新药Amvuttra（vutrisiran）是第一个也是唯一一个获FDA批准的治疗方法，证明每三个月一次皮下给药可以逆转神经病变损伤。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Amvuttra（vutrisiran）：该药是一种RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）成人患者。
Amvuttra是一种双链小干扰RNA（siRNA），能够靶向并沉默特定的信使RNA（mRNA），在突变型和野生型转甲状腺素（TTR）制造出来之前进行阻断，减少TTR淀粉样蛋白在组织中的沉积，促进组织中沉积的TTR淀粉样蛋白的清除，并恢复这些组织的功能。
hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、进展迅速的致命性疾病，具有使人衰弱的多发性神经病表现，治疗方法很少。
批准日期：2022年1月13日 公司：Alnylam Pharmaceuticals,Inc
Amvuttra（vutrisiran）注射液，皮下使用
初始美国批准：2022
最近的重大变化
适应症和用法：2025年3月
作用机制
Vutrisiran是一种双链siRNA-GalNAc偶联物，通过RNA干扰引起突变型和野生型TTR mRNA的降解，从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白的沉积。
适应症和用法
AMVUTTRA是一种转甲状腺素蛋白导向的小干扰RNA，用于治疗：
•成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。
•成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病，可降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率。
剂量与用法
•AMVUTTRA的推荐剂量为每3个月皮下注射一次25mg。
•AMVUTTRA仅供皮下使用，应由医疗保健专业人员使用。
剂型和强度
注射：25mg/0.5mL，单剂量预充式注射器。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
血清维生素A水平降低和推荐补充：补充推荐的每日维生素A摄入量。如果出现提示维生素缺乏的眼部症状，请咨询眼科医生。
不良反应
最常见的不良反应（≥5%）是肢体疼痛、关节痛、呼吸困难和维生素A减少。
如需报告疑似不良反应，请致电1-877-256-9526联系Alnylam制药公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供货方式
AMVUTTRA是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至黄色的皮下注射溶液。AMVUTTRA是以25mg/0.5mL溶液的形式供应，装在由I型玻璃和不锈钢制成的单剂量1-mL预充式注射器中带针护罩的29号针。预充式注射器组件不是用天然橡胶乳胶制成的。
AMVUTTRA有纸箱包装，每个纸箱装有一个单剂量预充注射器。
NDC为：71336-1003-1。
储存和处理
在原始纸箱中以2°C至30°C（36°F至86°F）的温度储存，直至准备使用。不要冻结。

请参阅随附Amvuttra的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=8db0facb-81b6-4006-9239-27dc6409c5d3
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PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 25 MG/0.5 ML SYRINGE CARTON
NDC 71336-1003-1
amvuttra ™
(vutrisiran) injection
25 mg/0.5 mL
For Subcutaneous Injection by
Healthcare Professional Only
Rx Only
Do not use if
seal is broken
1 x 25 mg single-doseprefilled syringe