部份中文布替瑞西钠处方资料(仅供参考) 商品名:Amvuttra Injection Syringe 英文名:Vutrisiran Sodium 中文名:布替瑞西钠预充注射器 生产商:Alnylam Japan 药品简介 2022年11月18日,日本厚生劳动省(MHLW)已批准Amvuttra(Vutrisiran Sodium) 作为反式细胞生成型家族性淀粉样蛋白多神经元(TTR-FAP)的治疗药。 TTR-FAP单击功能区上TTR是一种由基因变异引起的进行性难治性疾病,经常导致死亡。TTR基因发生变异的话,异常的淀粉样蛋白积蓄,损伤末梢神经和心脏等的内脏器官·组织,引起治疗难的末梢神经障碍,自律神经障碍,心肌病等。发病率和死亡率极高,存在着很大的安美特尼斯。 TTR-FAP 的患者在全世界约有5万人,日本估计有700~1000人左右的患者。但是TTR-FAP的症状多种多样,也有没有诊断的情况和被误诊的情况,潜在患者很多。 アムヴトラ皮下注25mgシリンジ 药效分类名称 反式细胞生成素型淀粉样蛋白治疗药 批准日期:2022年9月 欧文商標名 Amvuttra Subcutaneous Injection Syringe 一般的名称: ブトリシランナトリウム(Vutrisiran Sodium)(JAN) 本 質: Vutrisiran Sodium对反式细胞生成素(TTR)siRNA衍生物的钠盐,在感测链的3’末端GalNAc中所述的工具,调整墙的布局和几何形状。siRNA部分是由化学修饰的21个核苷酸残基构成的有义链和由化学修饰的23个核苷酸残基构成的反义链构成的双链寡核苷酸。 分子式: C530H672F9N171Na43O323P43S6 分子量: 17289.77 Da 性状: 白色~微黄色粉末 化学構造式: 使用注意事项 不要冻结。使用前要放在包装箱里保管。 批准条件 制定医药品风险管理计划并妥善实施。 〈反式细胞生成素型家族性淀粉样蛋白聚神经帕奇〉 由于国内的临床试验病例极为有限,因此在制造销售后,在收集到一定数量的病例相关数据之前,通过对所有病例实施使用成绩调查,在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时,还可以确保本制剂的安全性应尽早收集有关全性及有效性的数据,采取适当使用本品所需的措施 药效药理 作用机制 Vutrisiran Sodium是合成双链寡核苷酸TTR mRNA结合肝脏的变异型及野生型TTR mRNA通过分解血清中TTR据信,通过减少蛋白质和抑制淀粉样蛋白沉积到组织中,显示了对转录组淀粉样蛋白的作用。 药理作用 给猴子皮下注射本制剂的结果是,在血清中TTR蛋白质浓度减少了。 适应症 ○反式细胞生成型家族性淀粉样蛋白多神经元(TTR-FAP) ○转录型心淀粉样蛋白(野生型及变异型) 用法与用量 通常,成人用25mg,3个月皮下注射1次。 包装 0.5mL×1注射器 制造商和分销商 Alnylam Japan株式会社 注:以上中文处方资料不够完整,使用者以原处方资料为准。 完整说明书附件: https://amvuttra.jp/sites/default/files/document/pi_amv.pdf