部份中文Lamzede处方资料（仅供参考）
英文名：Velmanase alfa
商品名：Lamzede
中文名：
生产商：Chiesi
药品简介
2018年1月26日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会批准Lamzede（velmanase alfa）上市许可，Lamzede作为一种长期酶替代疗法可用于治疗成人、青少年及儿童的轻度至中度形式的α-甘露糖苷缺乏症。
α-甘露糖苷缺乏症是一种罕见性遗传性酶代谢障碍，患者身体的许多器官和组织中富集了甘露糖的低聚糖从而引起细胞损伤。受此病影响的患者可能有智力障碍，肝脾肿大，面部特征和骨骼异常。α-甘露糖苷缺乏症的症状范围从轻度、中度到重度。重度患儿的生存期通产不会超过童年时期，而那些受轻度疾病影响的个体则可以存活到成年期。作为一种罕见病，据估计全世界大约有50万至1百万人患有这种疾病。
Lamzede是一种重组人α-甘露糖苷酶，作为静脉内酶替代疗法（ERT）用于治疗α-甘露糖苷缺乏症。 治疗目的是将该药物注入血液内，以取代体内缺乏酶的功能。ERT旨在使身体中的寡糖水平正常化，以防止疾病的发展，并改善患者的生存状况。然而，Lamzede不能穿过血脑屏障，因此该药物预计不会影响疾病的神经方面。
作用机理
Velmanase alfa替代了缺失的或无功能的酶α-甘露糖苷酶。对不可逆转的损害没有影响。Velmanase alfa不会穿越血脑屏障，因此该药不会影响神经系统表现。
适应症
酶替代疗法治疗糖尿病患者的非神经系统表现轻度至中度的α-甘露糖苷病。
剂量
推荐剂量方案：每周静脉注射疗法给药1毫克/千克
特殊人群肾或肝功能不全
肾或肝功能不全的患者无需调整剂量。
老人
没有可用的数据，也没有描述老年患者的相关用途。
小儿
儿科人群无需调整剂量。
给药方法
仅用于静脉输液。
有关在给药前重建药品的说明，
Lamzede的重构溶液应使用配有a的输液器给药泵和在线低蛋白结合0.22μm过滤器。应计算输液持续时间单独考虑最大输注速度25mL/小时来控制蛋白质负荷。该输液时间应至少为50分钟。当时可以规定较慢的输注速度临床上根据医生的判断适当，例如在开始时治疗或先前输注相关反应（IRR）的情况。
冷藏储存和运输（2°C至8°C）
注：本品可供应，订购者提前一周订货。
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Lamzede 10mg, poudre pour solution pour perfusion,flacon de 10mg
Durée et précautions particulières de conservation
Durée de conservation :
3 ans.
Solution pour perfusion reconstituée
La stabilité physico-chimique du produit en cours d'utilisation a été démontrée pendant 24 heures entre 2 °C et 8 °C.
D'un point de vue microbiologique, ce médicament doit être utilisé immédiatement. En cas d'utilisation non immédiate, les durées et conditions de conservation en cours d'utilisation sont sous la responsabilité de l'utilisateur et ne devraient pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C.
Précautions particulières de conservation :
À conserver et transporter réfrigéré (entre 2 °C et 8 °C).
À conserver dans l'emballage d'origine, à l'abri de la lumière.
Pour les conditions de conservation du médicament après reconstitution, voir la rubrique Durée de conservation.
En l'absence d'études de compatibilité, ce médicament ne doit pas être mélangé avec d'autres médicaments.
Lamzede doit faire l'objet d'une reconstitution et être administré exclusivement en perfusion intraveineuse.
Chaque flacon est à usage unique strict.
Instructions pour la reconstitution et l'administration
Lamzede doit être reconstitué et administré par un professionnel de santé.
Les règles d'asepsie doivent être respectées lors de la préparation.Il convient de ne pas utiliser d'aiguilles-filtre au cours de la préparation.
Le nombre de flacons à utiliser est calculé en fonction du poids du patient. Le calcul utilisé pour établir la dose recommandée de 1mg/kg est le suivant :
Poids du patient (kg)×dose (mg/kg)=dose du patient (en mg)
Dose du patient(en mg)divisée par 10 mg/flacon (contenu d'un flacon)=nombre de flacons à reconstituer. Si le nombre de flacons calculé n'est pas entier, il doit être arrondi au nombre entier supérieur.
Il convient de sortir le nombre de flacons calculé du réfrigérateur environ 30minutes avant la reconstitution. Les flacons doivent atteindre la température ambiante (entre 15 °C et 25 °C) avant la reconstitution.
Chaque flacon est reconstitué en injectant lentement 5 mL d'eau pour préparations injectables contre la paroi interne du flacon. Chaque mL de solution reconstituée contient 2 mg de velmanase alfa. Seul le volume correspondant à la dose recommandée doit être administré.
Exemple :
Poids du patient (44 kg) ×dose(1mg/kg)=dose du patient(44mg)
44 mg divisés par 10 mg/flacon = 4,4 flacons ; par conséquent, 5 flacons doivent être reconstitués.
Sur l'ensemble du volume reconstitué, seuls 22 mL (soit 44 mg) doivent être administrés.
La poudre doit être reconstituée dans le flacon en injectant lentement l'eau pour préparations injectables goutte par goutte contre la paroi interne du flacon et non directement sur la poudre lyophilisée. L'eau pour préparations injectables ne doit pas être projetée de manière énergique depuis la seringue sur la poudre afin de limiter la formation de mousse. Les flacons reconstitués doivent être laissés debout pendant 5-10 minutes environ. Chaque flacon doit ensuite être incliné et roulé délicatement pendant 15-20 secondes afin d'obtenir une meilleure dissolution. Le flacon ne doit pas être retourné, agité ou secoué.
La solution doit être visuellement inspectée immédiatement après la reconstitution afin de rechercher d'éventuelles particules ou un changement de coloration. La solution doit être limpide et ne doit pas être utilisée si des particules opaques sont visibles ou si elle a changé de couleur. En raison de la nature du médicament, la solution reconstituée peut occasionnellement contenir des particules protéiques prenant la forme de fins brins blancs ou de fibres translucides qui seront éliminés par le filtre intégré lors de la perfusion (voir le point e).
La solution reconstituée doit être prélevée dans chaque flacon lentement et avec précaution afin d'éviter la formation de mousse dans la seringue. Si le volume de solution dépasse la contenance d'une seringue, le nombre de seringues nécessaire doit être préparé afin que la seringue puisse être rapidement remplacée pendant la perfusion.
Une fois reconstituée, la solution doit être administrée à l'aide d'un système de perfusion équipé d'une pompe et d'un filtre intégré de 0,22 µm à faible liaison aux protéines.
Le volume total à perfuser est défini en fonction du poids du patient et doit être administré sur une durée d'au minimum 50 minutes. Pour les patients pesant moins de 18 kg et recevant moins de 9 mL de solution reconstituée, le débit de perfusion doit être calculé de façon à ce que la durée de la perfusion soit ≥ 50 minutes. Le débit de perfusion maximal est de 25 mL/heure (voir rubrique Posologie et mode d'administration). La durée de la perfusion peut être calculée d'après le tableau suivant
Une fois que la dernière seringue est vide, la seringue d'administration doit être remplacée par une seringue de 20 mL remplie d'une solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %). Un volume de 10 mL de solution de chlorure de sodium doit être administré via le système de perfusion afin que toute solution de Lamzede encore présente dans la ligne de perfusion soit administrée au patient.
Élimination
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.
Flacon de 10 mL (en verre de type I) avec un bouchon en caoutchouc bromobutyle, un opercule en aluminium et une capsule amovible en polypropylène.
Chaque flacon contient 10 mg de velmanase alfa.
Présentations : 1flacon par boîte.
https://sante.lefigaro.fr/medicaments/5505196-lamzede-10mg-pdr-perf-fl-1