| 简介：
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cerdelga（eliglustat），用作特定1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者唯一的一线口服疗法。Cerdelga不适用于经基因检测证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者。
Cerdelga（eliglustat）是一种由赛诺菲研发的硬明胶胶囊口服。在治疗戈谢病1型病人中，该药物显示通过抑制形成脂肪物质代谢过程慢下脂肪物质的生成。在美国估计1型戈谢病影响约6,000人。
戈谢病是一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶(gIucocerebrosidase) 的结构基因突变，导致该酶缺乏，致使巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步水解而堆积在溶酶体中，导致细胞失去原有的功能。这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨骼、骨髓、脾脏、肝脏和肺部的病变。
批准日期：2014年08月22日，公司：健赞（Genzyme）
CERDELGA（依利格鲁司[eliglustat]）胶囊，用于口服
美国初次批准：2014年
作用机制
戈谢病是由溶酶体酶酸性β-葡萄糖苷酶缺乏引起的。酸性β-葡萄糖苷酶催化鞘脂葡萄糖脑苷脂转化为葡萄糖和神经酰胺。酶缺乏导致葡萄糖神经酰胺（GL-1）主要在巨噬细胞的溶酶体室中积聚，从而产生泡沫细胞或“戈谢细胞”
这种溶酶体贮积症（LSD）的临床特征反映了戈谢细胞在网状内皮系统（肝脏、脾脏、骨髓和其他器官）中的积聚。戈谢细胞在肝脏、脾脏和骨髓中的积聚会导致器官肥大和骨骼疾病。骨髓和脾脏中存在戈谢细胞会导致临床上显著的贫血和血小板减少症。
CERDELGA是葡萄糖神经酰胺合酶的特异性抑制剂（IC50=10ng/mL），通过减少GL-1的产生，作为GD1的底物还原疗法。通过减少GL-1的产生，CERDELGA减轻了GL-1在靶器官中的积累。
适应症与用途
CERDELGA是一种葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂，适用于长期治疗经美国食品药品监督管理局批准的测试检测为CYP2D6广泛代谢者（EM）、中间代谢者（IM）或弱代谢者（PM）的1型戈谢病成年患者。
使用限制：
•CYP2D6超快速代谢者可能无法达到足够的CERDELGA浓度以达到治疗效果。
•不能为CYP2D6不确定代谢者推荐特定剂量。
用法与用量
患者选择：
•选择使用FDA批准的测试来确定CYP2D6基因型的患者。
基于CYP2D6代谢状态的推荐剂量：
•EM和IM：84mg口服，每日两次。
•PMs:84mg口服，每日一次。
•有关接受CYP2D6和/或CYP3A抑制剂或患有肾或肝损伤的患者的剂量建议，请参阅完整的处方信息。
管理：
•整粒吞服，不要压碎、溶解或打开胶囊。
•避免吃葡萄柚或喝葡萄柚汁。
剂型和规格
胶囊：84毫克依利格鲁司
禁忌症
EMs
•同时服用强效或中度CYP2D6抑制剂和强效或中度的CYP3A抑制剂。
•中度或重度肝损伤。
•轻度肝损伤，服用强或中度CYP2D6抑制剂。
IMs
•同时服用强效或中效CYP2D6抑制剂与强效或中效CYP3A抑制剂。
•服用强效CYP3A抑制剂。
•任何程度的肝损伤。
PMs
•服用强效CYP3A抑制剂。
•任何程度的肝损伤。
警告和注意事项
心电图变化和心律失常的可能性：不建议患有既往心脏病、长QT综合征和同时使用IA类和III类抗心律失常药物的患者使用。
不良反应
最常见的不良反应（≥10%）是：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。
如需报告疑似不良反应，请致电1-800-745-4447联系健赞公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
有关具有临床意义的药物相互作用列表，请参阅完整的处方信息。
包装供应/储存和处理
CERDELGA以84 mg依司他胶囊的形式供应，胶囊带有珍珠蓝绿色不透明盖和珍珠白色不透明体，印有黑色“GZ02”。
CERDELGA 84 mg胶囊供应如下：
NDC 58468-0220-1-纸箱，内含4包胶囊（共56粒）。每个包装由一张14个胶囊的泡罩卡和一个纸板钱包组成。
NDC 58468-0220-2-纸箱，内含1包胶囊（共14粒）。每个包装由一张14个胶囊的泡罩卡和一个纸板钱包组成。
在68°F–77°F（20°C–25°C）下储存，允许在59°F至86°F（15°C至30°C）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。
请参阅随附CERDELGA™的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=819f828a-b888-4e46-83fc-94d774a28a83
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