近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准VYNDAQEL（tafamidis meglumine）和VYNDAMAX（tafamidis）用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，以降低心血管相关死亡率和住院率。
VYNDAQEL和VYNDAMAX是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂，也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的药物。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的致死性疾病，其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质（淀粉样物质）沉积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物；可用的治疗方案仅仅包括对症治疗，在个别情况下进行心脏（或心脏与肝脏）移植。目前在美国大约有10万ATTR-CM患者，其中确诊的患者仅占1-2%。
批准日期：2019年5月6日  公司：辉瑞
YNDAQEL（tafamidis meglumine）胶囊，用于口服
初始美国批准：2019年
作机制
Tafamidis是TTR的选择性稳定剂。Tafamidis在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定化合物并减缓解离成单体，这是淀粉样蛋白形成过程中的限速步骤。
适应症和用法
VYNDAQEL和VYNDAMAX是转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗野生型或遗传性心肌病
转甲状腺素介导的成人淀粉样变性，可降低心血管死亡率和心血管相关住院率。
剂量和用量
推荐剂量为：
VYNDAQEL每天口服80毫克，或
VYNDAMAX每天口服61毫克
VYNDAMAX和VYNDAQEL不能以每mg为基础进行替代。
剂量形式和强度
胶囊：Tafamidis葡甲胺20mg和tafamidis 61mg。
禁忌症
无。
要报告疑似不良反应，请致电1-800-438-1985联系辉瑞公司或1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
用于特定人群
怀孕：根据动物研究，可能会导致胎儿伤害。
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装提供/存储和处理
VYNDAQEL 20mg（tafamidis葡甲胺）软明胶胶囊是黄色，不透明，椭圆形，并用“VYN 20”印刷。
VYNDAQEL胶囊
规格
20毫克   NDC：6609-1975-40
包配置
纸箱的4个中间纸箱。每个中间纸箱包含3个吸塑卡。每个泡罩卡包含10个胶囊。（总共120个胶囊）
VYNDAMAX 61毫克（tafamidis）软明胶胶囊为红棕色，不透明，长圆形，并印有
VYNDAMAX胶囊
规格
61毫克   NDC：6609-8730-30
包配置
纸箱的3个吸塑卡。每个吸塑卡含有10粒胶囊。（总共30粒）
将VYNDAQEL和VYNDAMAX储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的受控室温下;允许温度为15°C至30°C（59°F至86°F）[参见USP受控室]。温度
完整说明书资料附件：http://labeling.pfizer.com/ShowLabeling.aspx?id=11685