部份中文托夫生处方资料（仅供参考）

商品名：Qalsody Injektionslösung

英文名：toversen

中文名：托夫生注射溶液

生产商：百健制药

药品简介

2024年05月30日，欧盟委员会（EC）已在特殊情况下批准Qalsody（tofersen）上市，并维持其孤儿药资格，用于治疗与超氧化物歧化酶1基因（SOD1–ALS）突变相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）成人患者。

Qalsody(tofersen) 是一种反义寡核苷酸 (ASO)，旨在与 SOD1  mRNA 结合以减少SOD1蛋白质的产生。治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链 (NfL) 减少，该适应症获得加速批准。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中临床益处的验证。

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种罕见、渐进且致命的神经退行性疾病，会导致大脑和脊髓中负责控制随意肌肉运动的运动神经元丧失。患有 ALS 的人会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，因为他们逐渐失去移动、说话、进食和最终呼吸的能力。ALS 患者的平均预期寿命为症状出现后的三至五年。

作用机制

人类SOD1基因编码一种二聚酶，即铜/锌超氧化物歧化酶（Cu/ZnSOD或SOD1），其催化超氧化物（O2-）转化为氧气（O2）和过氧化氢（H2O2）。在SOD1-ALS患者中SOD1基因突变导致毒性形式的SOD1蛋白富集，导致轴突损伤和神经变性。Tofersen是一种反义寡核苷酸（ASO），与人SOD1 mRNA的3'非翻译区（3'UTR）的一部分互补，并通过WatsonCrick碱基配对（杂交）与mRNA结合。这种杂交互补的mRNA导致RNA-H介导的SOD1 mRNA降解，从而导致SOD1蛋白合成减少。

适应症

Qalsody用于治疗患有肌萎缩侧索硬化症（ALS）的成年人，他们在超氧化物歧化酶1（SOD1）基因相关。

用法与用量

tofers治疗只能由具有ALS治疗经验的医生开始。Qalsody应由医生或在有腰椎穿刺经验的医生的监督下进行。

剂量

推荐剂量为每次治疗100mg Tofers。

使用太妃糖的治疗应从3饱和剂量开始，每14天给药一次。之后，应每28天服用一次维持剂量。

错过或延迟给药剂量

如果第二剂延迟或错过，应尽快服用tofers。

第三剂应在14天后给药。

如果第三剂延迟或错过应尽快补涂太妃糖，28天后应服用第一剂维持剂量。

如果延迟或错过了维持剂量，应尽快使用tofers。下一次维持剂量应在上一次给药后28天内给予。

治疗持续时间

应定期审查是否需要继续治疗，并根据患者的临床表现和对治疗的反应单独权衡。

特殊患者群体

老年患者

在老年患者中使用tofers的经验有限。然而，现有的临床数据表明，tofers预计与所研究的其他年龄组具有相似的疗效和安全性。

没有证据表明，在老年人中使用太妃糖患者需要特殊的剂量调整。

肾损害

Tofersen尚未在肾功能损害患者中进行研究。

肝损伤

Tofersen尚未在肝损伤患者中进行研究。

儿童和青少年

Qalsodybai对18岁以下儿童和青少年的安全性和有效性尚未确定。没有数据。

应用类型

Qalsody拟通过腰椎穿刺用于鞘内注射。

•建议在从药瓶上取下塑料盖并增加Tofersen剂量之前，先确保鞘内通道。

•使用前应立即从小瓶上取下塑料盖。从药瓶中取出tofers是非脊柱麻醉中使用的套管将被放置在注射器上。套管通过密封帽的中间插入小瓶

从小瓶中取出15ml（相当于100mg）的所需剂量。

–Qalsody不得稀释。

–不需要外部过滤器，包括细菌或颗粒过滤器。

•建议在使用tofers之前，用腰椎穿刺针服用约10ml脑脊液。

•Tofersen作为鞘内推注辅助剂，用腰椎穿刺针注射1至3分钟以上。

注射前准备说明：

•如果患者的临床状况需要，可以考虑镇静。

•如果患者的临床状况需要，可以进行影像学检查以监测鞘内注射应考虑注射太妃糖。

• 在取下注射瓶铝密封上的保护盖之前，请确保患者已准备好接受治疗。未打开的瓶子可以放回冰箱成为。允许的总时间。

•为了避免这种手术的严重并发症，患者必须在神经内注射之前和之后注射与脊髓穿刺有关的可能疾病进行了研究。

注射后，建议在腰部穿刺后进行通常的治疗。

禁忌症

对活性物质或列出的任何有益成分过敏。

保质期

30个月

临时存储注意事项Qalsody小瓶可以在室温（不超过30°C）下在原始纸箱中储存长达14天。未打开的Qalsody小瓶可以从冰箱中取出。回到冰箱里被推迟。未打开的小瓶在室温下最多可打开6天，最多6小时每天从原始纸箱中取出。

储存特别注意事项

存放在冰箱中（2°C–8°C）。

不要冻结。

请存放在原始包装中，以防光照。

有关未开封药品小瓶的临时储存信息。

容器类型和内容物

20ml透明玻璃小瓶型Imit氯丁基橡胶塞和带翻盖塑料盖的铝密封件。

Qalsody以1瓶一包的形式供应。

授权持证商

Biogen Netherlands B.V

请参阅随附的QALSODY完整处方信息：

https://assets.ctfassets.net/evoe4hvfuo1p/3tyve2gT179J4vuuouJCuN/21

f4f39266878d41569f05530dc83eff/Qalsody

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QALSODY 100 MG SOLUCIÓN INYECTABLE, 1 vial de 15 ml.

Laboratorio titular: BIOGEN NETHERLANDS B.V..

Laboratorio comercializador: BIOGEN SPAIN S.L..

Sistema de clasificación Anatómico, Terapéutica, Química (ATC) del medicamento: Grupo Anatómico principal: SISTEMA NERVIOSO. Grupo Terapéutico principal: OTROS  FÁRMACOS QUE ACTÚAN SOBRE EL SISTEMA NERVIOSO. Subgrupo Terapéutico Farmacológico: OTROS FÁRMACOS QUE ACTÚAN SOBRE EL SISTEMA NERVIOSO. Subgrupo Químico-Terapéutico Farmacológico: Otros  fármacos que actúan sobre el sistema nervioso. Sustancia final: Tofersén.

Indicaciones:

Este medicamento está sujeto a prescripción médica, no afecta a la conducción, no es un medicamento genérico, es de uso hospitalario, es un  fármaco serializado (en su envase figura un dispositivo de seguridad) y la fecha de caducidad del último lote liberado sin serialización es 08/02/2022, la dosificación es 100 mg inyectable 15 ml y el contenido son 1 vial de 15 ml.

▼ El medicamento 'QALSODY 100 MG SOLUCIÓN INYECTABLE' está sujeto a seguimiento adicional y por tanto lleva triángulo negro, según la Directiva 2010/84/UE y el Reglamento 1235/2010 del Parlamento Europeo y del Consejo.Problemas de salud

Está considerado un medicamento "huérfano" según el Reglamento (CE) n° 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo del 16 de diciembre de 1999.

Vías de administración:

VÍA INTRATECAL.

Composición (1 principios activos):

1.- TOFERSEN. Principio activo: 6.6 mg. Composición: 1 ml. Administración: 1 vial para inyección. Prescripción: 100 mg. Unidad administración: 15 ml.

Prospecto y ficha técnica:

Prospecto y ficha técnica en el Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS - CIMA.Fármacos y medicamentos

Comercialización:

SÍ se comercializa.

Fecha de autorización del medicamento: 14 de Junio de 2024.

Fecha de comercialización efectiva de la presentación: 22 de Julio de 2025.

Situación del registro del medicamento: Autorizado.

Situación del registro de la presentación del medicamento: Autorizado.

Fecha de ultimo cambio de la situación del registro del medicamento: 15 de Junio de 2024.

Fecha de la situación de registro de la presentación: 14 de Junio de 2024.

4 excipientes:

QALSODY 100 MG SOLUCIÓN INYECTABLE SÍ contiene 4 excipientes de declaración obligatoria.

DIHIDROGENOFOSFATO DE SODIO DIHIDRATO.

FOSFATO DISODICO.

CLORURO POTASICO.

CLORURO DE SODIO.

Snomed CT:

Descripción clínica de sustancia/s activa/s: tofersén.Sector farmacéutico y biotecnología

Descripción clínica del producto: Tofersén 100 mg inyectable 15 ml.

Descripción clínica del producto con formato: Tofersén 100 mg inyectable 15 ml 1 vial.

Origen y fecha de los datos:

Fuente de la información: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.

Aquí puede consultar la lista de medicamentos que empiezan por la Q.

Datos del medicamento actualizados el: 10 de Julio de 2026.

Código Nacional (AEMPS): 765133. Número Definitivo: 1231783001.