新药Amvuttra（vutrisiran）是第一个也是唯一一个获FDA批准的治疗方法，证明每三个月一次皮下给药可以逆转神经病变损伤。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Amvuttra（vutrisiran）：该药是一种RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）成人患者。
Amvuttra是一种双链小干扰RNA（siRNA），能够靶向并沉默特定的信使RNA（mRNA），在突变型和野生型转甲状腺素（TTR）制造出来之前进行阻断，减少TTR淀粉样蛋白在组织中的沉积，促进组织中沉积的TTR淀粉样蛋白的清除，并恢复这些组织的功能。
hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、进展迅速的致命性疾病，具有使人衰弱的多发性神经病表现，治疗方法很少。
批准日期：2022年1月13日 公司：Alnylam Pharmaceuticals,Inc
Amvuttra（vutrisiran）注射液，皮下使用
初始美国批准：2022
作用机制
Vutrisiran是一种双链siRNA-GalNAc偶联物，通过RNA干扰导致突变型和野生型TTR mRNA的降解，从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积物的减少。
适应症和用法
AMVUTTRA是一种转甲状腺素蛋白导向的小干扰RNA，适用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病。
剂量和给药
• AMVUTTRA的推荐剂量为25mg，每3个月皮下注射一次。
• AMVUTTRA仅供皮下使用，应由医疗保健专业人员进行管理。
剂型和规格
注射： 25mg/0.5mL在单剂量预装注射器中。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
降低血清维生素A水平并建议补充：补充建议的每日维生素A摄入量。如果眼部症状提示维生素A，请咨询眼科医生出现不足。
不良反应
最常见的不良反应（≥5%）为关节痛、呼吸困难和维生素A减少。
要报告疑似不良反应，请致电1-877-256-9526联系AlnylamPharmaceuticals或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
包装提供/储存和处理
供应方式
AMVUTTRA是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至黄色的皮下注射溶液。AMVUTTRA以25mg/0.5mL溶液的形式提供在单剂量1-mL预装注射器中，注射器由I型玻璃制成，带有不锈钢29号针头和针头护罩。预充式注射器组件不是用天然橡胶胶乳制成的。
AMVUTTRA采用纸盒包装，每盒包含一个单剂量预装注射器。
NDC是：71336-1003-1。
储存和处理
在2°C至30°C（36°F至86°F）的温度下储存在原始纸箱中，直至准备好使用。不要冻结。
请参阅随附的AMVUTTRA完整处方信息：
https://www.alnylam.com/sites/default/files/pdfs/amvuttra-us-prescribing-information.pdf