近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Oxlumo（lumasiran）注射液皮下使用，这是第一种可用于治疗原发性1型高恶尿症（PH1）以降低儿童和成人患者尿草酸水平的疗法。
Oxlumo（Lumasiran）是一种皮下注射的小干扰RNA（siRNA），靶向羟基酸氧化酶1基因（HAO1；乙醇酸氧化酶）的mRNA，由Alnylam Pharmaceuticals开发，用于治疗原发性高草酸尿1型（PH1）。
PH1是一种以草酸盐过度生产为特征的超罕见遗传病，草酸盐的过量生产导致草酸钙晶体在肾脏和尿道中沉积，并可能导致疼痛和复发性肾结石的形成，肾钙化，发展为肾脏衰竭和全身器官功能障碍。
Oxlumo推剂量：每月一次皮下注射，持续三个月，然后每季度一次，以实际体重为基础，剂量按体重而定。感谢10公斤，每月仍在继续加药。
批准日期：2020年11月24日 公司：Alnylam Pharmaceuticals
OXLUMO（鲁马西兰[lumasiran]）注射液，皮下注射
美国首次批准：2020年
最近的重大变化
适应症和用法：2022年10月
剂量和给药：2022年10月
作用机制
Lumasiran通过RNA干扰靶向肝细胞中的羟基酸氧化酶1（HAO1）信使核糖核酸（mRNA）来降低乙醇酸氧化酶（GO）酶的水平。GO酶水平的降低会减少可用的乙醛酸的量，乙醛酸是草酸生产的底物。由于GO酶位于导致PH1的丙氨酸：乙醛酸氨基转移酶（AGT）缺陷的上游，卢马西兰的作用机制与潜在的AGXT基因突变无关。OXLUMO预计对原发性高草酸尿2型（PH2）或3型（PH3）无效，因为其作用机制不影响PH2和PH3中引起高草酸尿的代谢途径。
适应症和用法
OXLUMO是一种HAO1导向的小干扰核糖核酸（siRNA），用于治疗儿童和成人原发性1型高草酸尿症（PH1），以降低尿液和血浆中的草酸水平。
剂量和给药
皮下注射OXLUMO的推荐剂量基于体重。
体重                加载剂量           维持剂量
小于10公斤          6毫克/千克，每月   3毫克/千克，每月一次，从最
                    一次，共3剂。      后一次负荷剂量后1个月开始。
10公斤至20公斤以下  6毫克/千克，每月   6毫克/千克每3个月一次（每季
                    一次，共3剂、      度一次），从最后一次负荷剂
                                       量后1个月开始。
20公斤及以上        3毫克/千克，每月   3毫克/千克每3个月一次（每季
                    一次，共3剂。      度一次），从最后一次负荷剂
                                       量后1个月开始。
有关重要的制备和给药说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
注射：94.5mg/0.5mL，单剂量小瓶。
禁忌症
没有。
不良反应
最常见的不良反应（≥20%的患者报告）是注射部位反应。
如需报告疑似不良反应，请致电1-877-256-9526联系Alnylam制药公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供应
OXLUMO是一种透明、无色至黄色的溶液，装在94.5mg/0.5mL的单剂量小瓶中，装在装有一个小瓶的纸箱中（NDC 71336-1002-1）。
储存和处理
储存温度为2°C至25°C[36°F至77°F]。

请参阅随附的Oxlumo完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=16985a31-f5e4-4557-9266-fc78d4bc5055