全球首款治疗早衰症新药Zokinvy（Lonafarnib）硬胶囊已获美国FDA批准：将死亡风险降低60%。 
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zokinvy（lonafarnib）硬胶囊，用于治疗早衰症（Progeria，又称：哈金森-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层蛋白病（Progeroid Laminopathies，PL）。值得一提的是，Zokinvy是全球第一款获FDA批准用于治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病（PL）的药物。
批准日期：2020年11月21日 公司：Eiger BioPharmaceuticals，Inc.
Zokinvy（Lonafarnib）硬胶囊，用于口服
美国初次批准：2020年
作用机理
Lonafarnib抑制法呢基转移酶以防止法呢基化以及随后的早老蛋白和早老蛋白样蛋白在内核膜中的积累。
适应症和用途
ZOKINVY是法尼基转移酶抑制剂，适用于12个月及以上且体表面积在0.39m2及以上的患者：
•降低哈钦森-吉尔福德早衰综合症的死亡率
•对于处理不足的早老性椎体病变，可以采用以下两种方法之一：
○杂合性LMNA突变并带有类似progerin的蛋白质
○纯合子或复合杂合子ZMPSTE24突变
使用限制：
未针对其他类胚激素综合征或处理能力强的类胚激素Laminopathies表示。基于其作用机制，ZOKINVY不会在这些人群中有效。
剂量和给药
•每天两​​次，早晨和晚上三餐以115毫克/平方米开始。
•4个月后，每天两次增加至150 mg/m2。
•将所有每日总剂量四舍五入至最接近的25 mg增量。
•吞服整个胶囊。如果无法吞服胶囊，请将内容物与Ora BlendSF®，Ora-Plus®，橙汁或苹果酱混合。
•有关剂量，准备和管理的其他说明，请参阅“完整处方信息”。
剂量形式和强度
胶囊：50mg和75mg。
禁忌症
•强或中度CYP3A抑制剂或诱导剂。
•咪达唑仑。
•洛伐他汀，辛伐他汀和阿托伐他汀。
警告和注意事项
•因药物相互作用而导致疗效降低或发生不良反应的风险：在治疗之前和期间，应考虑药物相互作用的可能性并复查伴随用药；监测不良反应。
•实验室异常：监测电解质，全血细胞计数和肝酶的变化。
•肾毒性：在大鼠中引起肾毒性。定期监测肾功能。
•视网膜毒性：引起视杆状，弱光视力下降的猴子。定期并在任何新的视觉变化发生时进行眼科评估。
•生育力受损：导致雌性大鼠的生育力受损，雄性大鼠的生育力和睾丸毒性受损以及猴子的雄性生殖道毒性。劝告雌性和雄性动物繁殖能力的生殖潜力发现。
•胚胎-胎儿毒性：可引起胎儿伤害。建议女性对胎儿有生殖危险，并使用有效避孕方法。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥25％）是呕吐，腹泻，感染，恶心，食欲下降，疲劳，上呼吸道感染，腹痛，肌肉骨骼疼痛，电解质异常，体重减轻，头痛，骨髓抑制，增加天冬氨酸转氨酶，血液碳酸氢盐减少，咳嗽，高血压和丙氨酸转氨酶增加。
要报告可疑的不良反应，请致电833-267-0545与Eiger BioPharmaceuticals，Inc.或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
•每天两​​次减至或继续以115mg/m2的剂量并用弱CYP3A抑制剂。
•有关药物相互作用的其他信息，请参见“完整处方信息”。
包装供应/存储和处理方式
ZOKINVY提供为：
•50毫克胶囊：4号硬胶囊，不透明黄色，黑色印有“ LNF”和“ 50”。
每瓶30粒（NDC 73079-050-30）
•75毫克胶囊：3号硬胶囊，不透明浅橙色，黑色印有“ LNF”和“ 75”。
每瓶30粒（NDC 73079-075-30）
存放在20°C-25°C（68°F-77°F），允许偏移到15°C-30ºC（59°F-86ºF）[请参阅USP控制的室温]。
完整说明资料附件：
https://www.zokinvy.com/pdf/ZOKINVY_US_PRESCRIBING_INFORMATION.pdf