近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Oxlumo（lumasiran）注射剂用于皮下使用，这是有史以来第一种可用于治疗小儿和成年患者原发性高草酸尿症1型（PH1）降低草酸尿水平的疗法。
PH1是一种以草酸盐过度生产为特征的超罕见遗传病，草酸盐的过量生产导致草酸钙晶体在肾脏和尿道中沉积，并可能导致疼痛和复发性肾结石的形成，肾钙化，发展为肾脏衰竭和全身器官功能障碍。
Oxlumo推剂量：每月一次皮下注射，持续三个月，然后每季度一次，以实际体重为基础，剂量按体重而定。感谢10公斤，每月仍在继续加药。
批准日期：2020年11月24日 公司：Alnylam Pharmaceuticals, Inc
OXLUMO（lumasiran）注射剂，用于皮下使用
美国初次批准：2020年
作用机理
Lumasiran通过靶向RNA干扰来靶向肝细胞中的羟酸氧化酶1（HAO1）信使核糖核酸（mRNA），从而降低了乙醇酸氧化酶（GO）的水平。
由于GO酶位于缺乏丙氨酸的上游：乙醛酸氨基转移酶（AGT）会引起PH1，因此，乙二醛的水平降低了草酸生产的底物乙醛酸的含量。
OXLUMO不能有效治疗2型原发性高草酸尿症（PH2）或3型原发性高草酸尿症（PH3），因为其lumasiran的作用机理与潜在的AGXT基因突变无关。
该作用不影响引起PH2和PH3中高草酸尿的代谢途径。
适应症和用途
OXLUMO是HAO1导向的小型干扰核糖核酸（siRNA），专用于治疗小儿和成人患者的原发性1型高草酸尿症（PH1），以降低草酸尿水平。
剂量和给药
•皮下注射的OXLUMO推荐剂量基于体重。
    体重         装药剂量         维持剂量（从最后一次加载剂量开始1个月）
少于10公斤 每月6毫克/公斤，共3剂          每月一次3毫克/公斤
10公斤至少 每月6毫克/公斤，共3剂  每3个月一次（一次）6毫克/公斤
于20公斤
20公斤以上 每月3毫克/公斤，共3剂  每3个月一次（一次）3毫克/公斤
有关重要的准备和管理说明，请参阅《完整处方信息》。
剂量形式和强度
•注射：通过l单剂量94.5毫克/0.5毫升。
禁忌症
• 没有。
不良反应
最常见的不良反应（≥20％的患者报告）是注射部位反应。
要报告可疑的不良反应，请联系Alnylam
药品请致电1-877-256-9526或FDA请致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
OXLUMO是一种澄清，无色至黄色的溶液，可装在94.5mg/0.5mL的单剂量小瓶中装有一个小瓶（NDC 71336-1002-1）。
储存和处理
存放在2°C至25°C [36°F至77°F]。
将OXLUMO存放在其原始容器中，直到可以使用为止。
完整说明资料附件：
https://www.alnylam.com/wp-content/uploads/pdfs/OXLUMO-Prescribing-Information.pdf