部份中文帕西兰钠处方资料（仅供参考）
商品名：Onpattro Infusionslösungs
英文名：patisiran
中文名：帕西兰钠脂质复合物输注
生产商：Alnylam Netherlands
药品简介
Onpattro（patisiran）是一种双链小干扰RNA，包裹在脂质纳米颗粒中，用于递送至肝细胞。通过特异性结合突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA 3'非翻译区中的遗传保守序列，帕西兰导致其降解（通过RNA干扰），随后血清TTR蛋白水平和组织TTR蛋白沉积降低。Patisiran由Alnylam制药公司开发；用于治疗成人遗传性TTR介导的淀粉样变性（hATTR）的多发性神经病变。
遗传性变体转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）是一种罕见的遗传缺陷，影响全球约5000-10000人，导致突变转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白纤维错误折叠继发的淀粉样变性。TTR突变可导致蛋白质沉积在器官的许多细胞外区域，但这些沉积在心脏和轴突细胞中是这种临床综合征的主要原因。这也是首次批准一种名为小干扰核糖核酸（siRNA）治疗的新型药物。
作用机制
Onpattro含有patisiran，一种双链小干扰核糖核酸（siRNA），专门针对所有变体和野生型TTR mRNA 3'非翻译区的基因保守序列。patisiran被配制成脂质纳米粒子，将siRNA传递给肝细胞，肝细胞是循环中TTR蛋白的主要来源。通过一种称为RNA干扰（RNAi）的自然过程，patisiran导致肝脏中TTR mRNA的催化降解，从而导致血清TTR蛋白的减少。
适应症
Onpattro适用于治疗1期或2期多发性神经病变成年患者的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变（hATTRPamyloidosis）。
用法与用量
治疗应在熟悉以下管理的医生的监督下进行淀粉样变性。
剂量
Onpattro的推荐剂量为每公斤体重300微克，每3周静脉注射一次。
剂量基于实际体重。对于体重≥100kg的患者，建议的最大体重
剂量为30mg。
症状出现后应尽早开始治疗。对于病情进展到3期多发性神经病变的患者，应继续治疗由医生根据整体收益和风险评估自行决定。
建议患者每天补充约2500国际单位的维生素A用Onpattro治疗。
所需的术前用药
所有患者应在服用Onpattro之前接受术前用药，以降低输注相关反应（IRR）。以下每种药品都应该在开始输注前至少60分钟给予Onpattro输注当天：
•静脉注射皮质类固醇（地塞米松10mg或等效物）
•口服对乙酰氨基酚（500毫克）
•静脉注射H1阻断剂（苯海拉明50mg或等效物）
•静脉注射H2阻断剂（法莫替丁20mg或等效物）对于无法静脉注射或不能耐受的术前用药，可以通过静脉注射等效药物。
如果有临床指征，皮质类固醇可以逐渐减少，减少量不超过2.5mg，达到地塞米松（IV）的最低剂量5mg或同等剂量。每次减量前，患者应至少连续3次静脉注射Onpattro，且未出现IRR皮质类固醇术前用药。
可以给予额外或更高剂量的一种或多种术前药物，以减少如有需要，内部收益率风险。
漏服剂量
如果漏服一剂，应尽快服用Onpattro。
•如果在漏服剂量后3天内服用Onpattro，应按照患者的原始时间表继续给药。
•如果在漏服剂量后3天以上服用Onpattro，则应在此后每3周继续给药。
特殊人群
老年患者
年龄≥65岁的患者不需要调整剂量。
肝损伤
轻度肝损伤患者无需调整剂量（胆红素≤1 x上限正常[ULN]和天冬氨酸氨基转移酶[AST]>1倍ULN，或胆红素>1.0至1.5倍ULN和任何AST）。Onpattro尚未在中度或重度肝损伤患者中进行研究，除非预期的临床益处超过潜在风险，否则不应在这些患者中使用。
肾损害
轻度或中度肾功能损害患者无需调整剂量（估计肾小球滤过率[eGFR]≥30至<90mL/min/1.73m2）。Onpattro尚未对患有严重肾功能损害或终末期肾病的住院患者进行研究，除非预期的临床益处超过潜在风险，否则不应用于这些患者。
儿科人群
Onpattro在18岁以下儿童或青少年中的安全性和有效性尚未确定。没有可用数据。
给药方法
Onpattro用于静脉注射。
•静脉输液前必须稀释Onpattro。
•必须使用带有输液器的专用管路，输液器内装有1.2微米聚醚砜（PES）输液过滤器。输液器和管路必须不含邻苯二甲酸二（2-乙基己基）酯（DEHP）。
•Onpattro稀释溶液应在前15分钟内以约1mL/min的初始输注速率静脉注射约80分钟，然后在剩余输注时间内增加至约3 mL/min。如果出现内部收益率，输注时间可能会延长。
•Onpattro必须通过自由流动的静脉通路给药。在给药过程中，应监测输注部位是否可能渗透。疑似外渗应按照当地非膀胱剂的标准做法进行管理。
•输注过程中应观察患者，如果有临床指征，应在输注后观察患者。
•输注完成后，应使用9mg/mL（0.9%）氯化钠溶液冲洗静脉给药装置，以确保所有药品均已给药。对于在诊所耐受至少3次输注的患者，可以考虑在家输注Onpattro。患者接受家庭输液的决定应在治疗医生评估和建议后做出。家庭输液应由医疗保健专业人员进行。
禁忌症
对活性物质或任何赋形剂的严重超敏反应（如过敏反应）。
保质期
未打开的小瓶
3年。
稀释后
在室温下，化学和物理在使用中的稳定性已被证明可持续16小时（最高可达30°C）。从微生物学的角度来看，建议立即使用该产品。如果不立即使用，使用前的使用储存时间和条件由用户负责，在2°C至8°C或室温（最高30°C）下不应超过16小时，包括输液时间。
储存特别注意事项
存放在冰箱中（2°C至8°C）。
不要冻结。
如果无法制冷，Onpattro可以在高达25°C的室温下储存长达14天。
药品稀释后的储存条件。
容器的性质和内容物I型玻璃小瓶，带氯丁基塞和铝制翻盖。
包装尺寸为1小瓶，含5毫升浓缩液。
上市许可持证商
Alnylam Netherlands B.V

请参阅随附ONPATTRO的完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/onpattro-epar-product-information_en.pdf
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ONPATTRO 2MG/ML Konz.z.Herst. e. Inf.-lsg.
Alnylam Netherlands B.V.
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Patisiran, Natriumsalz
Patisiran                                  2mg
[(2R) -2,3-Bis(tetradecyloxy)propyl](N-{3-[omega-methoxypoly
(oxyethylen)<n>-alpha-yl]propyl}carbamat)  Hilfstoff
[(all-Z)-Heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen
-19-yl] [4-(dimethylamino)butanoat]        Hilfstoff
Cholesterol                                Hilfstoff
Colfosceril stearat                        Hilfstoff
Dinatrium hydrogenphosphat 7-Wasser        Hilfstoff
Kalium dihydrogenphosphat                  Hilfstoff
Natrium chlorid                            Hilfstoff
Wasser, für Injektionszwecke               Hilfstoff
Gesamt Natrium Ion                         3,99 mg Hilfstoff
Produktinformation zu ONPATTRO 2MG/ML Konz.z.Herst. e. Inf.-lsg. 3
Die Produktbewertungen zu ONPATTRO 2MG/ML Konz.z.Herst. e. Inf.-lsg. beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.
Einnahme Art und Weise
Wie ist das Präparat anzuwenden?
Das Arzneimittel wird Ihnen von einem Arzt oder medizinischem Fachpersonal verabreicht.
Es wird als Tropf in eine Vene („intravenöse Infusion") und normalerweise über etwa 80 Minuten verabreicht.
Wenn Sie keine Probleme mit Ihren Infusionen in der Klinik haben, kann Ihr Arzt mit Ihnen über die Möglichkeit sprechen, dass medizinisches Fachpersonal Ihnen die Infusionen zu Hause verabreicht.
Wechselwirkungen bei ONPATTRO 2MG/ML Konz.z.Herst. e. Inf.-lsg.
Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen. Es ist wichtig, Ihrem Arzt oder dem medizinische Fachpersonal mitzuteilen, wenn Sie eines der folgenden Arzneimittel einnehmen, da Ihr Arzt möglicherweise die Dosierung ändern muss:
Bupropion, ein Arzneimittel zur Behandlung von Depressionen oder als Unterstützung zur Rauchentwöhnung
Efavirenz, ein Arzneimittel zur Behandlung von HIV-Infektion und AIDS
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Erfahrungsberichte zu ONPATTRO 2MG/ML Konz.z.Herst. e. Inf.-lsg., 1Stk(9846,10€).