日一次
一岁或以上患者的推荐剂量：每天一次静脉输注0.9毫克/公斤。
剂量形式和强度
注射用：9.5毫克的磷蝶呤为冻干粉末或单剂量小瓶中的块状，用于复溶。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
潜在的光敏性：建议患者/护理人员避免患者暴露在阳光下，并让患者在阳光下佩戴防晒霜，防护服和太阳镜。如果发生光敏性，建议护理人员/患者立即就医并考虑皮肤病学评估。
不良反应
最常见的不良反应（>25％）是与导管相关的并发症，发热，病毒感染，肺炎，中耳炎，呕吐，咳嗽/打喷嚏，病毒性上呼吸道感染，肠胃炎，菌血症，和腹泻。
要报告可疑的不良反应，请致电1-844-550-BBIO（1-844-550-2246）或FDA的1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch与OriginBiosciences，Inc.联系。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
注射用的NULIBRY（去甲蝶呤）是白色至浅黄色的冻干粉状或饼状，装在单剂量透明玻璃小瓶中，可进行重构。每个NULIBRY小瓶均含有9.5毫克灭臭烯蝶呤。
每个NULIBRY纸箱包含一个小瓶（NDC 73129-001-01）。
组件不是用天然橡胶胶乳制成的。
贮存
将NULIBRY冷冻储存在-25°C至-10°C（-13°F至14°F）之间。 将小瓶存放在其原始纸箱中，以避光。有关重构解决方案的存储建议[请参见剂量和给药]。
完整说明资料附件：
https://www.nulibry.com/pdfs/nulibry-prescribing-information.pdf