近日，美国食品药品管理局（FDA）批准VPRIV(velaglucerase alfa)上市。它属于人细胞源性酶替代疗法（ERT）药物，可作长期用药治疗1型儿童及成人戈谢病。
批准日期：2010年2月26日 公司：SHIRE US, INC 
VPRIV（velaglucerase alfa）注射，静脉注射用
最初的美国批准：2010年
最近的重大变化
用法用量：12/2020
作用机理
高雪氏病是由GBA基因突变引起的常染色体隐性遗传疾病，导致溶酶体酶β-葡萄糖脑苷脂酶缺乏。葡萄糖脑苷脂酶催化鞘脂糖脑苷脂转化为葡萄糖和神经酰胺。酶缺乏会导致葡萄糖脑苷脂主要在巨噬细胞的溶酶体区室中积聚，从而产生泡沫细胞或“ Gaucher细胞”。Velaglucerase alfa催化葡糖脑苷脂的水解，减少了积聚的葡糖脑苷脂的量。在临床试验中，VPRIV减少了脾脏和肝脏的大小，并改善了贫血和血小板减少症。
在这种溶酶体贮积症（LSD）中，临床特征反映了Gaucher细胞在肝脏，脾脏，骨髓和其他器官中的积累。 Gaucher细胞在肝脏和脾脏中的积累导致器官肿大。骨髓和脾脏中存在Gaucher细胞会导致临床上明显的贫血和血小板减少。
适应症和用途
VPRIV是一种水解溶酶体糖脑苷脂特异性酶，适用于1型Gaucher病患者的长期酶替代疗法（ERT）。
剂量和给药
成人和4岁以上儿童患者的推荐起始剂量：
天真的无酵素替代疗法的患者：60单位/kg.
用稳定的伊米苷酶剂量治疗的戈谢病患者：在上一次伊米苷酶剂量后的两周，可以以先前的伊米苷酶剂量转为VPRIV。
根据患者的实际体重和处方剂量确定要重构的小瓶数量。
随附的VPRIV冻干粉必须用无菌注射用水重新配制。
静脉输注之前，必须在100 mL的0.9％氯化钠注射液中稀释重构的VPRIV溶液。
通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器管理稀释的VPRIV溶液。
剂量形式和强度
注射用：400单位冻干粉单剂量小瓶。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
过敏反应包括过敏反应：
发生过敏反应，包括过敏反应。
确保管理产品的人员接受有关心肺复苏措施的充分培训，并能随时获得紧急医疗服务。
考虑减慢输注速度，使用抗组胺药，退热药和/或皮质类固醇治疗，和/或在输注过程中发生超敏反应时停止治疗。对于有先前反应的患者，考虑使用抗组胺药和/或皮质类固醇进行预处理。
不良反应
最常见的不良反应（≥10％）是：超敏反应，头痛，头晕，腹痛，恶心，背痛，关节痛，PTT时间延长，疲劳/虚弱和发热。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
注射用VPRIV（维拉苷酶α）是一种无菌，无防腐剂的白色至灰白色冻干粉末，需要重新配制并在使用前进一步稀释。 它以单独包装的单剂量玻璃小瓶提供，该玻璃小瓶用带有氟树脂涂层的丁基橡胶塞封闭，并用可翻转塑料盖的铝密封垫密封。 VPRIV的供应方式为：400单位/小瓶（NDC 54092-701-04）。
存储
将冷藏在2ºC至8ºC（36ºF至46ºF）的VPRIV存放在原始纸箱中，以避光。不要冻结。 样品瓶上的失效日期后请勿使用VPRIV。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=
ca02f7a4-ae4f-43c1-a06a-259fe4fcf9cf&version=22
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注：以下价格仅供参考
VPRIV SDV 400UN DS1  VELAGLUCERASE ALFA  持证商：THERACOM/SHIRE/ELAP/VPRIV  NDC:54092-0701-04 参考价格（美元）：1952.86
VPRIV 400IU PWD PF DPSH FL 1/EA  VELAGLUCERASE ALFA  持证商：SHIRE US, INC. NDC:54092-0701-04 参考价格（美元）：2125.29
VPRIV 400IU PWD PF DPSH 1/EA     VELAGLUCERASE ALFA  持证商：SHIRE US, INC. NDC:54092-0701-04 参考价格（美元）：2125.29