部份中文α-半乳糖苷酶处方资料（仅供参考）
英文名：Agalsidase alfa
商品名：Replagal
中文名：α-半乳糖苷酶注射剂
生产商：夏尔公司
药品简介
Agalsidase alfa（商品名：Replagal ）是夏尔（武田）开发的一款酶替代疗法，于2001年3月获得欧盟批准，用于治疗法布雷病。
法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病，表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失，导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化，引起心、肾等重要器官的衰竭。
作用机理
Fabry病是糖鞘脂存储障碍，由溶酶体酶α-半乳糖苷酶A的活性不足导致，导致球果糖神经酰胺（Gb3或GL-3，也称为神经酰胺三己糖苷（CTH））的积累，这是该酶的糖鞘脂底物。阿加糖苷酶α催化Gb3的水解，从分子上切下末端半乳糖残基。已显示用该酶处理可减少许多类型的细胞（包括内皮细胞和实质细胞）中Gb3的积累。已经在人细胞系中产生了阿糖苷酶α，以提供可影响靶细胞表面上的甘露糖-6-磷酸受体吸收的人糖基化概况。选择0.2mg/kg剂量（在40分钟内输注）进行注册临床研究的目的是暂时饱和甘露糖6-磷酸酯受体使肝脏中的半乳糖苷酶内在化并允许将酶分配到其他相关物质的能力。器官组织。与患者的数据表明，至少需要0.1mg/kg才能达到药效学反应。
适应症
对于确诊为法布里病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）的患者，建议长期进行酶替代治疗。
用法与用量
每隔一周通过静脉输注40分钟以0.2mg/kg体重的剂量进行补充。
特殊人群
老年患者
尚未对65岁以上的患者进行研究，由于安全性和疗效尚未确立，因此目前不建议在这些患者中使用任何剂量方案。
肝功能不全的患者
尚无肝功能不全患者的研究。
肾功能不全的患者
肾功能不全的患者无需调整剂量。
广泛的肾脏损害（eGFR <60mL/min）的存在可能会限制肾脏对酶替代疗法的反应。透析或肾后移植患者的可用数据有限，不建议调整剂量。
小儿
尚未确定Replagal在0-6岁儿童中的安全性和有效性。当前可用的数据在第5.1节中进行了描述，但无法提出关于本体论的建议。
在每隔一周接受0.2mg/kg替代品的儿童（7-18岁）的临床研究中，未遇到意外的安全性问题。
给药方法
有关给药前稀释药用产品的说明。
使用带有内置过滤器的静脉输液管在40分钟内管理输液溶液。
请勿在与其他药物相同的静脉内同时注入Replagal。
禁忌症
对活性物质或所列的任何赋形剂过敏。
保质期
2年。
在25°C下已证明24小时的化学和物理使用稳定性。
从微生物学角度出发，应立即使用该产品。 如果不立即使用，则用户应负责使用前的使用时间和使用条件，在2-8°C下通常不超过24小时，除非在受控和经过验证的无菌条件下进行了稀释。
特殊的储存注意事项
存放在冰箱（2°C – 8°C）中。
容器的性质和内容
3.5毫升浓缩液，用于溶液注入5毫升小瓶（I型玻璃）中，该小瓶带有塞子（氟树脂涂层的丁基橡胶），一件式密封件（铝）和可翻转盖。 包装大小为1、4或10个小瓶。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/9186/smpc
-------------------------------------------------------- 
Replagal®
Shire Switzerland GmbH
OEMéd
Composition
Principe actif: Agalsidase alfa.
Excipients: Natrii dihydrogenophosphas monohydricus 3,5 mg, Polysorbatum 20 0,2 µg, Natrii chloridum 8,8 mg, Aqua q.s. ad solutionem pro 1 ml.
Forme galénique et quantité de principe actif par unité
Concentré pour solution de perfusion: 1 mg/ml.
Un flacon contient 3,5 mg d'agalsidase alfa (dans 3,5 ml).
Concentré pour perfusion i.v. après dilution (voire «Posologie/Mode d'emploi»).
Incompatibilités
En l'absence d'étude d'incompatibilité, ce médicament ne doit pas être mélangé avec d'autres médicaments.
Durée de conservation
Le médicament ne peut être utilisé au-delà de la date de péremption imprimée sur l'emballage avec la mention «EXP».
Remarques concernant le stockage
Le médicament doit être conservé dans l'emballage original, au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C).
Instruction pour l'utilisation et la manipulation
Chaque emballage de Replagal contient un flacon unidose (verre de type 1), fermé par un bouchon de butylcaoutchouc et une capsule hermétique en aluminium, pourvue en son centre d'une languette d'ouverture. Chaque flacon contient 3,5 ml de concentré avec 3,5 mg d'agalsidase alfa pour la préparation de la perfusion, le concentré doit être dilué.
•Calculez la dose et le nombre de flacons de Replagal nécessaires sur la base du poids corporel, par exemple 4 flacons seraient nécessaires pour une perfusion chez un patient de 70 kg.
•Diluez le volume total du concentré de Replagal requis dans 100 ml d'une solution de chlorure de sodium pour perfusion (à 0,9%). Vous devez absolument prendre garde de préserver la stérilité des solutions préparées; car Replagal ne contient aucun conservateur ni agent bactériostatique; les mesures aseptiques doivent être respectées. Après avoir dilué la solution, remuez doucement pour la mélanger mais sans l'agiter.
•Étant donné que la solution ne contient pas de conservateur, il est recommandé de commencer la perfusion aussi tôt que possible.
•Avant administration, la solution doit faire l'objet d'un contrôle visuel permettant de détecter la présence de particules et de déceler une éventuelle opacification ou dyscoloration du produit.
•Administrez la solution pour perfusion pendant 40 minutes à l'aide d'un nécessaire à intraveineuse équipé d'un filtre intégré.
•Replagal ne devra pas être associé à d'autres agents dans la même perfusion. La solution est à usage unique: toute solution ou produit non utilisé doit être éliminé conformément aux réglementations locales.
La stabilité physique et chimique de la solution après dilution a été montrée pour une période de 24 heures à température ambiante (25 °C). Etant donné que la solution ne contient pas de conservateur, l'emploi devrait commencer aussi tôt que possible suivant la dilution.
Numéro d’autorisation
55774 (Swissmedic).
Titulaire de l’autorisation
Shire Switzerland GmbH, Zug.
Fabricant
Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd., 5 Riverwalk, Citywest Business Campus, Dublin 24 / Irlande.
Mise à jour de l’information
Décembre 2014.